突破性研究：靶向T细胞的基因疗法新进展

在基因治疗领域，实现对特定细胞类群的高效精准基因递送，一直是科学家们追求的目标。

近日，一项发表在 Molecular Therapy（IF:12.1）期刊上的研究带来了新启发。

T细胞是免疫系统中的关键角色，在对抗感染和肿瘤中发挥着重要作用。然而，如何有效地将治疗性基因递送到T细胞中，一直是基因治疗领域的一个挑战。传统的腺相关病毒（AAV）载体虽然在基因治疗中显示出巨大潜力，但它们往往缺乏对特定细胞类群的选择性。不仅限制了治疗效果，还可能带来非目标组织的副作用。

来自保罗埃利希研究所（Paul-Ehrlich-Institut），又称德国联邦疫苗和生物医学研究所的科学家们，通过将DARPin（Designed Ankyrin Repeat Proteins），即设计型锚蛋白重复序列蛋白技术应用于一种新型腺相关病毒（AAV）载体--DART-AAVs，能够特异性地将基因递送到T细胞，这对于治疗一系列遗传性疾病和癌症具有重大意义。

DARPin是一种非抗体的蛋白质工程结构，具有与抗体相似的结合。DARPins通过定向进化技术从天然存在的锚蛋白重复序列蛋白中设计而来，具有高度的稳定性和多样性，能够识别多种目标，包括肿瘤标志物、细胞因子、受体等。

研究人员使用NanoTemper公司的 Prometheus 蛋白稳定性分析平台 nanoDSF 技术模块，来评估他们设计的新型AAV载体的热稳定性（Thermal Stability）。评估病毒衣壳蛋白的稳定性至关重要，因为病毒载体的稳定性直接影响其在体内的传递效率和安全性！

通过精确控制温度的变化，研究人员能够确定这些新型AAV载体在不同温度下的结构完整性，从而优化其用于临床的潜力。该项研究中，靶向T细胞的AAV载体在动物模型中显示出了极高的转导效率和选择性，这意味着它们有望在未来的临床应用中，为患者提供更为个性化和有效的治疗。

Prometheus Panta

蛋白稳定性分析仪 

「全面表征蛋白质构象、胶体和化学稳定性」

•四大技术模块：微量差示扫描荧光nanoDSF 、背反射Backreflection、动态光散射 DLS、静态光散射 SLS，可灵活升级，可同时开启
•无需标记样品：利用蛋白质内源荧光检测，无需添加染料，可进行无标记Thermal Shift Assay
•操作简便：仅需 10μL 样品，通过毛细作用上样，一 “吸” 一 “放” 即检测
•可升级自动化机械臂，实现全自动无人值守
•兼容去垢剂，可检测高粘度样品
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