基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞,用于基因编辑、基因沉默或基因替代,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病,达到治疗目的。包裹正常基因的载体影响免疫原性和组织特异性,对基因治疗药物安全性和有效性至关重要。
腺相关病毒(Adeno-associated virus, AAV) ,是目前研究最活跃的基因治疗载体之一:AAV由一个蛋白质衣壳和其包裹的基因(~4.7kb)组成;衣壳由三种蛋白( VP1:VP2:VP3=1:1:10 )组成。
AAV在CMC过程中,需要关注一些关键质量属性,确保基因治疗药物的安全性和有效性,如聚集体含量:聚集体会减缓扩散,降低表⾯积/体积⽐和有效病毒颗粒的数量。
1.
DNACore AAV-SEC 色谱柱产品信息
DNACore AAV-SEC色谱柱采用单分散、高孔容硅胶微球,孔径经过特殊优化,结合独特的表面亲水化学修饰而成,具备良好的分离选择性,适用于不同血清型AAV聚集体分析。
特点
分离选择性佳,普适性强
柱效高,非特异性吸附低
微球机械强度高,柱寿命长
良好柱间一致性
参数
2.
DNACore AAV-SEC 色谱柱技术
3.
DNACore AAV-SEC 色谱柱性能测试
3.2)不同血清型聚集体分析-高通量
3.3)批次间一致性
使用AAV2对三个不同批次的DNACore AAV-SEC色谱柱进行测试评估,谱图中三个不同批次色谱柱得到的单体出峰时间、峰形、分离度等基本一致,表明DNACore AAV-SEC色谱柱良好的批次间一致性。
4
结论
DNACore AAV-SEC色谱柱可以为不同血清型AAV聚集体分析提供良好分离选择性,批次间一致性佳,普适性强,是AAV聚集体分析的强有力工具。
5
DNACore AAV-SEC 色谱柱订购信息
Product Name | Particle Size(µm) | Length(mm) | ID (mm) | |
7.8 | 4.6 | |||
DNACore AAV-SEC | 3 | 300 | D203-030AAV-07830S | D203-030AAV-04630S |
150 | D203-030AAV-07815S | D203-030AAV-04615S |
更多
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