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质粒-脂质纳米粒：一种用于体内外操纵神经元基因的有力工具

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制药/生物制药

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由于缺乏有效的基因递送工具，基因转染在神经科学领域受到了限制。最近，脂质纳米粒 (LNP) 作为在体内外均安全有效的核酸输送载体而引起了人们的兴趣。然而，脂质纳米粒的传统制备方法面临着许多挑战，例如操作人员差异，以及放大困难。在此，我们介绍了一种基于微流控的可放大 NanoAssemblr 平台，可重复、稳健地制备质粒-脂质纳米粒。质粒-脂质纳米粒实现了95%的转染效率，并在体内外实现了外源基因在难以转染的神经元中的高度表达。