48亿美元！罗氏大手笔收购基因疗法公司Spark Therapeutics

近日，据华尔街日报报道，罗氏同意收购基因疗法公司Spark Therapeutics，彰显了大型制药公司对基因治疗等新疗法的兴趣日益浓厚。

据悉，罗氏将以每股114.50美元的价格收购Spark Therapeutics，交易预计在今年第二季度完成。除了罗氏之外，至少还有一家竞争者有收购意向。投资银行Jefferies怀疑其他竞标者是辉瑞或诺华，因为他们都与Spark建立了合作关系。

Spark Therapeutics：拥有首个“靶向突变”的基因疗法

2017年底，Spark Therapeutics的基因疗法LUXTURNA（voretigene neparvovec）获批上市，用于治疗一种遗传性视网膜病变（IRD）。这是美国上市的第一个直接纠正缺陷基因的疗法，有着重要意义。

除了遗传性视网膜疾病，Spark还有两个主要疾病方向：神经退行性疾病、血友病和溶酶体贮积症（lysosomal storage disorders）。

虽然罗氏对于此次收购给出的理由很少，但是SVB Leerink的分析师Joseph Schwartz认为，考虑到罗氏投资组合面临的一些挑战，它可能会集中在血友病和眼疾这两个产品线上。

对于血友病，罗氏的Hemlibra（emicizumab）已经成为一款强有力药物，适用于预防或减少体内出现已产生VIII因子抑制物的A型血友病成人和儿童患者的出血事件。但是，市场竞争激烈加快，为巩固在血友病领域的地位，Spark两款正处于后期临床测试的血友病基因疗法有望成为Hemlibra的补充。其中，在研项目SPK-9001，是与辉瑞公司合作研发的针对B型血友病的基因疗法。

在眼科方面，罗氏有重磅炸弹VEGF抗体Lucentis（雷珠单抗，ranibizumab），唯一一款适用于所有类型糖尿病视网膜病变的药物，在美国仍然实现了两位数的增长。现在，Luxturna的加入，无疑增加了其在遗传性视网膜疾病领域的实力。

基因疗法市场正热

近几年，基因疗法的呼声转高，这一治疗手段有着革新传统医疗手段、产生长久效益等方面的优势。

2018年7月，FDA发布6项科学指南，旨在为基因疗法的开发、审查和批准等奠定全面监管的框架，帮助基因疗法以符合有效性、安全性的“黄金标准”进入市场，惠及患者。同年，诺华以87亿美元收购基因治疗公司AveXis，创下了该领域的最大交易额。

2019年开年之初，艾伯维与Voyager Therapeutics 达成协议，重点关注帕金森病基因治疗。同时，强生也与一家基因治疗公司签署了针对遗传性视网膜疾病基因疗法的许可协议。

罗氏收购Spark对其他基因治疗公司的推动（图片来源：BiopharmaDIVE）

Jefferies的Maury Raycroft在2月25日的投资者报告中写道，Spark的被收购可能会促进Sangamo Therapeutics，Abeona Therapeutics，Ultragenyx Pharmaceutical和Intellia Therapeutics等公司的交易前景。