自律,自由。
基因测序仪
美国Intellia Therapeutics公司(NTLA)和再生元公司的科学家在最新一期《新英格兰医学杂志》上撰文称,治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR)的CRISPR基因编辑疗法NTLA-2001在Ⅰ期临床试验中取得积极结果:单剂NTLA-2001导致血清中的转甲状腺素蛋白(TTR)水平平均下降87%,最大可达96%。这是首批支持体内CRISPR疗法安全性和效果的临床数据,有望开启医学新时代。
这是一个里程碑式的事件——首个人体内CRISPR基因编辑临床试验结果公布,而且疗法安全有效。文中开展这项研究的公司之一Intellia Therapeutics就是诺奖得主詹妮弗·杜德娜创办的。NTLA-2001通过非病毒脂质纳米颗粒递送,可以特异性敲除TTR基因,从而降低TTR蛋白的表达。试验结果令人振奋,但也不能因此就过于乐观。毕竟受试病人并不多,而且长期效果还有待观察。不过,至少试验证明,NTLA-2001具有在短期给药情况下中止和逆转ATTR的潜力。对患者来说,“潜力”二字,就已经足够珍贵。
[来源:科技日报]
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