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上世纪九十年代,基因疗法首次用于治疗“重度联合免疫缺陷症”(SCID),至今已经进行了两千余例的人体试验。早期临床试验表明,基因疗法在治疗白血病、血友病、地中海贫血、帕金森症、阿尔茨海默病等上效果显着,甚至能够令盲人重获光明。而更多的动物模型试验显示,基因治疗大有根治更多顽疾的可能。2012年5月《科学·转化医学》杂志发表的论文,对逾十年基因治疗受试者的血液样本进行分析,得出结论——“T细胞遗传修饰是一种安全的基因疗法”。这或许能部分消解近年来人们对于基因疗法的过度疑虑。宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的布希曼教授(Frederic D. Bushman)为研究基因疗法的长期有效性和安全性,对接受基因治疗的HIV阳性患者进行长期随访。这些患者在1998—2005年间分别接受了一次或数次“T细胞免疫重建”。这种基因治疗是采用传统的逆转录病毒载体,将嵌合抗原受体基因导入患者体内,该嵌合抗原受体能引导机体的免疫系统杀伤HIV感染的细胞。布希曼教授的研究结果表明:患者在接受基因治疗十年后,导入外源基因依然能够发挥治疗效果。数据显示,该基因疗法的半衰期可达16年,这表明该基因疗法在患者体内的有效作用时间可达十余年。说不定,基因疗法真的是未来我们的唯一救星呢。
医院的宣传广告中说,对于疑难杂症,基因疗法往往可以达别的疗法所不能,从而达到缓解、甚至治愈的目的。何为基因疗法?这种治疗手段,是对付疑难杂症的杀手锏,还是就是一个噱头呢?
海归博士艾滋病基因疗法获千万元创业金 作者: 来源:中国企业家 发布者: 吴林寰 类别:新闻扫描 杭州滨江区出大手笔。40位高层次“海归”入选“5050计划”,获得区政府6800万元的创业启动资金资助。其中拿到资助金额最高的是吴劲梓博士,他领衔的抗艾滋病新药研发项目,获得了1000万元创业启动资金。这也是迄今为止,全省受资助额最高的海外留学人才创业项目。 他,凭什么拿走1000万元? 吴劲梓是美籍华人,1988年从南京大学硕士毕业后就前往美国。1996年,他获得美国亚利桑那大学癌症生物学博士学位。去年回国前,他曾任葛兰素史克公司(世界第三大制药公司,全球500强企业)的副总裁,负责全球艾滋病新药开发。此前,他先后在法国安万特和瑞士诺华等国际顶级制药公司工作过。 去年,吴劲梓决定回国创业,并带领着一个六七位海外留学人才的团队来到杭州滨江。考虑到目前国内还没有自主研发并得到国际认可的抗HIV新药,吴劲梓的团队,决定以基因疗法对艾滋病病毒携带者的CCR5基因进行修饰,达到根治艾滋病的目的。 吴劲梓回国后,将自己的创业想法与滨江集团沟通,两者一拍即合,双方共同注册资本1000万美金,一期投资2000万美金,总投资将达1亿美金。去年底,吴劲梓开始与滨江区政府接触,区政府将他的项目提交专家组。专家认为,“若公司发展顺利,有机会带领本土公司实现我国在该领域零的突破,具有重大的示范效应。” 一个领军人才,不仅可以带领一个企业成长壮大,还可以带动一个行业、甚至一个产业快速发展。所以,吴劲梓的项目成为杭州高新区(滨江)“5050计划”首个给予“一事一议、上不封顶”政策的项目,获得区管委会、区政府1000万元创业启动资金及相关扶持政策。这个创业项目,或将带动和引领杭州高新区(滨江)甚至杭州市生物医药产业迈入新的发展阶段。