仪器信息网 3i讲堂新型核酸药物纳米制剂靶向递送及作用机制研究

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102 2023-11-10

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新型核酸药物纳米制剂靶向递送及作用机制研究

所属会议:生物药成果转化系列论坛

话题:仪器信息网3i讲堂【生物制药】精彩视频合集

发展了新型核苷(酸)脂材(特别是DNCA)联合胱氨酸骨架阳离子脂材CLD的纳米制剂，以氢键/π-π堆积作用及电性作用与核酸药物结合，以非溶酶体形成途径入胞，部分制剂可以明显入核。优化脂材比例，辅以DSPE-PEG扦插，控制脂质复合物的粒径及表面电性，得到了体内疾病组织分布及药动学性质优异、高效低毒可经静脉等给药全身分布的纳米药物，实现了各类(寡)核(苷)酸(siRNA、反义核酸、核酸适配体、环二鸟苷酸和mRNA)及其修饰物和缀合物的高效低毒体内(靶向)递送，对转基因乙型肝炎、原位胰腺癌、肝癌等小鼠疾病模型疗效显著，安全性高。探讨了反义核酸和核酸适配体新型制剂核内分布及更多环节发挥肿瘤抑制作用的可能机制。