地中衡

p style=" text-indent: 2em " 10月27日，记者从国内基因编辑领域先锋博雅辑因（EdiGene, Inc.）获悉，公司当天宣布中国国家药品监督管理局药品审评中心已经受理其针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑疗法产品ET-01（受理号：CXSL2000299），即CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液的临床试验申请。 /p p style=" text-indent: 2em " 这是中国首个获药品审评中心受理的基因编辑疗法临床试验申请。据介绍，此项临床试验计划在输血依赖型β地中海贫血患者中评价ET-01单次移植的安全性和有效性。 /p p style=" text-indent: 2em " ET-01，即CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液，是处于研究阶段的、用于治疗输血依赖型β地中海贫血的产品。ET-01原液通过采集患者自体动员外周血单个核细胞，富集CD34+细胞群后用CRISPR/Cas9系统编辑BCL11A基因的红系增强子制成。 /p p style=" text-indent: 2em " 此前的2018年，博雅辑因在广州南沙区建立了cGMP标准的基因编辑临床转化应用基地，并于2019年在第61届美国血液学年会(ASH)上发布了ET-01规模化生产及临床前安全性和有效性实验数据。 /p p style=" text-indent: 2em " 地中海贫血是指一组由珠蛋白基因缺失或点突变致使珠蛋白肽链合成被部分或完全抑制的遗传性溶血性贫血疾病。临床上，最常见的为α地中海贫血和β地中海贫血，由组成正常成年人的血红蛋白(HbA, α2β2)的两种多肽链（α或β）之一减少导致。 /p p style=" text-indent: 2em " 据2015年《中国地中海贫血蓝皮书》，中国地中海贫血病基因携带者高达3000万人，中重型地中海贫血病患者达30万人。β地贫患儿出生后病情进行性加重，除贫血症状外，易并发脾肿大、发育落后及免疫力低下导致的多器官功能受损50%重型地贫患者5岁之前夭折，如不进行有效治疗，很少能活过20岁。 /p p style=" text-indent: 2em " “我们非常高兴看到公司取得这一重要里程碑，继续将ET-01向临床试验阶段推进。”博雅辑因首席执行官魏东博士表示，“我们一直致力于将前沿的基因编辑技术转化为变革性疗法，为患者带去更优的治疗选择，并为一些疾病的患者带去一次性治愈的可能。我们期待ET-01的临床试验获得许可开展的时刻，更期望我们的产品能够真正改变患者的生活，帮助他们活得更健康长久。” /p p style=" text-indent: 2em " 值得注意的是，自2013年以来，基因编辑领域持续火热。埃马纽埃尔· 卡彭蒂耶（Emmanuelle Charpentier）和詹妮弗· 杜德纳（Jennifer A. Doudna）两位CRISPR基因编辑系统的开发者也最终摘得今年的诺贝尔化学奖。 /p p style=" text-indent: 2em " 仅在过去的一年半中，就至少有11项基因编辑研发项目在美国、欧盟进入临床开发阶段，其中有6项基于CRISPR基因编辑系统。而在地中海贫血治疗方面，2018年，生物医药企业CRISPR Therapeutics和美国制药企业福泰制药(Vertex Pharmaceuticals)的CTX001获得了美国和欧洲监管机构的新药研究申请批件，这也是全球首个由制药公司发起的体外CRISPR疗法的新药临床试验，目前处于I/II期临床试验阶段。 /p p style=" text-indent: 2em " 此外，基因编辑技术ZFN的持有者Sangamo Therapeutics公司针对地中海贫血使用ZFN技术针对造血干细胞进行修复，该项目是和赛诺菲子公司Bioverativ合作开发，现在也已经进入I/II期临床研究阶段。 /p p style=" text-indent: 2em " 博雅辑因成立于2015年，总部位于北京，在广州以及美国剑桥设有分公司。官网介绍，博雅辑因是一家致力于通过国际前沿的基因组编辑技术，为多种遗传疾病和癌症加速药物研究以及开发创新疗法的生物医药企业。 /p p style=" text-indent: 2em " 博雅辑因科学创始人为北京大学生命科学学院教授魏文胜。现年51岁的魏文胜出生于江苏，1991年获得北京大学生物化学学士学位，1999年获得密西根州立大学遗传学博士学位，之后赴斯坦福大学医学院从事博士后研究，师从美国科学院院士Stanley Cohen教授。魏文胜还担任北京大学生物医学前沿创新中心（BIOPIC）、北京未来基因诊断高精尖创新中心（ICG）及北大-清华生命科学联合中心（CLS）研究员以及北京大学基因组编辑研究中心主任等多项职务。 /p p style=" text-indent: 2em " 值得一提的是，就在10月13日，博雅辑因宣布了完成4.5亿元人民币的B轮融资。这是国内基因编辑疗法研发企业中截至目前最大金额融资，也是首个B轮融资。2018年8月至今，博雅辑因在过去2年总融资金额达7亿元人民币。 /p p br/ /p

赛多利斯与西门子在2019西门子制药行业峰会上宣布全球战略合作落地中国西门子成为其自动化解决方案的首选供应商赛多利斯将在未来推出面向全球的、基于模块化、自动化平台的产品组合6月17日，2019西门子制药行业峰会在成都成功举办，会议期间，国际领先的生物制药行业供应商赛多利斯 (Sartorius Stedim Biotech) 与西门子现场宣布了双方在自动化、模块化领域的全球战略合作落地中国。 去年6月，西门子和赛多利斯已在自动化领域达成长期合作共识。根据双方协议规定，赛多利斯将首选西门子自动化、数字化相关技术及产品，包括PCS 7-1500、TIA博途以及Simatic WinCC OA（Open Achitecture）等。赛多利斯为其客户提供的多款产品和生物工艺解决方案均将采用西门子硬件及软件，而这些设备方案将应用于疫苗或单克隆抗体等生物药产品的开发和生产。 过去，赛多利斯已将西门子过程控制自动化解决方案应用于大型生物反应器和过滤系统中。为了进一步标准化产品组合，赛多利斯决定引入新型、模块化自动化系统。根据达成的协议，双方的合作范畴将进一步扩展到赛多利斯更多的产品系列，包括一次性生物反应器BIOSTAT® STR系列、各种过滤系统和FlexAct® 系统。FlexAct® 系统是一种灵活的模块，用于控制生物制药生产中许多不同的工艺步骤。这些产品会在未来几个月内相继配备西门子自动化解决方案，无缝地和西门子Simatic PCS 7、Simatic Batch等过程控制系统进行集成。赛多利斯生物工艺部门中国区技术支持负责人 Floris De Smet 表示：通过引进新的自动化平台以及进一步实现产品标准化，我们的客户可以便捷地将其系统整合进更高端的自动化解决方案中，如SCADA、MES或ERP，不仅增强了合规性，同时可以降低风险、优化资源。与此同时，我们能帮助他们更轻松地实现从实验室规模到商业规模的工艺放大。西门子作为自动化行业的领军企业之一，是我们理想的合作伙伴。通过双方的合作，生物制药行业的用户将受益颇多，他们将获得更高的效率、更好的药品质量以及更大的灵活性，加速药品的上市时间。西门子股份公司数字化工业集团市场拓展副总裁、制药行业管理部总经理 Bart Moors 表示：西门子是全球生物技术领域自动化和数字化的领导者。如今，生物技术正飞速发展，如何帮助生物药企快速完成产线建设、让药品尽早推向市场成为赢得未来的关键。西门子和赛多利斯签署全球战略合作协议，合力为生物制药用户提供模块化生产解决方案，在合规的前提下让新线建设更快速、生产更灵活。中国正在成为全球生物制药的热点，相信本次赛多利斯-西门子全球战略合作落地中国，必将助力中国的生物技术企业更上一层楼。会议期间，赛多利斯集团生物工艺自动化系统管理负责人Burkchard Joksch博士带来了关于“模块化：聚焦一次性生物工艺”的主题演讲，展示了赛多利斯模块化一次性工艺为生物制药领域带来的诸多便利，实现真正的灵活生产。而赛多利斯一次性生物工艺完整性解决方案与西门子创新的自动化产品和系统的紧密结合，更将助力生物制药企业实现模块化、自动化生产，为生物制药发展注入强劲动力。关于赛多利斯斯泰帝赛多利斯斯泰帝 (Sartorius Stedim Biotech) 是国际领先的生物制药行业设备和服务的供应商，为全球生物制药的开发与生产提供安全、及时、经济的一体化解决方案。作为完整解决方案的供应商， 赛多利斯斯泰帝提供几乎涵盖生物制药工艺所有步骤的产品组合。公司致力于推广一次性使用技术和增值服务，满足生物制药行业快速发展的技术需求。公司总部位于法国欧巴涅，在巴黎的欧洲交易所上市；因其位于欧洲、北美和亚洲的生产与研发中心以及遍布全球的销售网络而享誉世界。关于西门子在中国西门子股份公司是全球领先的技术企业，成立170余年来，始终以卓越的工程技术、不懈的创新追求、优良的品质、出众的可靠性及广泛的国际性在业界独树一帜。西门子业务遍及全球，专注于发电和配电、服务于楼宇和分布式能源系统的智能基础设施，以及针对过程工业和制造业的自动化和数字化等领域。通过独立运营的西门子交通业务，西门子作为轨道和道路交通领域领先的智能交通解决方案供应商，正在重塑全球客运和货运服务市场。凭借在上市公司西门子医疗股份公司和西门子歌美飒可再生能源公司的多数股权，西门子在医疗技术和数字化医疗服务以及陆上和海上风力发电等领域也是全球领先的环境友好解决方案供应商。西门子自1872年进入中国，147年来始终以创新的技术、卓越的解决方案和产品坚持不懈地对中国的发展提供全面支持。2018财年（2017年10月1日至2018年9月30日），西门子在中国的总营收达到81亿欧元，拥有超过3.4万名员工。截至2018财年，西门子在中国拥有21个研发中心，超过5000名研发和工程人员，以及大约13000项有效专利及专利申请。西门子已经发展成为中国社会和经济不可分割的一部分，并竭诚与中国携手合作，共同致力于实现可持续发展。

近日，《河南省中医药条例》（以下简称《条例》）经省十三届人大常委会第三十二次会议表决通过，将于今年10月1日起施行。道地药材是传统优质中药材的代名词，中医素有“非道地药材不处方，非道地药材不经营”的说法。《条例》中，中药保护与产业发展单独成章，其中明确：县级以上人民政府有关部门应当加强对药用野生动植物资源和其他中药材资源的保护以及道地中药材野生抚育管理。鼓励建立具有地方特色的豫产道地中药材评价体系，支持豫产道地中药材、大宗中药材品种的保护和生产，加强产地生态环境保护，支持豫产道地中药材品种申报地理标志产品。扶持豫西伏牛山区等建设优质中药材生产基地。为保证中药材质量安全，《条例》规定种植养殖中药材须严格控制农药、肥料等农业投入品的使用，禁止使用剧毒、高毒农药和国家禁止使用的其他物质。中药饮片应当按照国家药品标准炮制；国家药品标准没有规定的，应当按照省药品监督管理部门制定的炮制规范炮制。鼓励社会团体、企业制定高于国家标准、行业标准、地方标准的中药材团体标准、企业标准。《条例》还明确：县级以上人民政府及其有关部门应当对来源于经典名方、名老中医验方和医疗机构中药制剂的中药新药研发给予政策和资金支持。省中医药主管部门应当建立健全医术确有专长人员寻访制度，对医术确有专长人员组织开展调查、登记，建立中医药确有专长人员数据库。