线粒体基因缺陷改造新策略

线粒体是细胞的能量工厂。通过氧化磷酸化，能量物质在线粒体内被分解为二氧化碳和水，并生成高能磷酸类物质，驱动着整个细胞的持续生存。线粒体中有13种氧化相关的酶都是由线粒体自身携带的DNA转录翻译得到的，其他的则是由细胞核中的DNA转录翻译得到。针对线粒体DNA（mtDNA）的突变往往会引起线粒体酶的功能异常，进一步导致细胞能量供应出现障碍，体现在生物整体上则是，线粒体缺陷相关的疾病。比如在人类中，这些疾病往往会导致多种系统的功能异常，例如发育迟缓、神经系统问题、肌肉协调性差等等。使问题更麻烦的是，这些线粒体疾病往往并没有很好的治疗策略。

一项由美国加州基因表达实验室的Juan Carlos Izpisua Belmonte领导的课题组在《Nature》发文称，线粒体mtDNA突变可以通过遗传方式获得的方式来纠正，正常代谢功能可以利用通过多能干细胞来恢复。利用线粒体DNA突变患者皮肤中的成纤维细胞，通过细胞因子介导的重编程(iPS 细胞)和体细胞核转移(SCNT)这两种方法，科学家可以获得相关的多能干细胞，最后可以恢复这些细胞线粒体的正常代谢功能。

在获得来自线粒体DNA突变疾病患者的皮肤样品后，研究人员们使用不同的方法试图“修复”这些皮肤细胞中的线粒体，并使这些细胞得到多能干细胞，未来可能可以利用这些细胞作为线粒体疾病的治疗工具。对于异质性突变引起的最广泛的线粒体疾病类型，通过利用这些携带突变的细胞，产生多个株系的诱导多能干细胞（iPS），能够得到野生无线粒体突变的单克隆细胞系。使用体细胞核转移技术可以通过替换细胞核，使得来自线粒体突变细胞的细胞核获得无突变线粒体的细胞质环境，从而可以解决同质性线粒体突变的细胞的“修复”，并可以获得无线粒体突变的多能干细胞株系，这个株系的细胞具有与胚胎细胞类似的转录、表观遗传环境。尽管这个杂合的细胞线粒体和细胞核来自不同的个体，但是似乎它们能够协调完成正常的代谢功能，这可能意味着细胞核-线粒体相关的代谢有很高的保守性。

这个研究利用两种不同的方法，使用来自患者的细胞，最终可以得到无突变的多能干细胞或诱导多能干细胞。利用这些细胞株系，可能最终能够改变线粒体突变疾病的治疗现状。这种针对携带线粒体突变细胞，得到多能干细胞或者诱导多能干细胞，可能可以用于针对下一代的基因改造，使得女性患者的后代免遭这种线粒体突变带来的疾病的困扰

yb-7914R MOBKL2BMob1同源蛋白MOBKL2B抗体

yb-7915R MOBKL2CMob1同源蛋白MOBKL2C抗体

yb-7880R MEGF5复合型表皮生长因子样结构域蛋白5抗体

yb-9674R MYLIP低密度脂蛋白受体的诱导降解蛋白抗体

yb-9673R ZNF144锌指蛋白144抗体

yb-6936R MYF5生肌决定因子Myf5抗体

yb-8200R phospho-MYF5 (phospho Ser49)磷酸化生肌决定因子Myf5抗体

yb-11419R MRAP2黑素皮质素2受体辅助蛋白2抗体

yb-4940R Metallothionein 3金属硫蛋白3抗体

yb-9109R MAP4K6 丝裂原活化蛋白激酶MAP4K6抗体

yb-0266R MAP65拟南芥MAP65蛋白抗体

yb-11201R Musashi 1神经干细胞RNA结合蛋白Musashi1抗体

yb-11179R MAdCAM1粘膜细胞粘附分子1抗体

yb-4943R MPO髓过氧化物酶抗体

yb-11352R MAGI1膜相关鸟苷酸反转激酶1抗体

yb-11353R Munc13 神经突触前膜胞内蛋白13抗体

yb-11322R Membralin高度保守基因相关蛋白Membralin抗体

yb-11320R MNX1运动神经元及胰腺同源蛋白1抗体

yb-11184R MOBP少突胶质细胞髓鞘相关蛋白抗体

yb-11189R MRCK alphaCDC42结合蛋白激酶α抗体（MRCKα）

yb-1047R MyD88髓样分化蛋白抗体

yb-0337R Myelin Protein Zero外周髓磷脂P0蛋白/P0蛋白抗体

yb-0027R Melatonin Receptor 1A褪黑素受体1A/松果体素受体1A抗体

yb-3550R Myogenin肌细胞生成素抗体

yb-3296R Phospho-Myt1(Ser83)磷酸化髓鞘转录因子1抗体

yb-3503R Mre11DNA损伤关键蛋白Mre11抗体

yb-3293R Phospho-Mre11 (Ser676)磷酸化DNA损伤关键蛋白Mre11抗体

yb-3504R MST1蛋白激酶MST抗体

yb-3294R Phospho-Mst1(Thr183) + Mst2(Thr180)磷酸化蛋白激酶MST抗体

yb-3295R Phospho-MYL(Ser19)磷酸化肌球蛋白轻链2抗体

yb-3505R Myt1髓鞘转录因子1抗体

yb-1352R MCL1髓样细胞白血病-1抗体

yb-1369R MAP2微管相关蛋白2抗体

yb-9470R MEF2B肌细胞增强因子2B抗体

yb-9471R MESP1心血管发育中胚层相关蛋白1抗体

yb-9440R MTA2转移相关蛋白2抗体

yb-9375R MYCBP2MYC结合蛋白2抗体

yb-9314R MAP7D1精氨酸/脯氨酸富含卷曲蛋白1抗体

yb-9313R MAP-9微管相关蛋白9抗体

yb-9315R MKLP1有丝分裂驱动蛋白样1抗体

yb-1061R Myeloperoxidase/c-ANCA 髓过氧化物酶抗中性粒细胞胞质IgG抗体

yb-0774R Mouse IgA兔抗小鼠IgA抗体

yb-2909R MARCKS丙氨酸蛋白激酶C底物Marcks抗体

yb-3522R MATH1肠道分化干细胞MATH-1蛋白抗体

yb-3277R Phospho-MKK7 (Ser271 + Thr275)磷酸化丝裂原活化蛋白激酶MKK7抗体

yb-3276R Phospho-MEK6 (Ser202)磷酸化丝裂原活化蛋白激酶MKK6抗体