聚焦转化医学创新趋势 加速研究成果应用转化 ——第三届生化工程国家重点实验室-珀金埃尔默转化医学年会在京召开

2019年9月19日，珀金埃尔默(PerkinElmer)携手生化工程国家重点实验室在中科院过程工程研究所举办了“转化医学与生物影像---第三届生化工程国家重点实验室-珀金埃尔默转化医学年会”，邀请顶级权威专家进一步解读转化医学领域的热点和难点问题，探讨生物影像等先进技术在转化医学研究中的应用。来自全国的近200名学者及相关领域的专家、教授参加了此次盛会。

会议现场

生化工程国家重点实验室副主任 闫学海致开幕词

生化工程国家重点实验室（以下简称“生化室”）副主任闫学海出席大会并致开幕词。他介绍说：1992年建立起来的生化工程国家重点实验室聚焦于生物技术产业化中的工程科学问题，通过开展理论与实践相结合的应用基础研究，推动着我国生物技术和化学工程的发展。目前，实验室设有6个研究部，基本涵盖了国内生化领域主要的研究方向。

将实验室成果真正应用在医学诊疗过程，即医学转化过程，是生化室的主要目标之一。然而转化医学学科在国内的发展时间短，大部分的相关实验过程及流程都得自己摸索，并且随着检测技术的快速发展，生化室也意识到单纯依靠自身，难以获得最前端的设备、最先进的技术以及最专业的人员支撑，这个问题也正是转化医学行业共同面临的一个瓶颈，导致了虽然基础研究发展较快，但是应用效果与预期依然相差甚远的困境。

2017年，生化室与同样想要解决国内转化医学现有问题的珀金埃尔默不谋而合，创建转化医学工程共建实验室，旨在为广大科研机构、药企、医院等研究人员提供从分子、细胞、小动物到组织切片水平的全套转化医学技术和实验服务。

实验室运行两年来，已服务包括北大、清华、军科院在内的近180家单位；完成系统性实验407次，组织技术会议25场，针对不同设备的应用技术培训172次，累计参观人数达613人次；并相继在Nat Mater、Nat Chem、Nat Commun、JACS、Adv Mater等期刊连续发表了高水平论文；此外，外泌体型和微球型肿瘤疫苗也逐步进入临床前和临床研究，向个体化的精准治疗迈进，也有部分成果已经通过伦理审批，即将进入临床申报阶段。

共享开放，推动转化医学的发展

珀金埃尔默生命科学事业部中国区总经理 刘疆

实验室采取开放共享的模式，配备了三名全职实验人员和十台珀金埃尔默尖端仪器设备，涵盖现阶段转化医学领域的相关实验检测。通过开放共享的模式，实验室可提供基本的机时服务和独特的技术服务，帮助科研工作者设计课程，产生优质数据。同时还通过举办多种技术培训、应用研讨活动，帮助用户进一步提升对技术的理解和使用。

珀金埃尔默生命科学业务中国区总经理刘疆在致辞中表示：“经过两年的发展，共建实验室已逐步形成了以北京为中心，服务华北、辐射全国的覆盖范围，为人才培养、转化医学以及个体化精准医疗的发展作出了贡献。未来，我们将继续投入尖端的设备和技术力量，提升实验室的服务能力，以期为科研人员提供更有力的支持。”

大咖云集，分享行业前沿

在特邀报告环节，来自中科院过程研究所、国家纳米中心、军事医学研究院、天津中医药大学，NIBS、清华大学附属长庚医院以及清华大学生命学院等研究机构的研究员，依次带来了各自研究领域的前沿报告。

生化工程国家重点实验室 魏炜研究员

中科院过程所魏炜研究员首先介绍了生化工程国家重点实验室近年来的方向和发展情况。生化室目前聚焦于生物技术产业转化链，研究方向涵盖生化反应工程、生化分离工程和生化剂型工程。随后他做了题为“基于材料设计的抗肿瘤高效疫苗”的报告，阐述如何基于材料设计高效的肿瘤疫苗，以及具有多重仿病原体特征的新型仿生疫苗佐剂。

在被问及下一步颗粒型佐剂的应用发展时，魏炜表示：“未来，我们仍将聚焦颗粒型佐剂的创新，做更仿生的设计，例如更好地模拟病原微生物，去激活体内免疫系统。我们也将继续扩展佐剂的应用范围，比如针对于细胞治疗的佐剂等。同时，我们也在积极开展佐剂和其它疗法的联合治疗研究，以更好地造福病患。”

在谈到转化医学所面临的挑战时，魏炜结合自己所做的纳米药物为例，“纳米药物最近十年受到了非常多的关注，发表了数万篇的论文，但实际上只有200多个进入临床实验，最后只有十个左右变成了产品。成药性转化比较低的原因，从生物学角度来思考，主要是由于人体内复杂的生理环境和个体差异性；从材料的角度思考，过于复杂的设计和新的化学结构也会导致安全评价周期非常长，可能需要几年甚至十几年。” 为了加速转化进程，魏炜所在的马光辉研究员团队采用了不太一样的思路，他们更倾向于使用FDA批准或者至少是FDA备案的材料，通过巧妙的设计来提高纳米药物的应用效果。“通过这样的方式，能够加速成药性，更快地转化到临床上去。”

军事医学研究院 袁守军研究员

军事医学研究院袁守军研究员重点关注各类肿瘤模型、抗癌候选物成药性、癌症防治食品研发及新药临床前评价阶段面临的理论和技术问题。他做了题目为“不同靶点药物联用药效的定量评价和数学模型”的报告，利用小动物活体影像技术建立各种肿瘤模型，进行抗癌药物的临床前筛选评价，同时结合多药合用协同/相加/拮抗的数学规律，建立了“一带一线”数学模型，该模型能为新复方药物研发、多药联合效应的定量评价和中药复方的效应评价等提供可靠通用的计算方法。报告也表明药效学是新药研发的基础和动力，基于此才能回答定性乃至定量问题。

国家纳米中心 李素萍研究员

国家纳米中心李素萍研究员做了题目为“医用纳米机器调控肿瘤血管系统”的报告，她提出了智能纳米药物靶向调控肿瘤血管系统，用于抗肿瘤治疗；靶向干预血小板功能抑制肿瘤转移的研究以及靶向溶栓、抗栓的新型血栓性疾病治疗药物研究，开拓了现场参会人员的研究思路。她在报告中主要介绍了通过构建DNA自组装纳米药物，靶向诱导肿瘤血管栓塞阻断肿瘤血供诱导肿瘤退缩，以及相关产业化探索——抗肿瘤纳米栓塞剂的转化应用。

天津中医药大学 朱彦研究员

天津中医药大学朱彦研究员主要从事心血管系统分子生物学、遗传学及生理学、心血管病的动物模型、基因及细胞治疗、新药发现等研究，他做了题目为“生物影像技术助力多组分复方中药药效作用机理解析”的报告，介绍了生物影像高内涵、小动物活体成像等对复方中药丹红在心脑血管疾病的治疗有效性、安全性评价中的应用，揭示了生物影像技术对成分复杂，靶点众多的复方中药药效评价和机理解析具有不可替代的作用。另外，他也在报告中阐述了传统中药（TCM）、现代中药（MCM）、和化学药物之间的传统与创新，让听众对传统中药尤其是复方中药整合药理学研究有了更加深入的认识。

北京生命科学研究所（NIBS）韩霆研究员

北京生命科学研究所（NIBS）韩霆研究员课题组近年主要研究建立新型癌症模型，包括人源细胞系、小鼠模型，从基因、分子、生物信息、生物化学等方面寻找新的靶向药物。在会上，他做了题目为“Expanding the druggable proteome”的报告，介绍了结合高通量药物筛选、正向遗传学、化学生物学和生物化学重组，发现和研究具有促进致癌蛋白降解功能的天然和人造小分子配体的研究应用。

清华大学附属长庚医院 王韫芳研究员

清华大学附属长庚医院王韫芳研究员主要从事干细胞、再生医学等相关研究工作。她在本次会议做了题目为“类器官和组织工程组织助力疾病模型构建和药物研发”的报告，利用不同类型的干细胞，使其分化为成熟的、有功能的细胞，以此为基础开展相应发育、分化的机制研究工作，探索其在再生医学、转化医学中的应用。在报告中，她详细介绍了类器官和组织工程助力疾病模型构建，以人胎肝干细胞3D诱导的肝细胞organoids为模型，对药物从器官形态和功能水平多个角度进行个性化评测及肝毒性测试。

清华大学生命科学学院 李丕龙研究员

清华大学生命科学学院李丕龙研究员分享了题目为“Utilizing and Mainpulating Biomolecular Phase separated for Translational Research”的报告，阐述生物大分子相变的生物学和病理学意义，以及“液－液分离相变”模型在神经退行性疾病：不溶性蛋白沉积引起的渐冻症的药物筛选应用。李丕龙研究员主要探索液-液分离相变在表观遗传学、癌症研究、神经退行性疾病等领域的生理病理意义。在实际应用方面，课题组利用相变开发生物大分子药物，用于癌症免疫治疗；高通量筛选寻找能调控异常相变的小分子，希望向干预神经退行性疾病推进；用于高通量筛选蛋白/配体互作的小分子抑制剂/促进剂和各种修饰酶的小分子抑制剂/促进剂。

据李丕龙研究员介绍，生物大分子相变的研究还很新，相关现象在10年前被首次提出，相关的研究直到4年前才被陆续发表，在基础研究还属于起步状态下，实际应用还有一段很长的路要走。他说：“目前的研究方向只是该领域的冰山一角，相信在未来几年，利用生物大分子相变作为工具、作为对象的转化医学研究会蓬勃发展，或在渐冻症、白血病等疾病的治疗中能发挥一定作用。”

军事医学研究院 钟辉研究员

军事医学研究院钟辉研究员聚焦于免疫与人类健康领域，主要开展宿主与病毒相互作用、肿瘤发生发展转移分子机制两方面工作。在本次会议上，她分享了题目为“Tumor Microenvironment Regulation by the ER Stress Transmission Mediator GP73”的报告，介绍了高尔基体膜蛋白73(Golgi membrane protein 73, GP73)通过调控ER Stress在肝癌细胞向巨噬细胞传递进而影响肿瘤微环境的分子机制。

珀金埃尔默EnVision VIP Club 旨在加强用户间交流，拓展应用思路

大会期间还举办了珀金埃尔默EnVision高端用户俱乐部启动仪式，EnVision多模式检测仪作为高通量药物研发的金标准仪器，在国内拥有许多经验丰富的用户。EnVision VIP Club是珀金埃尔默为这些用户量身打造的平台，旨在加强用户交流，拓展应用思路，提升研发效率。俱乐部将组织形式多样的交流活动，加强用户间的沟通，分享行业最新进展和动向。用户在参加活动的同时会获得相应的VIP积分，可用于购买耗材，抵扣仪器维护工时费，抵扣DEMO实验机时费，兑换高峰论坛入场券等。

对于EnVision高端用户俱乐部，刘疆表示：“珀金埃尔默的服务不仅仅是简单地提供先进设备，我们更注重给用户制定技术解决方案，通过与科研人员紧密的合作，攻克科研与临床上亟需解决的难题。”