主讲人：Alessandro Prigione（医学博士兼哲学博士）柏林麦克斯戴尔布鲁克分子医学中心，独立团队领导内容概要：线粒体 DNA (mtDNA) 突变会引发多种疾病，这些疾病通常会对神经系统造成影响，而且目前尚无有效的治疗方案。由于 mtDNA 的构建面临重重挑战，因此要针对线粒体疾病构建动物模型也相当的困难。现有的细胞模型通常不具有代谢特征，而且也无法实现患者特异性的线粒体基因组与核基因组之间的密切配合。 我们的研究表明，人类诱导性多功能干细胞 (iPSC) 衍生的神经细胞能够体现正确的功能特性和生物能量特性，可用于研究与线粒体疾病有关的神经功能障碍。我们使用患者的 iPSC 衍生的神经细胞（其中线粒体基因 MT-ATP6 发生突变）进行原理验证性高通量化合物筛选，以发现可能的全新治疗方案。 在本次网络研讨会上，我们将讨论： •什么是人类诱导性多功能干细胞 (iPSC) 衍生的神经细胞（包括神经祖细胞、神经元和神经胶质细胞）的生物能量评估 •mtDNA 突变如何对神经细胞产生生物能量学和线粒体钙稳态方面的影响 •如何使用 iPSC 衍生的神经细胞制定化合物筛选方法。