ViroMed新型糖尿病并发症基因疗法III期临床启动

近日，韩国生物公司ViroMed在美国的分部VM BioPharma宣布，其在研新药VM202的III期临床研究已经启动，并且其中第一例患者已开始接受治疗。VM202是一种新型基因疗法生物制剂，用于治疗疼痛性的糖尿病周围神经病变（DPN）。这也是第一个关键性的、专门针对重度神经病变的III期基因治疗试验 。

糖尿病周围神经病变（DPN）是糖尿病常见的慢性并发症之一，存在于5?20％的糖尿病患者中，多发生于下肢的神经部位。糖尿病患者体内异常高的葡萄糖水平往往是有害的，可导致微血管受损，从而无法提供足够的营养物质到达神经细胞，故进一步使得后者受损。随着病情的发展，这些受损的神经细胞发出异常信号，使病人感到剧烈的痛苦。目前，临床上尚无有效的治疗药物和方法，通过严格的饮食维持较低血糖水平可能是减少发病率的唯一已知方案。 

VM202是一个包含了人源肝细胞生长因子（HGF）基因的质粒。当被注入患者的肌肉之后，其在体内新合成的HGF蛋白可以通过激活各种信号通路诱导新生血管形成，并作为神经营养因子引起新的微血管形成和神经元再生。之前的II期临床研究结果已表明，VM202有减轻DPN患者疼痛程度的能力。而这项为期9个月的双盲、随机、安慰剂对照、多研究中心的III期阶段临床试验，则旨在招募477位成年疼痛性DPN患者，用以检测VM202的安全性和有效性。

ViroMed公司的首席科学官Sunyoung Kim博士评论说：“这是VM BioPharma一个激动人心的里程碑标志，我们很高兴能成为糖尿病周围神经病变领域革命性研究的一部分。 这是首例以评估基因疗法是否能滋养和恢复受损神经细胞的III期研究。我们期待着关键性数据的到来，这将有助于我们更好地了解这种新颖的治疗方法，有望改善数以百万计正忍受这一病痛的患者的生活质量。”

参考资料：

[1] VM BioPharma Announces First Patient Dosed in Phase 3 Study of Gene Therapy Candidate, VM202, in Painful Diabetic Peripheral Neuropathy

[2] VM BioPharma enters gene therapy pain candidate into PhIII

[3] International Diabetes Federation, 2014

[4] Annals of Clinical and Translational Neurology 2015, Volume 2, Issue 5,  465478

[5] VM BioPharma官方网站