罗氏加入世界血友病联盟人道主义援助计划

　　罗氏近期宣布加入世界血友病联盟(WFH)人道主义援助计划，该计划是一项具有里程碑意义的计划，致力于改变遗传患者获得护理和治疗的机会。发展中国家的出血性疾病。与罗氏集团成员Chugai和Genentech一起，罗氏对WFH计划的承诺包括捐赠Hemlibra®(emicizumab)，A型血友病的预防性治疗，以及资助WFH计划的综合护理发展培训，以确保当地的基础设施和医疗专业知识可用于优化和适当使用捐赠的Hemlibra。

　　该捐赠将在五年内为发展中国家多达1000名患有A型血友病的人提供Hemlibra预防性治疗，重点关注高需求患者，例如所有年龄段因素VIII抑制剂患者和无儿童患者因子VIII抑制剂。在发展中国家，获得预防性治疗 - 预防A型血友病以防止出血的标准 - 在紧急情况和急性出血中保留的资源有限。 WFH人道主义援助计划目前为约1,500名患有A型血友病的人提供预防性治疗。

　　“感谢罗氏的捐赠，更多患有血友病的人将能够通过WFH人道主义援助计划接受预防。重要的是，捐赠还将为患有血友病A的人提供治疗选择，因为他们以前治疗非常有限或没有治疗，“WFH总裁Alain Weill说。 “越来越多的预防性治疗方法可以在血友病A未被诊断和未治疗的国家产生深远的影响。”

　　发展中国家大多数患有血友病的人没有接受或不充分的治疗，这严重影响了他们的健康，生活质量和预期寿命。在无法获得治疗的国家，患有严重血友病的儿童往往无法生存至成年期。

　　罗氏制药公司首席执行官比尔安德森说：“我们很自豪能加入WFH人道主义援助计划，这是一项具有里程碑意义的举措，旨在改变发展中国家遗传性出血性疾病患者无法获得护理和治疗的机会。” “我们与WFH的合作反映了我们对血友病社区的承诺，并支持全球血友病患者快速，广泛和可持续地使用Hemlibra，这些患者可能从这一重要的治疗方案中受益。”

　　Hemlibra是唯一可以皮下注射的预防性药物，可提供有效的出血控制，每四周一次，剂量选择不常见。Hemlibra已经在具有和不具有因子VIII抑制剂的A型血友病患者中进行了最大的关键临床试验计划之一的研究，包括四项III期研究(HAVEN 1，HAVEN 2，HAVEN 3和HAVEN 4)。 Hemlibra已被批准用于常规预防，以预防或减少全球50多个国家A型血友病患者出血事件的频率。 2018年10月4日，Hemlibra被美国食品和药物管理局(FDA)批准用于常规预防，以预防或减少成人和儿童，新生儿和老年人出血的频率，其中A型血友病患者不含因子VIII抑制剂。2019年2月1日，欧盟人用药品委员会(CHMP)对Hemlibra(emicizumab)采取了积极意见，用于常规预防成人和患有严重A型血友病且无因子VIII抑制剂的儿童的出血事件。世界各地其他监管机构的提交和批准正在进行中。