2018年56款FDA新药深度盘点

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分享： 2018/12/18 09:54:27

导读： 2018年是不平凡的一年。截止到发稿时，美国FDA在今年一共批准了56款新药。这个数字不但打破了尘封20年的纪录，更是创下了历史新高。

　　2018年是不平凡的一年。截止到发稿时，美国FDA在今年一共批准了56款新药。这个数字不但打破了尘封20年的纪录，更是创下了历史新高。本文对这56款新药做一个盘点。

　　罕见病的胜利

　　每年的获批新药中，抗癌疗法永远是大头。据公开信息统计，在过去的5年里，癌症疗法少则占获批新药比例的20%，多则超过30%，是最常获批的新药类型。今年，总共有15款创新抗癌疗法获批上市，占比27%。这两个数字分别是过去5年的最高和第二高，表现依旧亮眼。

▲美国FDA今年批准的新药中，有15款抗癌疗法

　　但在2018年，获批新药的数目却首次未由抗癌疗法所主导。今年，有31款治疗罕见疾病的新药获批，占比55%，创下了历史新高。美国CDER的年度报告也指出，今年的创新分子实体中，大部分是治疗罕见疾病的孤儿药，这是历史上的头一遭。

　　如果我们往回看，就会发现这样的结果不是偶然。早在2017年初，就有不少分析专家指出，新上任的FDA局长Scott Gottlieb博士对罕见病有足够的重视，并希望FDA能精简药物的开发流程，而不是设置障碍。而数字也证实了这一点。在2012-2016年这5年里，美国FDA平均每年批准17款罕见病新药。而在2017-2018年期间，这一平均数上升到了25，增幅接近50%。

　　新药如何加速获批?

　　Gottlieb博士上任后的第一场FDA全体会议，确立了“以患者为中心，立足于科学”的方针，让更多患者能够用上更多安全有效的新药。从结果上看，这两年的获批新药数也的确出现井喷，两年的获批新药总数已经超过了100款，与2016年的22款新药形成鲜明对比。

▲最近两年获批的新药中，不少通过了FDA的四大加速政策

　　在短时间内能有那么多的新药获批，与FDA的四大加速政策(即突破性疗法认定，优先审评资格，快速通道资格，加速批准)是分不开的。我们看到，最近两年里，除了“加速批准”外，以其余叁大加速政策获批上市的新药，均创下了一个又一个的纪录。其中，今年每四款新药里，就有叁款通过“优先审评”上市。而获得“快速通道”的新药数，也从去年的18款勐增到目前的24款，增长超过3成。

　　综合来看，今年通过某一种加速政策上市的新药，共有42款，占总体的75%。

　　多款创新疗法问世

　　在今年批准的56款新药中，不乏创新疗法的影子。今年8月，Alnylam Pharmaceuticals带来了史上第一款RNAi疗法Onpattro。这也是RNAi技术在2006年斩获诺贝尔生理学或医学奖之后，等待12年所取得的另一项荣光。

　　今年11月，Loxo Oncology和拜耳(Bayer)公司带来的Vitrakvi，也成为了精准疗法的最佳注脚。作为一款针对特定遗传变异，而非肿瘤病发部位的抗癌药，Vitrakvi所能治疗的NTRK基因融合实体瘤，包含了乳腺癌、结直肠癌、肺癌、甲状腺癌等癌症种类。这一新药的批准，也是癌症疗法从“基于癌症在体内的起源”转向“基于肿瘤的遗传特征”这一演变过程中的重要里程碑。

　　同样是在今年，我们迎来了能够预防偏头痛，且拥有创新机制的新药——CGRP抑制剂。来自安进的Aimovig，Teva的Ajovy，以及礼来的Emgality，为全世界受偏头痛困扰的诸多患者带来了全新的控制方案。

　　此外，一些新颖的疗法也引起了业内的热议。由Fresenius Kabi USA带来的Omegaven是一款鱼油成分，而GW Research带来的Epidiolex则是第一款获批的大麻活性成分。

　　我们也很高兴地看到，多家药明康德集团合作伙伴的新药在今年获批：中裕新药的Trogarzo是FDA十年来批准的首款创新HIV疗法，也是首例在中国生产、经美国FDA批准进入美国市场的无菌生物制品;Agios带来的Tibsovo是史上第一款获批的IDH1抑制剂，可治疗带有特定突变的急性骨髓性白血病患者;而Amicus Therapeutics的Galafold也是首款治疗成人法布里病的创新口服疗法。

　　后记

　　从新药的获批数量与质量看，2018年是不凡的一年。但需要指出的是，今年中枢神经系统领域获批的新药数寥寥无几，依旧是行业需要解决的研发挑战;免疫疗法组合也依然有待更多的开发;此外，考虑2017年递交的新药申请数高达57，而2018年目前的数据仅为2017年的四分之叁，2019年的新药获批数，有可能会出现下滑。