优先审评细则解读：一千多自查主动撤销药品死而后生

         2月26日，国家食品药品监督管理总局发布《食品药品监管总局关于解决药品注册申请积压实行优先审评审批的意见(食药监药化管〔2016〕19号)》(以下称《意见》)。《意见》对具有明显临床价值、防治重大疾病且具有明显临床优势的药品等3大类17种情形范围内的药品申请纳入优先审评审批。

　　为加强药品注册管理，加快具有临床价值的新药和临床急需仿制药的研发上市，解决药品注册申请积压的矛盾，从2015年起，药品审评审批领域进行了大刀阔斧的改革。不破不立、破而后立，现在“立”的部分来了。　

优先审评范围扩大、界定清晰

　　根据《意见》，未在中国境内外上市销售的创新药注册申请，转移到中国境内生产的创新药注册申请，使用先进制剂技术、创新治疗手段、具有明显治疗优势的药品注册申请，专利到期前3年的药品临床试验申请和专利到期前1年的药品生产申请，申请人在美国、欧盟同步申请并获准开展药物临床试验的新药临床试验申请，在中国境内用同一生产线生产并在美国、欧盟药品审批机构同步申请上市且通过了其现场检查的药品注册申请，在重大疾病防治中具有清晰的临床定位的中药(含民族药)注册申请，列入国家科技重大专项或国家重点研发计划的新药注册申请等符合七种情形之一、具有临床价值的药品，以及防治艾滋病、肺结核、病毒性肝炎、罕见病、恶性肿瘤、儿童疾病、老年人特有和多发的疾病等7类重大疾病且具有临床优势的药品可走绿色通道。

　　同时，《意见》还特别提出，在仿制药质量一致性评价中，需改变已批准工艺重新申报的补充申请，列入《关于开展药物临床试验数据自查核查工作的公告》(食品药品监管总局2015年第117号)的自查核查项目，申请人主动撤回并改为按与原研药质量和疗效一致的标准完善后重新申报的仿制药注册申请，临床急需、市场短缺的药品注册申请等也可以提请优先审评。

　　“之前11月份的征求意见稿规定的是10种情形可加快审评审批，这次正式发布的《意见》在优先审评范围上较之前有非常明显的扩大，界定也更加清晰。”业内人士表示，“比如对于中药部分就明确界定‘在重大疾病防治中具有清晰的临床定位的中药(含民族药)注册申请’，而非笼统的鼓励。”

　　“同时，最重要的一点是对于之前的自查核查主动撤销的企业有了明确的说法，这对于制药企业来说非常重要。”上述人士说。

　　那么，允许主动撤回的企业在标准完善后重新申报，对于行业的影响面有多大？

　　据了解，去年7月我国启动了药物临床试验数据自查核查工作，对待批生产的1622个药物临床试验项目数据真实性、规范性进行检查。去年底披露的数据显示，1622个品种中，扣除需要免临床试验的193个，需要自查核查的总数为1429个；截至今年1月中旬，企业主动撤回1103个。也就是说，这1000多个药品在自我完善后可以重新申报，死而后生。　　

时间加快，建沟通机制

　　记者了解到，对于具有临床价值的新药和临床急需的仿制药进行优先审评的政策在此前就已经有实施，2015年国家食药监总局就按照特别审评程序批准了2个具有自主知识产权的手足口病疫苗---EV71型灭活疫苗。

　　但此次《意见》的发布仍然获得了业界的普遍点赞。“审核、技术审评等原本需要排长队的部分，都有了明确的期限。”一位网友表示。

　　根据《意见》注册申请转入药审中心后，由申请人通过“申请人之窗”向药审中心提交优先审评审批申请，说明品种信息及纳入优先审评审批的理由。对申请人提交的优先审评审批申请，由药审中心每月组织专家审核论证，并将审核结果和理由以及拟定优先审评的品种具体信息予以公示。公示5日(指工作日，下同)内无异议的即优先进入审评程序；对公示品种提出异议的，应在5日内向药审中心提交书面意见并说明理由；药审中心在10日内另行组织论证后作出决定并通知各相关方。药审中心对列入优先审评审批的药品注册申请，按照注册申请转入药审中心的时间顺序优先配置资源进行审评。

　　“意见中提到，申请人可以在递交临床试验注册申请前、在Ⅰ期、Ⅱ期临床试验完成后等环节提出与药审中心的沟通交流申请，这一点非常好，符合国际先进的监管理念。”业内人士表示，同时一次性告知申请人需要补充的事项，也避免了申请者反复提交资料奔波又耗费时间之苦。

　　根据《意见》，药审中心收到申请后30日内要安排会议与申请人沟通交流。同时，《意见》也明确，药审中心对优先审评审批的新药注册申请，应建立与申请人的会议沟通机制和网络咨询平台，审评人员不与申请人私自交流。　　

短缺药、儿童药面临利好

　　《意见》特别指出，对于临床急需、市场短缺的仿制药申请，自该品种公示之日起，不再接受活性成分和给药途径相同的新申报品种优先审评审批申请。

　　就在一天前，国家工信部消费工业品司副司长吴海东在一个会议上表示，正在制定的《医药工业“十三五”发展规划》将重点提升短缺药的供应保障能力，一是要建立药品短缺预警系统，动态监测供应情况；二是在全国建立3-5个小品种集中生产基地，实现小品种规模化生产，从而产生规模效益，调动企业的积极性；三是进一步完善基本药物定点生产的试点工作；四是完善中央两级储备，既要满足灾情疫情的需要，又要满足常态下对药品特别是急救药品的不时之需。

　　但对于企业来说，除非真的做好准备，否则强抢首个也并无太大意义，因为根据《意见》，对于申报资料存在较大缺陷、临床试验数据失真或未能按期接受现场检查或送检样品的，直接作出不予批准的决定；对于申报资料存在真实性问题的，3年内不再接受申请人对其他品种优先审评审批的申请。

　　此外，《意见》还特别针对儿童药提出，对于临床需要并已在美国、欧盟及我国周边地区上市的进口儿童药品，其在境外完成的相关临床试验数据可用于在中国进行药品注册申请。

　　“对于企业来说，不仅仅需要得到更快的审评审批，更重要的是得考虑具有临床价值。”业内专家表示。