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在认识和熟练使用遗传生物学单位基因的新近进展后,它已经为科学家去改变病人的遗传物质,以达到治病防病的目的迈向新的一步。基因治疗的一个主要目标是用一种缺陷基因的健康复制去提供给细胞。这一方法是革命性的:医生试图通过改变病人细胞的遗传物质,来代替给病人治疗或控制遗传疾病的药物,最终达到医治病人疾病的根本目的。 几百个主要健康问题受到基因功能的影响。在将来,基因治疗能被用于医治许多这类疾病。理论上讲为了防止遗传缺陷传给下一代,还能用于改变胚胎细胞(蛋或种子)。然而,胚胎家系基因治疗的可能性受到困难的伦理道德、社会问题和技术障碍牵制。 基因治疗还作为药物输送系统使用,为了做到这点,产生有用物质的基因将被嵌进病人细胞的DNA中。例如,在血管外科中,产生抗凝血因子的基因能被嵌入血管细胞家系的DNA中,有助于防止血栓的形成。许多其它疾病可使用这一般方法治疗来提高本身的可靠性。 当医疗治疗提高到分子水平时,药物输送使用基因治疗能节约时间减低成本。为收集大量的基因蛋白产品、提纯产品、合成药物和对病人的管理缩短了时间减少了复杂的工艺加工。 然而,基因治疗仍是处于极端新的和高度的实验阶段。被批准的试验数量是小的,今天只有少量的病人曾得到过治疗。 目前基因治疗实验的基本步骤 在目前的某些实验中,从病人的血液或骨髓中取出细胞,并在加速繁殖的实验条件下生长。然后,把需要的基因借助于不起作用的病毒嵌进细胞。选择出获得成功改变的细胞再加速繁殖,再回到病人的体内。另一种情况,脂质体(脂肪颗粒)或不起作用的病毒可被用于把基因直接输进病人体内细胞。 基因治疗的基本要求 基因治疗的潜力 基因治疗为治愈人类疾病提供了新的范例。不是通过制剂与基因产品或自身基因产品相互作用来改变疾病的表现型,而是基因治疗理论上能修正特殊基因,导致沿着简单化的管理治愈疾病。开始基因治疗是针对治疗遗传性疾病,但目前对广泛性的疾病进行研究,包括癌症、外周血管疾病、关节炎、神经变性疾病和其它后天疾病。 基因确认和克隆 即使基因治疗战略性的范围是相当多样化,成功的基因治疗也需要一定的关键的基本要素。其中最重要的要素是必须确认和克隆有关的基因。直到人类基因组计划完成,基因的有效度才被利用。但仍然等到涉及疾病的相关基因被确认和克隆出来才开始实施基因治疗战略。 转基因和基因表达 一旦确认和克隆出基因,下一步必须表达出来。有关转基因和基因表达的效率属于基因治疗研究的前沿问题。最近基因治疗领域的许多争论围绕把所希望的基因转入合适的细胞中,然后为疾病治疗获得满意的表达水平。希望将来对转基因和特殊组织基因表达的研究将在主要基因治疗试验中解决这一课题。基因治疗战略的其它认识包括:充分掌握靶点疾病的发病机理,潜在的基因治疗副作用,理解接受基因治疗的靶细胞。 术语: 与大多数领域一样,基因治疗有专门的术语,下列提供的将阐明某些最普通术语的意思。 体外转基因: 把遗传物质转至寄主外部的细胞。经遗传物质移植后的细胞再回到寄主中。这个术语还被称为转基因的非直接方法。 体内转基因 : 遗传物质转入寄主体内的细胞。这还被称为转基因的直接方法。 基因治疗: 把选择过的基因转入具有改善或治愈疾病希望的寄主中。 细胞治疗(基因组治疗): 把未经遗传性修正的完整的细胞转入寄主中,使被转移的细胞将产生促进与寄主结合并改善寄主功能的希望。 体细胞转化: 把基因转入非种系组织中,它具有校正病人疾病状态的希望。 种系基因: 把基因转入种系组织中(蛋或胚胎),它有希望改变下一代的基因组。 转基因: 在转基因实验中,选择试验基因。例如,如果你给患苯并酮尿症病人治病,你可计划把一校正过的苯丙氨酸羟基酶基因译本移入肝细胞中。在这个例子中,苯丙氨酸羟基酶的校正译本就是转基因。 报告基因: 常用于试验基因转换效率的基因。例子是luceriferase, --半乳糖和氯氨素乙烯转化酶。 基因转化载体: 基因被转移进细胞的机理。 转化率: 正在表达所期望的转基因百分率。
本文转自:《医药经济报》 基因药欧洲获准上市 基因产业冷冻十年再热 随着基因治疗药物即将在欧洲获准上市,将会有更多大药企开始关注基因治疗领域的进展和项目合作 西方世界第一个基因治疗药物有望不久之后在欧洲获准上市。日前欧洲监管机构建议批准由荷兰uniQure公司研制和申报的基因治疗药物Glyber。该药以AAV为载体,向患者体内注入LPL基因,适应症是严格限制脂肪饮食却仍然发生严重或反复胰腺炎发作的脂蛋白脂酶缺乏症(LPLD)。 欧洲药品管理局(EMA)通常会支持来自药品监管部门的推荐。此前EMA已3次拒绝Glybera的新药上市申请,导致uniQure公司的前身阿姆斯特丹分子治疗公司破产。值得庆幸的是,投资者很有眼光,公司很快完成重组,设立了新的uniQure公司。熬过黎明前的黑暗,坚持到最后,uniQure公司终于等到了好消息。
[font=宋体]据国际糖尿病联盟推算,全球糖尿病患者已近2.5亿人,且以每年10%以上的速度递增。Ⅱ型糖尿病(T2DM)被称作危及人类的“世纪恶魔”,其危害性及蔓延的严重性为世人所知。为此,世界卫生组织已把糖尿病列为世界三大重大疾病之一,并纳入全球高科技攻关项目。[/font][font=宋体]滕晓坤[/font][font=宋体]博士自2006年承担了杭州一元生物技术有限公司“突变性葡萄糖激酶基因治疗Ⅱ型糖尿病”实验课题后,不断取得阶段性成果。在所公布的动物实验数据中,使用基因药物后,血糖得到迅速控制和下降直至正常,在11个月内没有出现反弹,研究团队据此对基因治疗提出了“整体激活”的新概念。[/font][font=宋体]传统的基因治疗机制多半是局限在目标细胞局部,而滕晓坤等开展的此项用基因治疗Ⅱ型糖尿病研究,是通过修复并激活胰岛发挥作用环节中的关键基因,从而从源头上起到长久的符合人体生理状态的治疗效果。专家认为,这个项目改变了基因治疗常用的局部用药方法,转而采用全身用药,这是对糖尿病基因治疗的一大突破。[/font]