基因治疗手术首次应用于常见眼病

牛津大学近日宣布，该校眼科教授罗伯特·麦克拉伦在英国国家健康研究所牛津生物医学研究中心的支持下，完成了世界第一例解决老年性黄斑变性（AMD）视力下降问题的基因治疗手术。

老年性黄斑变性眼疾是造成英国人视力丧失的主要原因。干性AMD是指一种黄斑细胞的慢性退化，它会给病人视觉中心部分造成间隙或影像斑点，导致病人日常生活中出现阅读和识别困难。接受第一例手术的是牛津大学年高80岁的奥斯本夫人。像许多AMD患者一样，她的双眼都有这种疾患，但左眼情况更为严重，中心视觉已经恶化，视力非常模糊。她说自己参与试验的目的是为了给那些AMD患者带来帮助。

导致AMD的一个关键因素是补体系统，其是人体免疫系统中与细菌作斗争的一个蛋白质系统。在发生黄斑变性时，这些蛋白质过度活跃并攻击视网膜细胞，其方式与其攻击细菌的方式相似。而基因治疗的原理就是“停用”补体系统。

手术包括分离视网膜和向眼底注射含有病毒的溶液。该病毒带有一种经过修饰的DNA序列，可以感染视网膜色素上皮（RPE）细胞，并可以纠正导致AMD的遗传缺陷。因效果被认为是持久的，理想情况下，基因治疗只需进行一次。

麦克拉伦解释说：“利用病毒这种天然存在的生物体，将DNA传递到病人的细胞中。当病毒在视网膜细胞内打开时，会释放出经过克隆的DNA，细胞开始制造可以改变疾病的蛋白质，来纠正由补体系统造成的炎症。”他希望随着医疗器械和相关基因治疗技术的发展，在未来几年内，患有干性AMD眼疾的人能够得到有效治疗。

总编辑圈点

老年性黄斑变性作为退行性疾病的一种，困扰的绝对不只是老年人本身。与所有退行性疾病一样，病患的护理成本升高、未知的意外风险及家庭幸福指数下降，都是此类疾病带来的消极影响。这例手术成功的意义，足可以给所有逐渐陷入黑暗的人们带来光亮。惟愿技术成熟的再快些，受益的人再多些。