核酸药物技术研讨会成功召开 6位专家精彩报告获赞（附视频）

5月28日，仪器信息网直播间首次邀请到6位核酸药物领域的专家，包括高校科研专家、专注于核酸药物研发的药企高管以及核酸药物分析检测技术专家，就当前核酸药物的发展现状、关键研发及质控技术等内容作了深入交流，本次会议共吸引近500位来自制药企业、科研院所 、高校、CRO企业、投资公司的科研及从业人员报名参与，会议现场交流氛围十分活跃。

为了让更多未能参加直播的用户学习，小编特将会议报告视频整理成集锦，供网友观看。

报告嘉宾：杨振军（北京大学） 

报告主题：《基于脂质材料与功能(寡)核苷酸间氢键/-作用包载的靶向性药物研究》

利用通行修饰策略并结合课题组的突破性核酸递送系统，研发反义核酸、siRNA、核酸适配体和环二核苷酸类药物，为病毒感染性疾病和耐药肿瘤的治疗提供更有效的手段，阐述基于中性胞苷脂质材料与功能(寡)核苷酸间氢键/p-p作用包载的靶向性药物研究、其入胞及作用机制，介绍提高制剂靶组织蓄积的策略及体内分布和安全性情况。

报告嘉宾：刘观赛(成都先导药物开发股份有限公司)

报告主题：《LC-MS在DNA编码化合物库技术中的应用》

DNA编码化合物库技术（DEL）是近年来新兴的极具应用前景的新型药物发现技术之一。该技术能够在较短的时间内设计、合成出数以亿计的DNA编码化合物分子，并得到快速、高效的筛选。本报告将重点介绍：（1）DNA编码化合物库技术；（2）LC-MS技术在DNA编码化合物库中应用，包括对DNA相容的化学反应的表征、DNA编码化合物库合成中的过程检测以及质谱分析技术用于DEL筛选后的化合物确认。

报告嘉宾：孔素东(苏州贝信生物技术有限公司)

报告主题：《寡核苷酸药物的质量控制与杂质分析》

寡核苷酸药物被认为是继抗体药物及细胞免疫疗法之后的下一代药物。寡核苷酸药物包括 siRNA、miRNA、ASO、CpG和Aptamer等，理论上可以达到传统药物无法替代的效果，尤其是对遗传疾病、肿瘤、代谢类疾病及罕见病等非常有优势，同时在精准医疗大时代下寡核苷酸药物可以进行个性化开发。

目前全球已有8个寡核苷酸药物上市，上百个处于临床研究或临床前研究阶段，在中国有1个寡核苷酸药物上市，7个寡核苷酸药物获批进行临床研究，其中有3个是近两个月内批准的。面对如此快速发展的势头，寡核苷酸药物的生产与质量研究至关重要，尤其是建立科学可靠的质量控制和杂质研究方法更为紧迫。

报告嘉宾：谈洁(湖南大学)

报告主题：《基于脂质材料与功能(寡)核苷酸间氢键/-作用包载的靶向性药物研究》

核酸适体在生物分析领域具有广阔的应用前景，通过化学修饰构建功能核酸适体在阐明生物过程的分子基础和新药设计领域具有十分重要的作用。针对该问题，我们设计将化学修饰引入核酸适体中，获得了一系列具有功能性的核酸适体，并成功将其应用于蛋白活性调控、药物设计等工作中。

报告嘉宾：徐永威(沃特世)

报告主题：《最新基于亲水作用色谱（HILIC）的质谱引导核酸制备解决方案》

近年来随着基于核酸的治疗药物和新型诊断试剂原料、新型疫苗、DNA编码化合物库技术等的兴起和市场需求，核酸合成市场大幅增长。

作为一种合成化合物，高效快速地获取高纯度的核酸以进行后续的表征与杂质分析、先导化合物与高通量平台建设、药学评价与工艺设计和优化、规模化生产的质量控制等都至关重要。合成的核酸产物包含复杂的副产物、加成物、截断序列等，使用之前需要分离纯化，传统的反相色谱分离空间小且需要用到或有毒性或昂贵的缓冲剂和修饰剂、需要满足苛刻高温要求、后期处理繁琐等，而且其串联UV检测器的分析方法特异性和灵敏度不高。

本次报告结合亲水作用色谱（HILIC）技术在核酸样品纯化中的应用，介绍一种新颖的质谱引导的纯化设备在该领域的应用，可以大大提高分析效率，通过质谱对质量数的直接测定，引导快速实现高质量纯化产物的获取。沃特世通过全面而灵活的产品组合提供多种规模和通量的解决方案，助力核酸药物、引物探针、核酸疫苗等研发和生产的加速推进。

报告嘉宾：郝帅(Cytiva（原GE医疗生命科学事业部）)

报告主题：《Cytiva核酸合成整体解决方案》

介绍目前核酸研究和开发进展，市场发展趋势，以及核酸合成原理及工艺流程。同时，提供Cytiva核酸合成整体解决方案。

附：《核酸药物研发与分析检测技术》网络会议视频合辑