全球干细胞治疗市场发展概况

1968年，Gatti应用骨髓移植(BMT)成功治疗了一例重症联合免疫缺陷患者，从而开启了干细胞在医学上的应用之门。国外现在已有三款干细胞药物和多款干细胞治疗产品获批上市，外资药企正不惜重资买断干细胞治疗技术。放眼国内，数十个干细胞产业化基地已经布局成型。但国内药企在干细胞产业上的探索仍仅限于上游阶段，随着三大监管政策的正式落地，国内药企在干细胞治疗药物上的申报将有依据可循，促进下游产业加快探索步伐，中源协和治疗肝纤维化的一类干细胞药物的临床申报有望加速推进。

外企不惜代价买技术

韩国在干细胞药物研制上的积极性为世界瞩目。韩国FDA于2011年7月批准了FCB-Pharmicell公司的Hearticellgram-AMI，该干细胞药物是一种自体MSC产品，通过注射到冠状动脉治疗急性心肌梗死。2012年1月，韩国FDA批准了IPAnterogen公司用于治疗肛瘘的Cuepistem，一种自体MSC产品，目前支持该产品获批的完整的临床数据还未公布。另外一个干细胞药物为Medi-post公司的Caristem，一种异体基因成体干细胞产品，于2012年1月在韩国获得批准，用于治疗软骨损伤和骨关节炎。

重庆华森制药公司易青介绍，除上述三款干细胞药物外，国外还有其他的非药物类干细胞产品。如OsirisTherapeutics公司于2012年5月在加拿大获批的Prochymal，是一种异体基因MSCs产品，用于难治性小儿移植物抗宿主病(GVHD)的治疗，尽管Prochymal在Ⅲ期临床中的研究数据大多数都是无效的，但是考虑到部分患者中的有效数据，加拿大批准了该产品的上市。

在2012年获批的10个生物技术产品中，最引人注目的是两个干细胞治疗产品，它们分别为Duke大学医学院的脐带血造血干细胞静脉注射混悬液(DuCord)、Clinimmune实验室公司源自脐带血的HPC。它们是继2011年11月10日HEMACORD获批之后的两个新晋脐带血造血祖细胞制品。纽约血液中心的脐血造血祖细胞HEMACORD，作为美国FDA批准的第一个干细胞产品，现用于异基因造血干细胞移植，治疗遗传性或获得性造血系统疾病的患者。易青认为，这两个新药的获批表明美国FDA将进一步完善外周血来源造血干细胞疗法相关规定，相信后续美国FDA还会为干细胞治疗产品开绿灯。

除了上述已经获批的干细胞药物和产品外，目前处于临床中后期的干细胞药物和产品还有GamidaCell公司的StemEx，这是一种异体基因干细胞产品，由于干细胞采集来源自脐血，所以也被视为即取即用的治疗，StemEx将代替BMT用于白血病和淋巴瘤的治疗。除StemEX为“即取即用”干细胞疗法产品外，Mesoblaste公司的MPC也属于该疗法的产品。

生物谷董事长张发宝博士多年来对海外干细胞临床药物研究的进展保持密切跟踪。他认为，20世纪以来，美国FDA对干细胞技术一直持保守态度，但近来已向干细胞敞开大门，在2002年时只批准了两个干细胞方面的临床药物，到现在则是大量干细胞药物开花结果。最近这两年，欧美大药企不惜一切代价，包括葛兰素史克、诺华等，都在投入巨资，买断干细胞治疗的技术。

hz-2249R ACA11  拟南芥ACA11抗体

hz-2247R AHA3  AHA3抗体（拟南芥）

hz-4171R Angiomotin  血管抑素结合蛋白抗体

hz-4193R HIP4/CBS  丝氨酸羧甲半胱氨酸合成酶抗体

hz-1004R ACE2  血管紧张素转换酶2抗体

hz-0203R ACEI  血管紧张素1转换酶抑制剂抗体

hz-2745R Acetyl CoA Carboxylase  乙酰辅酶A羧化酶抗体

hz-3036R Phospho-Acetyl CoA Carboxylase(Ser79)  磷酸化乙酰辅酶A羧化酶抗体

hz-1962R ACD  肾上腺皮质发育异常蛋白抗体

hz-2511R ACHE/Acetylcholinesterase  乙酰胆碱酶抗体

hz-0120R Acinus  Acinus抗体

hz-3001R phospho-Acinus(Ser1180)  磷酸化腺泡Acinus蛋白抗体

hz-1227R Ack1  醋酸激酶1抗体

hz-3038R Phospho-Ack1(Tyr859/860)  磷酸化Ack1抗体

hz-3045R Phospho-Ack1(Tyr284)  磷酸化Ack1抗体

hz-3046R Phospho-Ack1(Tyr326)  磷酸化Ack1抗体

hz-5022R ACSL1  长链脂肪酸辅酶A连接酶1/2抗体

hz-0443R ACTH (1-39)  促肾上腺皮质激素(1-39)抗体

hz-3678R Phospho-MKP1 (Ser318)  磷酸化丝裂原活化蛋白激酶磷酸酶1抗体

hz-0442R ACTH (18-39)  促肾上腺皮质激素ACTH(18-39)抗体

hz-0004R ACTH (7-23)  促肾上腺皮质激素ACTH (7-23)抗体

hz-0189R Actin α/alpha-SMA  肌动蛋白α(α-SMA)抗体

hz-4178R Sarcomeric Alpha Actinin/ACTN2  α横纹肌辅肌动蛋白/α-SCA抗体

hz-1741R alpha Actinin 4  α-辅肌动蛋白4抗体

hz-1571R F-Actin  纤维状肌动蛋白抗体

hz-5031R ACOT8  酰基辅酶A硫酯酶8

hz-5032R Agpat2  溶血磷脂酸酰基转移酶β抗体

hz-5033R AGPAT4  溶血磷脂酸酰基转移酶D抗体

hz-5633R phospho-SYT1(Thr202)  磷酸化突触结合蛋白1抗体

hz-4172R Synaptotagmin 1/SYT1  突触结合蛋白1抗体

hz-5629R phospho-SYT1(Ser309)  磷酸化突触结合蛋白1抗体

hz-5630R phospho-SYN1(Ser549)  磷酸化神经突触素1抗体

hz-5631R phospho-SYN1(Ser603)   磷酸化神经突触素1抗体

hz-5632R phospho-SYN1(Ser62+Ser67)  磷酸化神经突触素1抗体