使用SEC-UV-MALS-dRI定量分析AAV基因治疗载体的质量特性

2019-11-13 13:35

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资料摘要：

腺相关病毒（adeno-associated virus，AAV）因其温和的免疫应答和能将自身遗传物质导入给多种宿主细胞的能力，在基因治疗中是一种非常具有吸引力的载体。第一批获得FDA批准的基于AAV的基因疗法的是Spark Therapeutics公司的Luxturna®和诺华公司的Zolgensma®，它们分别用于治疗罕见的遗传性眼部疾病和脊髓性肌营养不良。随着这些批准以及临床试验中许多其他AAV体内基因治疗药物的应用，一些可靠的表征工具必须被使用，这将在一方面让消费者了解这类治疗产品的质量，另一方面也确保该药物的安全性和有效性。采用紫外、示差和多角度光散射三重检测的尺寸排阻色谱法（SEC）可以测定以下三个重要的 AAV质量参数：1）病毒衣壳颗粒总数；2）相对衣壳含量。如，空壳和满壳的比率；以及3）单体或聚集体的百分比。

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