基因生物肝疗仪

伴随着中国精准医学战略发展的第五个年头，2019年6月29日，“第五届精准医疗与基因测序大会”在北京协和学术会堂隆重召开！本届大会由测序中国、北京协和医院肝外科和北京医学奖励基金会共同主办。中国科学院陈润生院士、北京大学谢晓亮教授、清华大学医学院院长董晨教授等30余位重磅嘉宾出席了本次大会并做精彩报告。同时，大会还得到了数十家精准医学企业和专业媒体的大力支持。共计数百人参与了这场精准医疗与基因测序行业的盛会。新羿生物新羿生物携重磅新品：基于新羿生物自主研发的数字PCR平台的肿瘤基因检测系列产品参会。该系列产品针对不同癌症种类专门开发了相应基因检测的高精度试剂盒，为肿瘤患者及医生提供基因检测及用药指导参考，最大限度地实现靶向治疗获益。新羿生物此次参展吸引了众多精准医疗领域专家及学者和行业同仁们的关注，工作人员将TD-1数字PCR系统的工作原理和新羿肿瘤基因检测系列产品特点向来宾进行了细致的讲解，微液滴生成及检测芯片所展示出的国内领先的微纳加工技术得到来宾的高度称赞。同时，新羿肿瘤基因检测系列产品的稳定性、高灵敏、可用多种样本检测多位点等特点也得到了充分的肯定。展会中新羿生物展位一度场面火热，新羿生物此次展会举办了现场客户可优先申请试用相关肿瘤基因检测系列产品的活动，申请试用并可获赠精美小礼品，上图为现场客户填写新羿肿瘤基因检测系列产品申请试用表。公司派出了强大的技术支持团队现场解答客户关心的技术问题，详细解释了数字PCR在临床市场应用所具有的独特优势，尤其针对具有明确靶向位点信息的基因检测。与二代测序（NGS）相比，数字PCR操作简单，不需要进行文库构建、生物信息学解读等复杂操作，方便医院开展院内检测，质量可控，报告时间短，当天可出结果，费用低；与荧光定量PCR（qPCR）相比，检测灵敏度高，达到绝对定量，可以增加很多用传统qPCR方法无法胜任的检测项目。基因检测的传统样本类型包括手术、穿刺以及镜检所取得的组织标本，主要包括冷冻/新鲜标本和石蜡包埋标本（FFPE）。尽管这是基因检测的“金标准”，但仍有相当比例的肿瘤患者在初诊时因各种原因难以提供组织标本。而且，患者在用药后需要进行疗效的实时监测，在耐药后需做进一步基因检测来确定后续的治疗方案，他们通常很难再次活检取得组织标本。因此，以血液、胸腹水、脑脊液甚至包括尿液和唾液为代表的液体活检日益受到关注，正在成为基因检测的主要标本类型之一。但体液标本中的肿瘤来源核酸的含量非常低，所以对检测技术的灵敏度和准确性就提出了更高的要求。数字PCR技术的准确、超敏、简单、快速、性价比高等特点可以很好地满足这些需求。新羿生物肿瘤基因检测产品新羿生物肿瘤基因检测系列产品利用微流控生物芯片、微液滴数字PCR技术结合Taqman荧光探针技术进行检测。其原理是通过微流控技术在微液滴生成芯片上一次生成数万个皮升级油包水微液滴，微液滴中包裹了单拷贝核酸分子模板和PCR反应液，将微液滴收集在PCR反应管中进行扩增，PCR反应结束后将微液滴取出并检测每个微液滴的荧光信号，进行统计分析，实现对特定肿瘤基因突变类型的准确检测。新羿生物“午间卫星会”会议期间，新羿生物还受邀参加了“午间卫星会”。北京新羿生物科技有限公司专题报告分享此次卫星会报告，新羿生物就《自主研发的国产数字PCR系统及其在精准医学中的应用》做了专题报告。报告中就新羿生物首款从芯片、试剂到仪器、软件全系统自主研发的国产数字PCR系统与与会专家学者及行业同仁们分享数字PCR的现状、临床应用及未来。新羿生物在数字PCR研发领域拥有从芯片、仪器、软件到原料、试剂、耗材全系统开发能力，目前已在肿瘤液体活检、出生缺陷筛查和感染性疾病诊断等领域开发成熟技术产品。新羿生物所提供不仅是一套数字PCR系统或一个诊断项目解决方案，更愿以我们的研发能力与用户进行更广范围的科研及诊断合作，为用户提供更多附加值的服务，共同推动数字PCR技术的发展，造福社会！《新羿肿瘤基因检测》宣传册有意咨询新羿生物肿瘤基因检测系列产品的客户请发送邮件到我司邮箱：info@targetingone.com新羿生物（TargetingOne）成立于2015年，位于北京中关村科技园区，是一家由世界顶尖大学归国科学家和杰出商业人士创立、由核心技术驱动并具有全球竞争力的生物高科技公司。在中关村科技园拥有高标准的生物医学仪器、耗材和体外诊断试剂生产基地。新羿生物已申请六十余项微液滴技术相关专利，致力于数字PCR系统和体外诊断试剂的开发，为精准医学、健康管理和科学研究等领域客户提供高品质的产品和服务，为科技造福人类作出卓越贡献。

为了贯彻落实创新驱动发展战略，全力做强创新引擎，培育发展新动能，打造未来产业创新高地、发展壮大未来产业集群，近日，上海市人民政府制定并印发了关于《上海打造未来产业创新高地发展壮大未来产业集群行动方案》的通知。通知中指出，打造未来健康产业集群，包括脑机接口、生物安全、合成生物、基因和细胞治疗四个方向。上海打造未来产业创新高地发展壮大未来产业集群行动方案  为了贯彻落实创新驱动发展战略，全力做强创新引擎，培育发展新动能，打造未来产业创新高地、发展壮大未来产业集群，制定本行动方案。  一、明确总体要求  （一）指导思想  以习近平新时代中国特色社会主义思想为指导，全面贯彻落实党的十九大和十九届历次全会精神，强化高端产业引领功能，以落实国家重大战略任务为牵引，统筹推进科技和产业融合、当前和长远结合、有为政府和有效市场结合，立足产业基础和生态优势，集中力量、滚动培育，全力打造具有世界影响力的未来产业创新高地。  （二）发展目标  到2030年，在未来健康、未来智能、未来能源、未来空间、未来材料等领域涌现一批具有世界影响力的硬核成果、创新企业和领军人才，未来产业产值达到5000亿元左右。  ——建设核心技术自主创新的未来高地。依托各类社会主体，建设未来产业研究院，成立5家左右未来技术学院，培育15个左右未来产业创新中心，建设一批创新联合体，打通基础研究、应用基础研究到产业化的双向通道。  ——做强未来产业集群发展的未来引擎。打造5个未来产业集群，建设15个左右未来产业先导区，攻关100个左右核心部件，推出100件左右高端产品，形成100项左右中国标准，促进产业集聚引领发展。  ——形成大中小企业融通创新的未来范式。推动10家左右领军企业向未来产业布局，发展20家左右生态主导型企业，打造100家左右企业技术中心，培育1000家左右高新技术企业，促进各类所有制企业相互融合。  ——营造要素集聚、开放包容的未来生态。积极参与国际大科学计划和大科学工程，引进一批高层次战略科学家和企业家，持续优化创新生态。形成50个左右综合性应用场景，形成产学研用高效协同的创新生态。  到2035年，形成若干领跑全球的未来产业集群。  二、布局未来产业，打造未来产业集群  （一）打造未来健康产业集群  在浦东、宝山、闵行、金山、奉贤等区域，提升“张江研发+上海制造”承载能力，打造未来健康产业集群。  1.脑机接口。加速非侵入式脑机接口技术、脑机融合技术、类脑芯片技术、大脑计算神经模型等领域突破。加强脑工程学、脑神经信息学、人工神经网络等基础研究，推动类脑芯片、类脑微纳光电器件、类脑计算机、神经接口、智能假体等研发创新。探索脑机接口技术在肢体运动障碍、慢性意识障碍、精神疾病等医疗康复领域的应用。  2.生物安全。突破新型微生物、病原体快速鉴定和短期规模化检测、科学追踪溯源等关键技术。推动新型疫苗、抗体及分子、免疫诊断等共性技术研发转化，开发具有自主知识产权的重大传染病防治药物，构建生物安全产业体系。支持生产和储备一批重大传染性疾病防治药物、检测试剂和设备。  3.合成生物。推动攻关DNA/RNA底层关键技术，发展基于生物信息学和机器学习的DNA/RNA自动合成系统。聚焦生物体初级和次级代谢间的相互作用，发展代谢科学共性交叉技术。推动合成生物技术在创新药研发、医美产品研制、微生物菌株试验、生物可降解材料等领域的应用转化。  4.基因和细胞治疗。突破加速载体递送、基因编辑等技术，鼓励攻关临床级病毒载体、规模细胞培养工艺等关键技术。加快细胞治疗、基因治疗、溶瘤病毒等相关技术产品的研发转化。支持关键原材料、重要设备耗材等研发创新与产业化应用。  （二）打造未来智能产业集群  在浦东、徐汇、杨浦、宝山、闵行、嘉定、青浦等区域，以场景示范带动产业发展，打造未来智能产业集群。  1.智能计算。推动超大模型智能计算突破，培育智能计算自主框架和算法平台，发展自主智能芯片。协同云边端算力，推动知识增强、跨模态统一建模、提示学习、持续学习等技术在超大模型创新应用。加快超大模型向机器视觉、智能语音语义、自然语言处理、人机交互等领域应用，推动AI普惠化。  2.通用AI。构建具有泛化知识、动态学习和自主规划的通用AI模型，深化模型在城市治理、生物安全预警等领域部署应用。布局AI+药物研发、AI+新材料等应用，推动AI与物理、化学、数学等基础科学深度融合发展，开发为科学服务的基础性工具。攻克柔性感知、自适应迁移、群体智能等关键技术，建设感知、决策、规划和控制一体化的机器智能体，推动在医疗、陪护、养老等场景的应用。  3.扩展现实（XR）。突破XR关键技术，推动近眼显示、感知交互技术、渲染计算技术、云内容制作分享技术等突破。加快XR终端产品和应用软件开发，推动新一代通信网络（NGN）+XR融合创新，发展软硬一体的智能交互设备产业链。构建XR科技应用场景，加快在教育培训、医疗健康、工业制造、体育娱乐等行业应用。  4.量子科技。围绕量子计算、量子通信、量子测量，积极培育量子科技产业。攻关量子材料与器件设计、多自由度量子传感、光电声量子器件等技术，在硅光子、光通讯器件、光子芯片等器件研发应用上取得突破。推动量子技术在金融、大数据计算、医疗健康、资源环境等领域的应用。  5.6G技术。科学有序推进关键核心技术研发、未来网络试验设施和规模化商用。突破空天海一体化、确定性网络等关键技术。聚焦6G智能终端、系统设备、通感算一体化网络以及融合应用等领域，推动产业做大做强。建立6G国家标准与技术推进中心，强化6G标准引领。  （三）打造未来能源产业集群  在浦东、闵行、嘉定等区域，打造未来能源产业集群。  1.先进核能。加快商业化先进核能技术攻关，开展新型小堆、超高温气冷堆装备研制以及新型核工程材料研发应用。攻关小型模块化钍基熔盐堆核能系统及模块化智能装备，研发高温超导可控核聚变实验装置，开展新型核聚变能源系统技术预研，推进核能小型化技术验证，开展多能融合示范应用。  2.新型储能。推动开展战略性储能技术研发，推动压缩空气、液流电池等长时储能技术商业化，促进“光储充”新型储能站落地，加快飞轮储能、钠离子电池等技术试验，推动固态电池电解质技术攻关。推动大功率长寿命氢燃料电池和碳纸、质子交换膜、催化剂等关键材料创新，推动燃料电池热电联供系统、固体氧化物燃料电池等应用研究。  （四）打造未来空间产业集群  在浦东、杨浦、闵行、金山、松江、青浦、崇明等区域，打造未来空间产业集群。  1.深海探采。推动研发深远海和极地船舶与海洋工程装备。发展重型破冰船、高冰级LNG船等极地装备，构建极地科考和资源开发装备体系。研制深远海运维保障、多功能救援等特种船舶，提高应急救援装备能力。研制深水大型浮式生产储卸装置等能源海工装备以及驻留浮式研究设施。研制深海采矿装备，加快海试验证及示范应用。  2.空天利用。突破倾转旋翼、复合翼、智能飞行等技术，研制载人电动垂直起降飞行器，探索空中交通新模式。聚焦智能机载、复合材料、新能源动力创新，研制超音速、翼身融合等新一代商用飞机，推动氢电池、氢涡扇等氢能飞机技术验证示范。研制低成本卫星和可重复使用运载火箭，加快宽带通信卫星发射组网及商业运营，积极利用空间频率和轨道资源，建设陆海空天领域全天候、全球性卫星互联网。  （五）打造未来材料产业集群  在浦东、宝山、金山等区域，提升产业转化承载能力，打造未来材料产业集群。  1.高端膜材料。提升膜材料基础结构设计和原料自主化能力，突破高端分离膜技术，研发攻克燃料电池质子交换膜及专用树脂、体外膜肺氧合器用中空纤维膜、5G/6G天线用液晶高分子聚合物膜、高导热石墨烯薄膜等原材料及成膜技术。持续推进高端锂电池用膜材料、新型显示用光学膜、集成电路离型膜等材料技术迭代和产业化。  2.高性能复合材料。做强高性能纤维产业链，布局极端环境纤维、生物医用纤维、人工智能纤维等方向。加强聚丙烯腈基碳纤维研发，支持粘胶基碳纤维、沥青基碳纤维、芳纶纤维、超高分子量聚烯烃纤维等制备技术与工艺提升，攻关核心催化材料，突破高性能碳纤维及复合材料量产技术。研发能源转化及存储纤维、变色纤维、形状记忆纤维和致动纤维等应用技术。持续攻关航空发动机用高温合金、金属基复合材料和高端医用可降解合金等技术。  3.非硅基芯材料。推动碳化硅、氮化镓等宽禁带半导体化合物发展，持续提升宽禁带半导体化合物晶体制备技术能级和量产规模，积极布局宽禁带半导体晶圆制造工艺技术，增强宽禁带半导体芯片产品设计能力，扩大产品应用领域。积极推动石墨烯、碳纳米管等碳基芯片材料，半导体二维材料等未来非硅基半导体材料技术研究和布局。  三、实施六大计划，竞逐未来赛道  （一）未来技术“筑基计划”  筹划组建一批未来技术学院，加强高校学科建设和人才培养。发挥中国工程院院士专家成果展示与转化中心作用，集聚各类创新资源，建设未来产业研究院。发展创新联合体，组建一批未来产业创新中心，加强前沿技术多路径探索、交叉融合和颠覆性技术供给。完善未来产业全球创新网络，加强国际创新协作，布局一批海外技术转移转化网络节点、国际技术转移和创新合作中心。  （二）未来布局“领跑计划”  谋划未来产业先导区，聚焦临港、张江、紫竹等，集聚创新要素，推动创新链和产业链深度融合。建设未来产业加速园，遴选若干特色产业园区前瞻布局，发挥未来产业科技园作用，建设一批推动创新成果转化的加速器。打造未来产业试验场，建设未来社区、未来工厂、未来医院、未来商业、未来农业等标杆示范场景。  （三）未来伙伴“携手计划”  培育产业生态主导型企业，鼓励国有企业加强未来产业布局，加大企业创新开放力度，纳入企业年度创新考核。引进培育一批创新型企业，发布硬核科技百强榜单，形成一批在细分领域引领的“未来之星”。依托“浦江之星”计划，构建“科学家+企业家+投资家”整合的项目挖掘与甄别机制。  （四）未来场景“开源计划”  发布早期验证场景，研究未来技术可行性，加速“0-1”的创新突破。发布融合试验场景，支持企业和科研院所联合建设中试基地和验证平台，实施跨界融合示范工程，推动“1-100”产业加速孵化。发布综合推广场景，以大规模示范推动“100-100万”的爆发式增长，加速应用迭代与产业化。  （五）未来人才“雁阵计划”  推出一批面向全球的“揭榜挂帅”项目，充分赋予科学家自主权和决策权，营造自由探索的良好氛围。引进全球顶尖人才、科研团队和创新型企业，建立以市场化为导向的利益风险分担机制，推动研发活动产业化。发挥院士（专家）工作站、博士后科研工作站等平台功能，跟踪未来技术创新成果，培育未来产业创新人才，支持申报各类人才计划。  （六）未来生态“雨林计划”  探索设立市场化主导的未来产业引导基金，鼓励金融机构开展产品和服务创新。推动国际性行业组织落户，支持企业参与制定未来产业标准规范。建立未来产业知识产权保护体系，注重数据安全、产业安全和伦理制度建设。放大世界顶尖科学家论坛、世界人工智能大会等溢出效应，搭建未来产业合作交流平台。联动“海聚英才”全球创新创业大赛，举办未来产业大赛。  四、落实保障措施  （一）加强组织推进  依托市制造业高质量发展领导小组，建立健全市级层面未来产业推进工作机制，加强基础研究、技术创新和产业化一体化部署，扩大产业规模，统筹协调未来产业发展。加强部市合作，争取国家重大工程、重大项目、重要平台等落户上海。加强市、区联动，强化区域布局和要素保障。  （二）加强战略研究  依托市产业技术创新战略咨询委员会，成立未来产业战略咨询专家组。编制未来产业发展白皮书，加快完善统计体系。组建未来产业促进平台，促进资源对接、成果转化，优化未来产业发展生态。  （三）加强政策支持  研究制订推动未来产业发展的支持政策，加大产业高质量发展、战略性新兴产业发展和科技创新行动计划等专项的支持力度。落实研发费用加计扣除、装备首台（套）、科技创新券、创新产品推广等政策，鼓励市场开展消费补贴，培育壮大市场需求。强化人才服务保障和融资支持。各区可结合实际出台专项支持政策。  （四）加强改革创新  健全完善适应未来产业技术更迭和产业变革要求的制度规范。按照包容审慎原则，统筹监管和服务，适当放宽新兴领域产品和服务市场准入，深化科研人才减负松绑的机制政策创新。加快要素市场化配置，强化企业创新主体地位，研究未来产业用地模式，推动数据开放和交易。  （五）加强氛围营造  大力营造鼓励创新、宽容失败、尊重人才、尊重创造的社会氛围与创新文化。加强场景建设，加大试点应用、创新示范案例总结和经验推广的力度。深化科普教育，让更多未来科学种子孕育发芽，为未来产业持续发展筑牢基础。图解提供：上海市经济信息化委

p　　2015，我们是否也应该停下脚步有所展望呢?2016年、未来5-10年，甚至于20年，生物医疗将朝着什么方向发展?会在2015年热门突破上实现哪些革新?/pp　　span style="COLOR: rgb(192,0,0)"strong微生物群对大健康的意义/strong/span/pp　　人体内共存着数以万亿计的微生物，远多有人体的细胞数。这些微小生命体对于我们的健康不可或缺。如今，随着研究技术、维度的深入，科学家们发现微生物能够为一系列疾病的预防和治疗提供全新的范式，包括精神分裂症、孤独症、帕金森、糖尿病、心血管疾病等等。/pp　　2015年尤以肠道微生物的研究最为火热。已有多项研究证实，肠道微生物与各类慢性炎症疾病有关联，包括溃疡性结肠炎、肠易激综合症，甚至于与糖尿病、心血管疾病有关系。/pp　　strong寻找干扰微生物平衡的因素，解决耐药性问题/strong/pp　　“微生物群假说”认为改变微生物组成会破坏体内菌群平衡，从而影响免疫系统或者代谢反应等多种途径，最终增加患病风险。未来，扰乱微生物平衡的许多因素将继续成为研究的重点，包括最为突出的干扰因素——抗生素，以及其他影响微生物群组成的环境因素(人口密度、接触动物、空气水体污染、饮食等等)。/pp　　为了治疗耐药性微生物引发的感染，需要我们最低限度破坏菌群。有科学家预测，未来20年科学研究将更好的理解“微生物为什么以及如何引发慢性炎症疾病”。通过了解微生物对健康的意义和影响，实现以噬菌体等运用于疾病治疗领域。/pp　　strong作为疾病防治新靶点，实现新疗法/strong/pp　　耶鲁大学儿童健康研究中心高级研究员MyronGenel推测，通过更好的了解导致蛀牙的微生物群，从而对蛀牙进行有效的预防措施。虽然，肠道菌群将可能成为疾病治疗的新靶点，但是临床转化之前尚且需要更深入的研究。未来有望通过改善菌群实现对免疫类疾病、甚至于牙疼进行有效预防和治疗。/pp　　目前的研究多针对于微生物失衡导致的感染类疾病(CDI)。未来，科学家们将通过理清楚微生物与癌症、精神类疾病等更致命性疾病之间的关联，从而改变、平衡肠道微生物组成，实现对疾病进行干预性诊疗。/pp　　现在，我们已经知道抗生素、饮食结构、环境污染甚至于心理压力都会对人体微生物群平衡造成影响。未来20年，是否会出现人为改变微生物群从而治疗疾病的新型疗法?让我们拭目以待! 基因大数据对医学的革命/pp　　2003年4月，人类基因组计划完成。人体内已命名的基因共有25000多条，目前已知一部分基因(3000)的突变会引起各类疾病。对于此类疾病的治疗，最本质的手段是通过一些方法将突变后的遗传物质矫正回原来的状态。/pp　　span style="COLOR: rgb(192,0,0)"strong基因测序：打开深入了解疾病的大门/strong/span/pp　　外显子组和基因组测序能够筛查一些遗传学疾病的突变基因，以及为预防和减缓疾病发展提供线索。未来，基因组测序技术将有望扩张应用疾病的范围。/pp　　德雷克塞尔大学医学院的临床教授MaurieMarkman指出，对生殖系细胞的基因数据的挖掘将成为改变癌症风险一个重要方向，例如BACR1/2易感基因。Medscape主编、医学博士EricTopol表示，当下我们正处于由CRISPR技术领衔的基因时代，通过基因编辑技术正在或者有望进军临床试验、癌症治疗、胎儿染色体异常筛查、以及其他致病机制不明的疾病。/pp　　随着2015年100万人基因组测序项目的启动，基因治疗的发展将会加速。该项目囊括了10亿人，将于2025年完成全部的测序。科学家们期待全外显子测序将协助疾病的诊断，并构建个性化医疗网络。/pp　　strong药物基因组学：完美结合基因功能学与分子药理学/strong/pp　　药物基因组学是基因功能学与分子药理学的有机结合，以药物效应、安全性为目标，促进个性化医疗的发展。虽然仍然处于初级阶段，但是科学家预计，随着基因组测序技术的发展、对大数据解析的完善，将为基于基因型研发的个性化治疗药物提供可能。当然这种药物的上市可能涉及多种问题，包括安全和成本。/pp　　strong基因组学：实现个性化癌症治疗/strong/pp　　除了临床用药，基因组学研究对于了解癌症机制及治疗也有着重要意义，例如癌症基因组图谱(TCGA)，一项始于2006年完结于2015年、斥资1亿美元的项目，从遗传学角度解析1万个肿瘤细胞，旨在实现个性化癌症治疗。未来20年，对生殖系基因、肿瘤易感基因的了解，将允许科学家集合信息，提前预估患病风险以及实现靶向治疗。/pp　　span style="COLOR: rgb(192,0,0)"strong未来20年，医疗的发展方向是什么?/strong/span/pp　　strong基因编辑、基因治疗：基于基因水平的医疗手段/strong/pp　　作为2015年度最热门词汇，基因编辑实现了对内源基因进行敲除、插入等操作。在疾病治疗方面的应用模式主要包括矫正/沉默有害突变，插入保护性突变，加入治疗性基因以及敲除病毒DNA。而基因治疗则是通过导入外源正常基因进行治疗，其历史可以追溯至20世纪90年代。时隔30年，围绕基因治疗的临床试验仍然处于新潮状态。/pp　　目前，基因治疗可以分为两类：离体基因治疗和体内基因治疗。离体基因治疗是从体内分离出异常细胞，在实验室用基因治疗方法改造好之后，再将改造后的输入人体。体内基因治疗是直接把携带有正常基因的病毒，注入人体相应器官，病毒会直接在人体内完成修复工作。例如基因疗法让失明者重获视觉、恢复耳聋小鼠听力、治疗囊肿型纤维化等。/pp　　目前采用基因治疗的疾病还很有限，多集中于单基因疾病和少量多基因疾病。未来20年，适用于基因治疗进行诊疗的疾病范围将拓宽，包括针对复杂的多基因疾病。但是，无论是基因治疗还是基因编辑都存在安全顾虑和伦理担忧，需要科学家们谨慎使用。/pp　　strong表观遗传学：基于基因表达的医疗策略/strong/pp　　表观遗传学变异指的是细胞分裂过程中基因表达发生变化。这种变化并不改变DNA序列，易受到包括饮食、情绪、有害的化学物质等在内的多种环境因素影响。研究证实，表观遗传学变异对于疾病的发展也起着重要作用。表观遗传标记可以作为生物标志物，从而提高风险预测和疾病致病机理的机会。/pp　　表观基因组的变化可能会持续很长时间，甚至于会遗传给下一代。目前临床研究多针对于癌症祖细胞，借助表观遗传学标记修复消除癌变细胞对治疗药物的耐药性。/pp　　考虑到很多复杂的疾病通常涉及到很多因素，包括遗传学、表观遗传学、环境因素以及微生物，所以未来，表观遗传学变化将作为疾病治疗的一个研究重点。/p

2022年4月12日，北京—安捷伦科技公司（纽约证交所：A）近日宣布加入国际学术-产业合作计划AMBIC（Advanced Mammalian Biomanufacturing Innovation Center, 先进哺乳动物生物制造创新中心）。加入AMBIC表明安捷伦致力于通过合作方式为学术、制药及临床领域的研究人员服务，提供所需的下一代分析工具和综合解决方案。在生物制药领域，安捷伦给客户提供的分析解决方案起着重要的作用。生物制药、精准细胞和基因生物疗法的日益发展，促使人们需要更多创新的测量工具，以帮助行业更高效地为患者提供有效救命药物和诊断方法。安捷伦高级副总裁兼首席技术官Darlene Solomon博士表示：“我们的客户十分认可提高生物疗法制造工艺的迫切需求。此次与AMBIC合作，我们期待推进相关技术的发展，尤其是在生产能力、工艺以及最终产品的产量和质量等方面有着深远影响的先进技术。”为了支持生物疗法制造并推动更具有适应性的过程控制，快速评估关键工艺和产品质量属性的需求在日益增长。安捷伦加入AMBIC将有助于我们专注于为生物工艺开发、生物分子、细胞和基因诊疗制造应用提供创新测试工具。安捷伦在自动化、机器学习、数字实验室生态系统以及支持工业4.0等方面具有优势。这将有助于为生物制药行业提供实时在线和近线（样品从工艺流中移除、隔开，并且在靠近工艺流的地方分析的检测）分析工具和解决方案，从而促进生物制造的发展。AMBIC汇集了专注于哺乳动物细胞培养制造领域中领先的学术和工业界生物技术专家。其使命是开发核心的技术、学识、设计工具和方法，应用并整合高通量和基于基因组的技术，以加速先进的生物制造过程。通过系统级生物学分析、新型细胞系开发、生物反应器优化和先进的分析方法，AMBIC旨在提供变革性的解决方案以降低生物制造成本和提高生物加工效率。

8 月 16 日，上海市委副书记、市长龚正主持召开市政府常务会议。其中，会议原则同意加快合成生物创新策源、打造高端生物制造产业集群，以及促进基因治疗科技创新和产业发展相关行动方案。该会议指出，要增强优势领域竞争力，强化顶层设计，突出重点靶向攻坚，攻关高精尖关键技术，打造产业发展 " 核爆点 "。▌市场：企业频频获融资上述会议还明确，要激发科研主体创新力，统筹科研资源，聚珠成链、拓链成群，大力引进综合性、高层次、领军型人才，建设高水平新型研发机构，培育高增长科技企业，加强源头创新至产业落地的全链条衔接；要提升发展环境软实力，做好前瞻性政策研究，加速产品研发上市和产业化应用，同时完善监管制度规则，构建高质量规范体系。合成生物与基因治疗均属前沿技术领域，具有高度的产业发展潜力。合成生物即利用工程学思路，模块化改造或创造生物细胞，使其具备合成化合物的能力，其在医疗行业的主要应用包括 RNA 药物、基因编辑治疗、体外检测等方面。而基因治疗作为能够修饰或操纵基因表达的先进疗法，能被应用于遗传病、恶性肿瘤、心血管疾病等难治疾病。值得一提的是，除医疗健康，合成生物还可应用于化工、农业、食品等场景，其可用于生产具有高附加值、通过传统方法化学生产成本较高、碳排放较大或难以大量获得的产品。根据 CB Insights 分析预测，全球合成生物学市场规模预计到 2024 年将达 189 亿美元，年复合增长率为 28.8%。而弗若斯特沙利文（Frost&Sullivan）调研数据显示，2021 年，全球基因治疗产业市场规模为 37.8 亿美元，预计到 2025 年将达 305.4 亿美元，2016 至 2025 年均复合增长率为 104%。据不完全统计，2023 年初至 7 月底期间，国内有超过 60 家合成生物学企业完成融资进展，而于今年上半年获融的细胞和基因疗法领域相关企业，也有近 40 家。▌城市：除上海外，国内多个城市进行政策引导上海始终将合成生物学技术、基因治疗列为重点发展先导产业。在近期出台的《上海市推动制造业高质量发展三年行动计划（2023 — 2025 年）》中，曾提出布局生物医药基因和细胞治疗、合成生物学等前沿领域，建设医企协同研究创新平台、产医融合创新基地。在今年 6 月举行的第 25 届上海国际生物技术与医药研讨会开幕式上，上海市科委副主任朱启高表示，上海去年出台了促进细胞治疗科技创新与产业发展行动方案，今年还将出台基因治疗的行动方案。除上海，近年国内个多城市相继出台一系列政策支持，对合成生物、基因治疗等前沿领域予以关注。比如：2023 年 2 月，由浙江省政府办公厅印发的《关于培育发展未来产业的指导意见》，其中表示将优先发展包括合成生物、未来医疗在内的 9 个产业。河北省政府办公厅印发的《加快河北省战略性新兴产业融合集群发展行动方案（2023 — 2027 年）》则指出，要支持引导石家庄、秦皇岛等相关地区聚焦、攻关基因组学新技术，加快推进细胞与基因治疗药物的开发和商业化进程，在关键工艺、上下游核心材料、产品开发等方面形成产业集聚和协同。去年 6 月，深圳市政府发布了 "20+8" 政策，计划打造 20 个战略性新兴产业和 8 个未来产业的产业集群，合成生物就是 8 个未来产业之一。实际上，在国家发改委 2022 年印发的《" 十四五 " 生物经济发展规划》中，已经明确包括合成生物学在内的生物经济是未来中国经济转型的新动力，这也是中国首部生物经济五年规划。近日，国务院发布的《关于进一步优化外商投资环境 加大吸引外商投资力度的意见》也明确：鼓励外商投资企业依法在境内开展境外已上市细胞和基因治疗药品临床试验，优化已上市境外生产药品转移至境内生产的药品上市注册申请的申报程序。▌产业：研发 + 下游要打通据悉，《上海市合成生物创新策源、打造高端生物制造产业集群行动方案（2023-2025 年）》由上海经信委牵头起草。近日，上海市经委召开 2023 年度第 8 次主任办公会议，邀请中国科学院分子植物学卓越创新中心研究员王勇、弈柯莱生物科技（上海）股份有限公司副总经理田振华和上海智峪生物科技有限公司董事长兼 CEO 王晟等 3 位专家列席，参与审议该行动方案。王晟表示，行动方案整体脉络清晰，对行业发展提供了有力支撑。其中提出的对合成生物学平台建设工作，要突出解决行业所面临的选品难和放大难的问题，要在研发方向上提供更多的与下游产业交流的机会，在生产上提供更多的便利，帮助企业解决选品和生产的核心问题；要在产业政策上更多支持中小企业，尤其是对初创企业和团队加大扶持。弈柯莱生物科技（上海）股份有限公司副总经理田振华表示，关于方案中提到的对新增合成生物医学企业上市的支持，由于目前上市要求对企业的连续性和盈利指标都还有比较严格的标准，且评审周期比较长，建议在 2025 年支持 3 至 5 家达标上市企业。弈柯莱是国内合成生物赛道龙头公司之一，其曾冲刺科创板 IPO，公司表示，未来还会继续对资本市场路径进行研判规划，将择机重新启动上市计划。公开资料显示，弈柯莱目前已建有包括转氨酶在内的 21 类工业常用酶的酶库，并建成了酶的高效设计平台，能够根据催化反应需求利用机器学习预测和筛选酶，通过高通量筛选与测试对酶进行快速人工进化，创造出更好的乃至全新的酶突变体。目前，合成生物学相关上市公司主要有：凯赛生物（688065.SH）、华恒生物（688639.SH）等；基因治疗相关上市公司有：和元生物（688238.SH）、药明巨诺（02126.HK）等。

GMR 2021第二届肠道微生态与疾病研究转化论坛将于11月25-26日在上海红塔豪华精选酒店召开。来自中科院、同济十院、未知君、4D Pharma（国际活体生物药先驱）等30+院士/PI/领先践行者将聚焦下一代前沿多组学研究与诊疗，重点围绕活体生物药/ SMMM /肠菌载体基因治疗等药物开发及临床诊疗转化展开深度探索与技术分享，精彩迸发倒计时！GMR 2021完整议程一览第一天 （11月25日）主旨专场09:00-09:30开幕致辞赵国屏，中科院院士、中科院上海生命科学研究院研究员09:30-10:00调控肠道微生态增强肿瘤免疫治疗的临床研究发现秦环龙，同济大学附属第十人民医院院长10:00-10:30肠道菌群研究中的连环七问与多组学舒烈波，鹿明生物创始人/总经理10:30-11:00茶歇　11:00-11:30治疗2型糖尿病的肠道微生物多组学研究与转化赵立平，美国微生物科学院院士、上海交通大学生命科学技术学院微生物学特聘教授消化代谢疾病与肠道微生物组学研究及医学转化（FMT/诊断）11:30-12:00NASH-微生物相互作用关系研究与临床转化研究吴健，复旦大学基础医学院教授，复旦大学附属中山医院，消化科双聘教授12:00-12:30肠道微生组学与肝硬化疾病的关系研究陆伦根，上海交通大学附属第一人民医院消化科主任，教授，博士生导师12:30-13:30午餐　13:30-14:00基于肠道菌群改变的非酒精性脂肪性肝炎的无创诊断与干预对策范建高，上海交通大学医学院附属新华医院消化内科主任，教授，博士生导师14:00-14:30FMT在IBD炎性肠病中的临床实践吴坚炯， 上海交通大学炎症性肠病诊治中心主任14:30-15:00粪菌移植中两种制菌方法的探讨和展望勾振辉，奇辉生物科技（北京）有限公司总经理15:00-15:30茶歇15:30-16:00肠道菌群移植与晚期结直肠癌的治疗方向陈永顺，武汉大学人民医院肿瘤中心肿瘤学教授、主任医师16:00-16:30基于代谢组学技术下的肠道菌群相关血清代谢物肠癌早筛产品研发16:30-17:00肠道微生物多组学在肿瘤免疫精准医疗中的研究与转化刘杰，复旦大学消化病研究所所长，附属华山医院消化科主任；复旦大学免疫学系教授17:00-17:30肠道微生态与消化代谢物参与结肠炎的发病的临床研究刘占举，同济大学上海市第十人民医院消化科主任，主任医师第二天（11月26日）加速肠道微生态应用转化与产业化09:00-09:30洗涤菌群移植治疗自闭症的临床疗效分析何兴祥，广东药科大学附属第一医院消化内科主任医师、教授、医院党委书记09:30-10:00肠道菌群与抗肿瘤药物治疗李苏宜，中国科学技术大学附属第一医院肿瘤营养与代谢治疗科(西区)主任、肿瘤化疗科主任加速肠道微生态治疗药物研发与产业化10:00-10:30肠道微生物组研究与产业最新前沿动态蓝灿辉，热心肠生物技术研究院院长10:30-11:00茶歇　11:00-11:30细菌作为靶向性抗肿瘤活体生物药物的研究华子春，南京大学生科院教授、中国药科大学生物药物学院院长11:30-12:00新型口服微生态制剂及应用刘尽尧,上海交通大学分子医学研究院研究员12:00-12:30靶向精神类疾病的肠道微生态治疗药物研发与产业化段云峰，北京华元生物技术研究院院长12:30-13:30午餐　13:30-14:00调节肠道微生态小分子药物的新药发现与临床开发马振坤，丹诺医药创始人和首席执行官14:00-14:30肠菌移植药物的 IND 申报经验分享谭验，深圳未知君生物科技有限公司首席执行官/联合创始人14:30-15:15肠道微生物群作为免疫治疗的新靶点朱永亮，普瑞森基因董事长、首席科学家15:15-15:45茶歇　15:45-16:15圆桌讨论：中国如何加快完善微生态制药产业链与国际接轨？柳丹，鼎晖VGC（创新与成长基金）合伙人向斌，和度生物 CEO马振坤，丹诺医药创始人和首席执行官谭验，深圳未知君生物科技有限公司首席执行官/联合创始人朱永亮，普瑞森基因董事长、首席科学家16:15-16:45国际案例分享：肠道微生物治疗从科研走向产业化的关键因素 Critical factors for successful developing microbiome research into commercially viable novel drugsDr. Alex Stevenson, 4D Pharma CSO*以论坛现场为准集赞/转发赠好礼！11月9日-11月11日期间：1、科研专享：限科研院所与政府研究机构转发指定推送至朋友圈并集满11个赞或至2个相关行业群（200人以上）截图并联系小助手，审核通过后可获得GMR论坛免费门票一张（不含餐）。2、企业专享：限时 1+1 成团两人成团可享团购价￥2980 /人（原价￥3,980/人），若转发指定推送至朋友圈并集满11个赞，可在团购价基础上，再享9折优惠。集赞后可截图并联系小助手领取折上折优惠码。* 拼团不限同一单位获取方式：关注公众号【先进诊断】输入：转发，可获取指定推送链接。活动详情欢迎咨询小助手：180 1793 9885（同微信），主办方将保留活动解释权。扫码添加小助手获取议程及活动详情扫码查看官网注册倒计时！感谢以下合作单位的支持主办单位：上海市生物工程学会、上海商图信息Biomap协办单位：中华炎症性肠病多学科联合诊治联盟支持单位：上海市微生物学会、深圳市合成生物学协会、广州市生物产业联盟、武汉东湖国家自主创新示范区生物医药行业协会、北京华元生物技术研究院合作媒体：论坛议程 / 赞助咨询 / 论坛注册欢迎联系组委：电话：+86 180 1793 9885邮箱：gmr@bmapglobal.com 网址：www.bmapglobal.com/gmr2021

2024年2月21日，赛纳生物基因测序仪S100获批国家药品监督管理局（NMPA）医疗器械注册证（国械注准20243220383），标志着国产全自主知识产权基因测序仪S100在中国获准临床应用。图片来源：国家药品监督管理局官网基因测序仪S100依托荧光发生（Fluorogenic）测序化学和纠错编码（ECC）测序策略两项核心技术，将发光基团修饰在磷酸键上，使用聚合酶及磷酸酶合成天然DNA，一步完成DNA聚合、标记切除、荧光转化，避免了分子疤痕和测序偏差，实现了长读长，速度更快。同时结合ECC纠错编码技术发现并矫正测序错误，通过奇偶校验和动态规划算法进行解码，实现错误信息的自校正，测序准确度实现了几何式提高，在靶向基因检测等应用方向具备独特优势。图：赛纳生物基因测序仪S100对于基因测序仪公司，临床市场是必争之地，“获证”则是这些公司这真正能够进入临床的标志。据了解，一款基因测序仪申报获得国家药监局医疗器械注册证并非易事，通常要长达数年时间。虽然近几年国产创新基因测序仪产品涌现，但真正获得医疗器械注册证的仪器却寥寥无几。此次赛纳生物全自主知识产权基因测序仪S100获得批准，也进一步证明了中国在基因测序领域的技术实力和创新能力。

2023年专家级冻干研讨会，将于3月24日在北京举行。诚邀全国CDMO、CRO、制药企业、医疗企业、生物基因工程、科研领域专家、学者、资深研发人员及生产人员莅临参加。研讨会主题：冻干技术在生命科学应用领域的深入研讨研讨会主要内容：发布冻干在生物制药（脂质体药物、预充针、mRNA疫苗、蛋白药物、偶联药物）及IVD试剂等方面最新应用开发技术。涵盖医药领域冻干技术开发难点及对应解决措施。研讨会特色：以应用领域冻干技术开发专题进行冻干相关新技术分析。参会理由：丰富的行业冻干设计经验，理论与实践的结合。由博医康冻干工艺研究中心专家叶明徽先生与冻干工艺研究中心陈宥霖主任奉献精彩纷呈的技术分享。参会单位均获赠价值八千元的冻干溶液配方开发服务包。会议内容预告：1、 以实战为主、理论为辅，偏向实际案例。2、 冻干开发常见问题解析，包括保护剂开发、工艺设计、质量控制。3、 配方筛选机制:单因素法和多因素法的科学设计如何展开。4、 冻干实例专场-冻干全自动产线设计与开发。参会费用：3000元/人。　　 时间：2023年3月24号 会议地点：怡程酒店(北京亦庄经济开发区五环东区店) 联系单位：中斯立孚（天津）生物技术有限公司 会议日程如下：会议安排3月24日8:55-9:00会议致辞9:00-10:00冻干剂型研发实战培训第一章冻干剂型设计及指标制定上报告人：叶明徽10:00-10:10中场休息10:10-11:10冻干剂型研发实战培训第一章冻干剂型设计及指标制定下报告人：叶明徽11:10-11:20中场休息11:20-12:00冻干剂型研发实战培训第二章冻干相关研发设备选择报告人：陈宥霖12:00-13:00中午休息时间13:00-14:00冻干剂型研发实战培训第三章冻干剂型配方开发报告人：陈宥霖14:00-14:10中场休息14:10-15:10冻干剂型研发实战培训 冻干实验设计及验证 报告人：陈宥霖15:10-15:20中场休息15:20-16:20冻干全自动产线设计与开发报告人:杨开瑞16:20-16:30中场休息16:30-17:00现场答疑17：00会议结束

美国人类基因组测序先驱J. Craig Venter将和其新创立的公司Human Longevity Inc.(HLI)进军生物医疗测序领域。HLI是&ldquo 基因组学和细胞的诊断与治疗公司&rdquo ，计划于今年夏季启动，终极目标是推进健康老龄化。J. Craig Venter(中)希望通过利用基因组学实现对抗衰老的目标。图片来源：Brett Shipe　　近日，J. Craig Venter研究所创始人兼首席执行官Venter宣布，新公司将以7000万美元的启动资金，建立世界上最大的人类基因组测序中心。Venter称，公司计划从Illumina公司购买20个新的价值百万美元的测序机器。&ldquo 新技术将最终使设备越过质量、体积和成本的障碍，达到我一直期待的效果。&rdquo Venter表示。　　迄今为止，除了获得将特定肿瘤的基因信息用于预测和治疗的有限成功外，个人基因测序很少能为医生提供清晰的指示。不过通过将&ldquo 一切我们可以测量的信息&rdquo 与临床数据结合，Venter希望最有益的治疗或者预防模式可以出现。&ldquo 基因组学只是全景的一小部分。&rdquo Venter强调。不过，HLI公司计划在开始时每年测序4万个基因组，目标是在5年内达到50万个。　　一些人担心，Venter试图一下子解决的事情太多。该公司的计划&ldquo 遍布各领域&rdquo ，哈佛大学的George Church说道，其他的商业企业往往更为专注。&ldquo 将大量资源投注于一个领域可以保持竞争力。&rdquo Church指出。　　&ldquo 测量和建设如此大规模的数据集难度很大，将其进行有效整合的复杂性更大。&rdquo 英国帝国理工学院生物化学家Jeremy Nicholson也持这种看法，&ldquo 在生物学上，这将是一个伟大的科学事业和冒险，但实际上，这就好像是在盲目地攀登珠穆朗玛峰。&rdquo

近日，深圳市深研生物科技有限公司宣布完成了亿元级B轮融资。本轮融资由斯道资本领投，玖菲特投资、钜科投资跟投，老股东某国际知名产业集团持续跟投，星汉资本担任独家财务顾问。本轮所筹资金将用于公司细胞治疗智能化生产装备平台的研发及海内外市场拓展，同时将进一步加强对病毒载体大规模生产技术的研发。公司资料显示，深研生物成立于2014年，是一家专注于基因治疗及细胞治疗领域中的核心技术与核心工艺的研究与开发的科技型企业。公司致力于通过计算机科学、电子工程、纳米材料、化学工程等多学科与生命科学的交叉融合、技术创新，在生命科学领域发现革新途径，使生命科学技术向前快速演进，并逐步解决基因治疗、细胞治疗、生命科学与医药研发领域中所面临的一系列关键技术问题。在基因与细胞治疗核心技术领域，深研生物专注于开发核心技术。通过自身的技术优势和自主研发的自动化实验平台，公司开发了一系列生物技术平台，助力基因与细胞治疗领域的发展。针对传统瞬时转染方式生产慢病毒载体的缺点，深研生物创新地研发出基于稳转细胞系的慢病毒载体生产系统，EuLV️系统。这一技术突破了慢病毒载体规模化生产的技术瓶颈，大大提升了慢病毒载体的生产效率及产品一致性，并大幅降低了慢病毒载体的生产成本，为慢病毒载体的生产带来了革命性的改变。根据智慧芽数据显示，深研生物及其关联公司目前共有30余件专利申请，其中发明专利超过20件，公司专利布局主要聚焦于称重传感器、分离机等相关领域。

全球医药研发领域， 各种新疗法新技术不断涌现，“中国创新”实力早已不容小觑。伴随着国家各类医药政策的扶持和资本的孵化，中国生物医药创新迎来了新的历史机遇。大量生物医药企业如雨后春笋般地涌现，但与此同时，不断繁荣发展的背后也面临着产品同质化问题，热门靶点赛道扎堆等现象严重，如何差异化的从源头创新布局生物医药，以满足临床未被满足的需求，从而快速推动生物医药产业的发展。为此，2021BRD中国(北京)生物药创新开发大会，将于北京丰大国际酒店、11月18-19日举办，届时将邀请众多生物医药行业领域知名大咖，共同探讨当下创新研发、生产与应用的经典案列与技术难点。赞助参展、主题演讲、商务晚宴等更多形式，可联系： 13764316839会议火热报名中，扫描二维码立即报名2021BRD大会架构设置2021BRD大会适合那些人参会？单抗/双抗/ADC等抗体药研发生产机构与企业科学仪器、试剂、消耗品供应商抗体药、细胞与基因治疗医药企业/研发企业/CD-MO/CRO公司重组蛋白类产品研发生产机构与企业细胞制品研究机构与企业基因治疗制品研发机构与企业溶瘤病毒制品研发机构与企业核酸疫苗与药物研究机构与企业生物医药产业园区/监管机构/投资机构等等2021BRD大会部分重磅嘉宾介绍李定纲北京陆道培血液病医院医疗执行院长、主任医师李定纲主任现为 美国约翰.霍普金斯内外科学会会员、中国澳门抗癌慈善协会名誉会长、中国医药生物技术协会基因治疗分会委员、国际冷冻外科协会常务理事、中国非公立医疗机构协会生物技术与细胞应用专业委员会委员等。李定纲主任自1982至2004年在首都医科大学附属北京友谊医院普外科从事临床、科研与教学工作，其间于1990至1994年在美国约翰. 霍普金斯大学外科学系从事肿瘤外科专业的博士后研修工作。李定纲主任自2004年以来，带领北京海淀医院与燕化医院肿瘤基因治疗中心的医护团队，积极探索并创新性地应用现代生物基因免疫技术（P53基因药物等），在临床治疗中开展多学科团队（MDT）协作，形成了独特的治疗理念与实践体系。其团队不仅收治了大量来自中国各地的肿瘤患者，而且也吸引了来自美国、德国、英国、瑞典、挪威、西班牙、新加坡、印度、巴基斯坦等近40多个国家与地区的近千位肿瘤患者来院就医，成为新中国成立以来收治国际肿瘤病人最多的中国的医院科室。王立群星奕昂（上海）生物科技有限公司董事长、创始人兼执行总裁现任董事长、创始人兼执行总裁，星奕昂（上海）生物科技有限公司• 中国科学技术大学 细胞生物学 学士• 美国泽维尔大学 工商管理 硕士• 美国马里兰大学 分子生物学 博士• 美国国立卫生健康研究所 博士后曾任：– 副总裁兼首席技术官，复星医药产业公司 （负责集团干细胞平台的建设）– 首席执行官，复星凯特生物科技 （在不到三年内完成中国首例CAR-T产品的技术转移，注册临床，生产报批和上市申请）– 首席运营官，西比曼生物科技 （主持管理了免疫细胞和干细胞两大平台的临床和生产）– 资深总监和运营负责人, 葛兰素史克中国研发中心– 战略合作和项目管理总监，阿斯利康中国创新中心– 研发项目管理副总监，百时美史贵宝美国研发中心– 团队负责人和资深科学家，宝洁制药美国研发中心毕昌昊，中国科学院天津工业生物技术研究所研究员毕昌昊，中国科学院天津工业生物技术研究所研究员，合成生物技术研究组PI，曾担任国家“863项目”首席科学家。本科及硕士毕业于南开大学，2009年于弗罗里达大学取得博士学位，先后在美国特拉华大学和劳伦斯伯克利国家实验室工作，2014年开始在中科院天津工生所担任研究组PI。现从事合成生物学技术方法的创建与运用、基因编辑技术研发和基因治疗、人工细胞和细胞机器设计构建等方向研究，开发的几种代表性的合成生物学和基因组编辑技术方法具有较大影响，已有上百个国内外实验室索取材料并使用。在主流学术期刊Nature Biotechnology, Metabolic Engineering, ACS Synthetic Biology, Journal of Bacteriology, AEM等发表SCI论文50余篇，申请国际专利两项。顾雨春，英国阿斯顿大学再生医学所所长，呈诺医学创始人CSO教授、博士生导师，现任英国阿斯顿大学再生医学研究所所长，北京呈诺医学科技有限公司科学家、创始人、北京医院客座教授；曾任北京大学分子医学研究所教授、伯明翰大学副教授，伯明翰大学妇产医院荣誉顾问、剑桥大学St. Edmund’s College、 Wolfson College 研究员、GSK药品研究顾问；英国皇家生理学会干事、英国微循环学会会员。拥有多年新型免疫细胞、干细胞药物研发生产经验，带领研发了针对卵巢癌“现货型”异体来源嵌合抗原受体自然杀伤细胞（CAR-NK）注射液和针对急性脑卒中的人诱导多能干细胞（iPSC）来源内皮祖细胞注射液，均是该领域第一个获得CDE受理临床试验申报的突破性细胞产品，是国内免疫细胞及干细胞治疗应用发展进程中的重要里程碑。回爱民，复星全球合伙人，复星医药执行总裁，全球研发总裁兼 CMO复星全球合伙人，复星医药执行总裁，全球研发总裁兼首席医学官，科学委员会主任，复星医药产业发展有限公司联席总裁。同时担任上海市干细胞治疗重点实验室主任，中国药促会肿瘤学委员会副主任。曾任第5届中国肿瘤学术大会学术委员会副主任。曾任赛诺菲全球副总裁，负责全球肿瘤临床研发 。回爱民博士拥有30年全球顶尖医学中心及知名药企癌症诊疗及药物研发经验，直接领导了Ixazomib，Isatuximab (anti-CD38) 等多个小分子及生物制剂抗癌药的全球研发及注册上市。 主导了伊莎咗咪，阿伐曲珀帕等多款创新药在中国的研发注册上市。发表论文近九十篇（包括新英格兰医学杂志，自然医学，柳叶刀，细胞癌症等顶级杂志），最近更主导了复星医药与BioNTech合作mRNA新冠疫苗项目协约签署及在大中华区域的研发和注册（ 港澳台已上市）。刘滨磊，武汉滨会生物科技股份有限公司董事长兼总经理刘滨磊博士毕业于英国南安普敦大学，2010 年回国创办武汉滨会生物科技股份有限公司。刘滨磊博士致力肿瘤免疫治疗及溶瘤病毒研究20 多年，在英国BIOVEX 公司任分子病毒首席科学家负责研发的“溶瘤I 型单纯疱疹病毒肿瘤治疗注射液”，是第一个临床III 期试验证明有效的溶瘤病毒，被美国Amgen公司收购并获得FDA批准上市。刘博士带领滨会团队承担了国家重大新药创制、863、973、十二五支撑计划、自然科学基金、国家创新基金等多项国家科技计划项目，并建立了溶瘤病毒（oHSV2）技术平台，研发的首款产品OH2注射液已获得单药和联合用药3个临床批件，是国内唯一多适应症单药及联合用药均进入临床Ⅱ期且取得积极数据的溶瘤病毒产品。基于领先的oHSV2溶瘤免疫治疗平台，除了丰富的溶瘤病毒产品管线，还积极开发病毒载体疫苗、重组蛋白疫苗和核酸疫苗，多领域覆盖技术平台拓展。周新华，嘉和生物药业有限公司创始人总裁/执行董事周新华博士（Dr. Joe Zhou），在担任10年嘉和生物药业首席执行官后，现任嘉和生物药业有限公司创始人总裁/执行董事，复旦大学/北京大学客座教授。曾任全球最大生物制药公司Amgen 工艺开发科学总监。在嘉和生物任CEO的10年中，从无到有打造了关键技术团队；打造了关键技术，使得PD-1单克隆抗体表达能力达到全球生物制药企业的最高水平；打造了由50%生物类似药，30%快速跟进抗体药和20%的新靶点新分子由10个治疗性抗体组成的产品线，并且都分别获得中国药监部门和韩国药监局临床批准。由Amgen 任用并受聘于北京大学担任IPEM项目长达10年的客座教授。由于他的在单克隆抗体光氧化变黄分子机制的发现和领导力，2007 年获AMGEN 的科学工程进步奖。周博士主编两部书籍，150 多次国内外大会演讲，发表60多篇论文、18 篇专利和10多篇英文书籍章节。周博士是CPDQA发起人和第一届主席，是ISPE 中国区生物制药的发起人和第一届主席，是Amgen的中国校友会第一届主席。自2013年来多次作为国家人才库评审员，参加国家和各省市人才，团队及项目的评审。中央组织部专家，获2020年上海白玉兰纪念奖。田文志，宜明昂科生物医药技术（上海）有限公司创始人、董事长兼总经理田文志，上海市“千人计划”专家、浦东新区“百人计划”专家、科技部火炬中心科技创新创业人才、复旦大学药学院兼职教授，现任宜明昂科生物医药技术（上海）有限公司董事长兼总经理。于 1995 年 10 月至 2011年 4 月先后在瑞典、美国留学及工作，主要从事肿瘤免疫学及抗肿瘤抗体药物开发研究。累计发表学术论文 30 余篇，克隆新基因 7 个，参编英文专著一部，申请新药发明专利 10 项，获得授权 6 项。2011 年 4 月辞职回国，先后创办了华博生物医药技术（上海）有限公司、宜明昂科生物医药技术（上海）有限公司及宜明探科生物医药技术（上海）有限公司。回国 10 年以来，已将 7 个新药项目开发至临床试验阶段，其中 6 项已开展临床试验。尚小云，苏州茂行生物科技有限公司联合创始人、首席执行官中国免疫学会终身会员，湖北省肿瘤学会免疫专委会理事，重庆市生物信息学会理事。从事肿瘤免疫治疗研究近20 年，涉及多个I类新药项目的临床前及临床研究。主持“重大新药创制”国家科技重大专项一项，主持科技部“国家科 技资源共享服务平台计划”课题一项，国家自然科学基金委项目及省部级项目多项。申请或获得国家发明专利二十余项，获得软件著作权八项，发表专著一部，以第一作者或共同作者发表论文18篇，其中SCI收录期刊论文11篇，累计影响因子60余分，论文被引192次。多项科技成果已进入临床转化阶段。获得重庆市新产品创新青年科技人才 （2013）等奖项。创业团队入选苏州市姑苏创业领军人才计划（2018），入选苏州工业园区2019创业领军人才项目。创业项目入选2019未来医疗100强通用型CAR-T TOP5，获2020第四届全国生命科学大会生命科技创新创业大赛创新奖。刘勇，深圳益世康宁生物科技有限公司 总经理/首席科学家刘勇教授，ACTL靶向性抗肿瘤免疫技术首席科学家。毕业于浙江医科大学，获博士学位。1998年前往美国，先后获得中国国家自然科学基金，浙江省自然科学基金、美国国立卫生研究院（NIH）、美国国家和国阿肯色州癌症协会等科研项目资助。师从国际腺相关病毒领域权威保罗.赫蒙雷特(Paul Hermonat)以及2011年诺贝尔获奖者拉尔夫.史坦曼(Ralph Steinman)。曾担任美国阿肯色大学医学院洛克菲勒肿瘤中心的基因及生物治疗中心副主任曾担任美国斯坦福桥大学医学院肿瘤中心的免疫治疗中心副主任（筹）浙江医科大学博士学位美国阿肯色医科大学博士后，助理教授、副教授、教授、临床讲师美国和香港内科肿瘤医师执照ACTL技术发明人，益世康宁首席科学家中国、香港、日本等多所大学、研究机构和医院的特特聘、客座或荣誉教授美国临床肿瘤学会(ASCO)的肿瘤生物及免疫治疗委员会成员美国2019 TOP 100肿瘤学家数家与肿瘤、免疫、病毒以及分子生物学有关的国际基础和临床期刊的编辑部成员或专职评阅人赵学强，华夏英泰（北京）生物联合创始人CEO华夏英泰联合创始人及CEO赵学强博士，是中科院免疫学博士、美国安德森癌症中心博士后、清华大学医学院副教授，在肿瘤免疫学领域积累了近20年的研究经验，已在国际高水平期刊上发表论文30余篇，主持/参与国家及省部级基金项目超10项，申请工程改造T细胞相关专利20余项。2018年3月，赵学强博士与国际知名分子免疫学家、清华大学基础医学系主任林欣教授联合创立华夏英泰。华夏英泰专注于创新型T细胞免疫治疗产品的开发及产业化，拥有两大独有技术平台STAR-T和enTCR-T，以及成熟的工艺开发及质量控制产业化平台。目前已与国内多家一流医院合作启动了10余项备案的First-in-Human临床研究，取得了积极的临床安全性与有效性数据，相关临床研究数据在2020年ASH和2021年EHA上发布，STAR-T针对实体瘤的临床前成果2021年在Science子刊发表。蔡家强，苏州宜联生物医药有限公司，创始人首席科学官蔡家强博士是苏州宜联生物医药的联合创始人并担任CSO。创建宜联生物以前，蔡博士曾任上海翰森医药副总经理（2019-2020）和科伦药物研究院副院长分管创新研发工作（2015-2019）。蔡博士有近30年生物医药创新研发经验，先后领导负责过超过100个项目的新药研发工作，发表文章/专利200多件，领导完成30个临床前候选化物的提名，25个创新化合物处于临床/临床前的不同阶段。蔡博士曾获得大连市十大杰出青年（1991），四川省特聘专家（2016），和江苏省双创人才（2020）等荣誉称号。回国前曾于默克英国研发中心任资深研发组长，回国后曾任上海药明康德高级主任。蔡博士毕业于大连化学物理研究所获博士学位（1989），于伦敦大学学院完成博士后训练学习（1991-1997）。黄长江，烟台迈百瑞国际生物医药股份有限公司 首席科学官黄长江博士，烟台迈百瑞国际生物医药有限公司，首席科学官，美国加州大学洛杉矶分校医学院分子医学博士后。从事人体分子医学研究30多年，12授权专利-32受理专利，发表文章专著等一百多篇。黄博士于2011年回国，获得国家十二五，十三五重大新药创制专项数千万基金支持，在荣昌生物园筹建了抗体-药物的研发团队与三大核心技术平台， 建立了高效的生物制药与化学制药的研发队伍，获得了优秀泰山学者称号，并获得科技部，省，市以及开发区多项科研基金，完成了中国第一个抗癌靶向新药RC48ADC（维迪西妥）的分子设计，早期研发，并2021年6月成功上市， 提高了恶性肿瘤病人的存活期与生活质量，取得显著临床效果。此外，利用在连接子，连接方式和小分子毒素设计&合成与偶联方面积累的丰富经验，成功建立了迈百瑞公司抗体-ADC核心技术平台，该平台已经为多个公司设计并成功开发了多个新型ADC临床试验药物。秦刚，启德医药科技（苏州）有限公司，董事长兼CEO秦刚博士拥有20年国内外知名生物医药研究机构的科研与管理经验，他毕业于德国哥廷根大学/马普学会获得神经生物学博士，随后分别任职于马普生物化学研究所和中国科学院。先后获得苏州工业园区科技领军人才、姑苏创新创业领军人才称号，主持十三五重大新药创制项目。在国际一流期刊发表多篇原创研究论文，作为核心发明人已申请国际、国内专利20余项，部分已获全球授权。作为启德医药新药研发的领军者，带领跨学科研发团队成功搭建自主知识产权、国际领先的LDC技术和智能连续偶联研产平台（iLCD），启德医药已搭建跨领域、国际化高端管理团队，聚焦于ADC药物为代表的新一代生物偶联药物开发，目标是针对多种恶性肿瘤开发具有best-in-class或first-in-class潜力的新药以满足迫切临床需求。张文军，广州爱思迈生物医药科技有限公司，创始人广州爱思迈创始人张文军博士参与抗体药物研发近20年，曾先后就职于美国诺华、Tanox、阿斯利康/MedImmune、MacroGenics及BMS等著名跨国公司。在MacroGenics公司工作期间，张文军博士开发出新型BsAb技术平台——DART平台，其研究成果发表于美国著名的血液学杂志Blood，他主持研发的MGD011双抗分子以5.75亿美元的价格转让给强生制药公司。在美国BMS公司工作期间，他负责向美国FDA申报了两个新药上市许可证，其中包括著名的抗肿瘤药物Opdivo和Empliciti。张文军博士于2015年在美国新泽西州创办了Bison生物制药公司。期间，他独立发明了具有完全知识产权的新型BsAb嵌合技术，该技术发明国际专利已获中国、美国、日本、加拿大、澳大利亚、韩国等国家授权。2016年，张文军博士回国创立了广州爱思迈生物医药科技有限公司。爱思迈利用具有自主知识产权的双抗平台ExMab®，开发出多个BsAb抗肿瘤新药，其中进展最快的分子EX101与EX103目前已进入临床I期试验阶段。吴克,武汉博沃生物科技有限公司CEO吴克博士拥有30年以上的行业经验，成功主持开发出 7个获得中国国家药品监督管理局批准并上市的生物制品，拥有中国和PCT发明专利20多项。曾任上海泽润生物科技有限公司执行总裁、企业负责人，在此之前，他曾担任卫生部武汉生物制品研究所科研处长、项目办主任等职。2011年3月发起创办上海博沃，2013年获“亚太地区最佳年度公司”称号。2012年创办武汉博沃，率团队两次获得“湖北省双创战略团队”称号，2020年荣膺“德勤•中国明日之星”。吴克博士具有欧美留学经历，是中欧国际工商管理学院（CEIBS）和长江商学院（CKGSB）的校友，是湖北省政府特聘产业教授。童浩萱, 智源信使，创始人智源信使创始人童浩萱博士本科就读于浙江大学，后于哈佛医学院拿到博士学位，其博士期间的导师为《我不是药神》中神药格列卫的发明者之——汤姆罗伯茨教授。攻读博士期间，童浩萱参与了哈佛医学院附属肿瘤医院在脱氧核糖核酸、核糖核酸，人乳头瘤病毒及肿瘤疫苗的研发，以及诺华小分子药、抗体药、生物药在乳腺癌、肺癌、结肠癌和肝癌中的开发，临床试验设计等工作，积累了丰富的科研经验，成功推进多项临床试验和多项药品的上市。博士毕业后，童浩萱便加入了美国波士顿知名的旗舰医药投资公司Flagship Pioneering，期间主要负责生物医药企业的孵化、项目开发、上市等运营工作。其间，童博士负责的成功上市案例包括NSDQ: MRNA、ALNY、SYRO、MCRB、SRTP等。董文吉，中吉智药(南京)生物技术有限公司创始人、董事长中吉智药(南京)生物技术有限公司创始人、董事长；中国协和医科大学博士；美国纽约血液中心博士后；新药创始人俱乐部会员。致力于病毒载体和疾病基因治疗技术研发。具有超过二十年血红蛋白病等疾病及基因治疗相关研究经验和病毒载体开发经历。2018年全职创立中吉智药，开始基因治疗的产业化工作。李红文, 荣昌生物制药（烟台）股份有限公司 副总裁生物学博士。荣昌生物制药（烟台）股份有限公司副总裁。具有10余年哺乳动物细胞表达系统研究开发以及单抗、双抗、融合蛋白、ADC等多种产品工艺开发经验。在高效重组表达载体设计、抗体类药物重组细胞株开发、工艺开发、工艺表征研究、商业化规模生产工艺放大、GMP生产管理以及无血清培养基开发及产业化等方面具有丰富的理论和实践经验。张宇，中源协和细胞基因工程股份有限公司，副总经理兼CSO；中源药业CEO北京航空航天大学学士、硕士，德国杜塞尔多夫大学干细胞与再生医学专业博士，高级工程师。曾任颐昂生物科技（北京）有限公司总裁兼首席执行官，德国波恩科技大学讲师、德国宇航局亥姆霍兹中心助理研究员和意大利帕勒莫大学访问学者等。主持或参加了国家科技部重点研发专项、EU、德国教育科技部BMBF、研究基金会DFG等资助的研究项目，累计在细胞治疗领域发表高水平SCI论文十余篇，发明专利若干项。目前担任天津医科大学双聘教授，国家干细胞与再生医学产业技术创新战略联盟副秘书长，天津市干细胞再生医学转化企业重点实验室主任，天津市血液细胞治疗技术企业重点实验室主任，《药学进展》杂志等编委，Current Stem Cell Research&Therapy等杂志的审稿人。入选天津131人才计划，3551光谷人才计划，首批A类天津绿卡获得者。方显锋，广州昂科免疫生物技术有限公司，总经理方显锋，中科院生物物理研究所生物学/免疫学博士，先后在美国希望城贝克曼研究所免疫系和清华大学医学院免疫所从事T细胞功能与发育博士后研究。2018年参与广州昂科免疫创建并领导原创新药CD24Fc注射液治疗重症新冠肺炎和新一代靶向CTLA4抗体药物ONC-392注射液治疗晚期实体瘤安全性与耐受性的临床试验的注册申报和1期临床试验的开展。余学军，华道（上海）生物医药有限公司创始人/董事长兼CEO全国卫生产业企业管理协会常务理事全国卫生产业企业管理协会细胞医药产业创新中心分会副会长。毕业于第四军医大学（现空军军医大学）和第二军医大学（现海军军医大学），曾任第二军医大学附属长海医院血液科医生、上海交大昂立生物药业有限公司副总经理、吉凯基因公司基因治疗事业部总经理。范珏 ，新格元生物科技有限公司 生信与数据中心高级副总裁范珏博士是新格元生物科技生信与数据中心高级副总裁，同时担任药企事业部负责人。从2018年加入新格元以来，从零开始创建公司数据分析、数据库搭建、药物靶点发现和药企产品等创新型服务和产品团队。在2018年加入新格元之前，曾在国内创业公司、世界500强企业负责数据分析和算法产品开发，涉及医疗器械和液体活检等领域。齐海龙，诺未科技（北京）有限公司首席技术官 齐海龙博士，毕业于北京大学整合生命科学专业，研究方向：分子肿瘤学、肿瘤代谢、抗肿瘤药物研发。诺未科技（北京）有限公司CTO，诺未科技（台州）有限公司创始人、CEO，主导建设DNA疫苗技术平台，负责抗肿瘤DNA疫苗的新靶点开发、概念验证、机制研究、药理药效研究等，带领团队已相继开发出针对多靶点、多癌种的多个DNA疫苗新药品种。在Cell Metabolism、Cell Death & Disease以第一作者身份发表论文。作为主要发明人申请DNA疫苗技术相关发明专利6项，其中4项已获授权。2021BRD大会精彩议题抢先预览抗原特异性细胞毒性T淋巴细胞免疫治疗研究和临床应用进展新一代靶向CTLA4抗体药ONC-392研发历程新一代抗体药的开发趋势靶向CD47和HER2 双特异性抗体研究全球单抗和生物药发展的关键考虑新冠mRNA 疫苗临床开发挑战mRNA药物开发的技术经验分享第四代抗体偶联药物特点和未来展望ADC药物的开发进展与挑战下一代抗体药物偶联的创新热点ADC创新药产业化的药学开发策略细胞治疗下一个风口单细胞测序助力细胞治疗药物和临床开发重组人P53腺病毒注射液的临床应用与经验分享新型碱基编辑器的开发和应用基因治疗中的基因表达调控个性化人体活细胞药物的中国产业路径重组溶瘤Ⅱ型单纯疱疹病毒OH2联合单抗药物治疗的临床研究RNA单碱基编辑技术针对罕见病的治疗DNA肿瘤疫苗研究进展通用型CAR-T细胞治疗晚期胶质瘤实践……赞助参展、主题演讲、商务晚宴等更多形式，可联系： 13764316839会议火热报名中，扫描二维码立即报名

2019年5月15日，上海——今日，科学服务领域的世界领导者赛默飞世尔科技（以下简称：赛默飞）与上海锦斯生物技术有限公司（以下简称：锦斯生物）签署了战略合作协议。根据此次协议，双方将在上海张江科学城（上海国际医学园区）共建基因治疗联合基地，依托赛默飞在细胞和基因治疗领域的产品、技术以及一体化服务的优势，共同推动基因治疗在中国的产业化及商业化发展。近年来，伴随着病毒载体安全性和有效性的不断提升、基因编辑等新技术的崛起，基因治疗热度渐升。2017年，两款CAR-T产品的问世更是让基因治疗在全球迎来了新一轮的高潮。然而在快速发展的同时，基因治疗目前仍然面临从小规模实验室研发到大规模工业化生产的挑战。此次战略合作，赛默飞将为锦斯生物提供全方位的病毒载体产业化技术产品支持，从实验室开发到大规模GMP生产，为锦斯生物GMP 生产基地配置赛默飞基因治疗集成式解决方案。通过配备赛默飞先进技术的一次性生物反应器、细胞培养和药物检测分析平台，到实验室设备仪器和配套试剂耗材，全面帮助锦斯生物在中国建立符合全球标准的病毒载体大规模制造和服务平台。此外，赛默飞还将为锦斯生物带来运营系统优化等一系列商业解决方案，帮助其打造精益运营体系，从而有效提升锦斯生物各个部门的流程效率和资产利用率、降低采购库存成本，实现产能优化以及物料补给优化。此次双方还将依托于共同建立的“基因治疗联合基地”，打通产业链上下游的沟通渠道，积极促进行业内的技术交流以及合作，共同探索符合中国和国际法规的创新性生产工艺流程，进一步推动基因治疗的本土研发和创新，加速中国基因治疗的产业化和商业化进程。“大规模工业化生产有助于基因治疗这样的新兴医学技术真正普惠大众。” 赛默飞中国区总裁艾礼德（Tony Acciarito）先生表示：“从研发到生产，赛默飞专注于基因治疗的每一个环节。秉持着‘扎根中国，服务中国’的发展战略，我们期待与锦斯生物的‘强强联手’，通过提供创新技术和集成式解决方案，推动基因治疗在中国的商业化进程，助力建设‘健康中国’。”锦斯生物公共事务总监张华先生指出：“此次非常荣幸与赛默飞达成战略合作，双方在基因治疗和细胞治疗领域有着共同的愿景和一致的合作愿望。锦斯生物具有深厚的病毒载体研发和产业化能力的积累，借助赛默飞的生物制药工艺集成式解决方案，以及培养基优化和生物安全分析检测服务的经验，有助于共同应对病毒载体工艺开发过程中的各种挑战，缩短产品开发周期，加速国内基因治疗技术的产业化。”关于赛默飞世尔科技赛默飞世尔科技（纽约证交所代码：TMO）是科学服务领域的世界领导者。公司年销售额超过240亿美元，在全球拥有约70，000名员工。我们的使命是帮助客户使世界更健康、更清洁、更安全。我们帮助客户加速生命科学领域的研究、解决在分析领域所遇到的复杂问题与挑战，促进医疗诊断发展、加速药物上市进程、提高实验室生产力。借助于首要品牌Thermo Scientific、Applied Biosystems、Invitrogen、Fisher Scientific和Unity Lab Services，我们领先结合创新技术、便捷采购方案和全方位服务。欲了解更多信息，请浏览公司网站：www.thermofisher.com赛默飞世尔科技中国赛默飞世尔科技进入中国发展已超过35年，在中国的总部设于上海，并在北京、广州、香港、成都、沈阳、西安、南京、武汉、昆明等地设立了分公司，员工人数约为5000名。我们的产品主要包括分析仪器、实验室设备、试剂、耗材和软件等，提供实验室综合解决方案，为各行各业的客户服务。为了满足中国市场的需求，现有7家工厂分别在上海、北京、苏州和广州等地运营。我们在全国还设立了7个应用开发中心以及示范实验室，将世界级的前沿技术和产品带给中国客户，并提供应用开发与培训等多项服务；位于上海的中国创新中心结合中国市场的需求和国外先进技术，研发适合中国的技术和产品；我们拥有遍布全国的维修服务网点和特别成立的中国技术培训团队，在全国有超过2600名专业人员直接为客户提供服务。我们致力于帮助客户使世界更健康、更清洁、更安全。欲了解更多信息，请登录网站：www.thermofisher.com关于锦斯生物锦斯生物成立于2016年，是一家专注于研发生产溶瘤病毒和基因治疗产品的高科技生物医药企业，公司位于上海张江科学城（上海国际医学园区），核心技术团队在相关领域拥有二十多年国际领先的专业经验,建设了符合BSL-2及GMP要求的溶瘤病毒和基因治疗病毒载体研发生产平台，可同时进行多品种/多任务的病毒载体产品的中试工艺研发及生产，研发具有国际先进水平的创新产品，并拥有完全自主的知识产权。公司核心技术团队曾负责研发出世界第一个溶瘤病毒药物: 安柯瑞（重组人5型腺病毒注射液H101），并完成产业化生产。锦斯生物专注于包括腺病毒、单纯疱疹病毒、慢病毒等各种重组病毒载体的GMP中试生产及质量控制。可以为客户提供最为齐备的溶瘤病毒及基因治疗病毒载体的工艺研发生产及质控的CDMO服务，旨在通过高性价比、高效率的服务帮助客户缩短新药研发时间，降低研发成本。公司的使命是：为人类健康, 做最好的基因治疗产品。目前，已经有国内外的多家创新研发公司与锦斯生物合作，利用锦斯生物的技术平台研发生产用于临床试验的病毒载体产品。

p　　日本理化学研究所、千叶大学、高知大学和大阪大学等组成的一个研究小组宣布，他们对中药材“甘草”进行了全基因组测序，成功取得了推测的全部基因94.5%的基因信息。/pp　　甘草是一种豆科植物，广泛应用于各种中药中，是重要的中药原料。它具有改善肝功能、治疗消化性溃疡、抗炎症及止疼止咳等多种功效。甘草根部富含的主要成分甘草甜素的甜度是砂糖的150倍，可用作非糖基甜味料，具有预防代谢综合征的作用。同时甘草也是医药、化妆品、天然甜味料的重要原料，需求量极大。对其进行基因组测序，不但可根据其基因组信息高效育种，还可对有效药用成分甘草甜素遗传基因进行深入研究，以期实现生物合成。/pp　　研究小组选择甘草中质量最好的“乌拉尔甘草”进行全基因组测序。通过对获得的基因信息进行分析，发现了34445个蛋白质遗传基因代码。研究小组用甘草的基因组信息，与其他豆科植物的基因组信息及全基因组进行了分析比较，结果发现了药效成分之一、异黄酮的生物合成相关基因群的一部分形成基因簇。研究小组进一步对生物合成相关的含有酶基因的基因家族深入分析，发现了其遗传结构和遗传表达。/pp　　目前，日本90%的医生使用中药来治疗疾病，使用量逐年增加。现日本甘草等中药材85%从中国进口，为了满足不断扩大的市场需求，该研究对日本甘草的分子育种栽培、改进中药材功效，以及深入研究生产药效成分所必需的有用遗传基因具有重要意义。/ppbr//p

p　　6小时，在JPM遇见500+细胞/基因治疗KOL，金斯瑞生物科技全球产业论坛议程公布!/pp　　上周末，第61届美国血液学会(ASH)年会在美国奥兰多开幕，在大会召开的头两天里，CAR-T疗法领域的进步是吸引大家关注的亮点之一。最新公布的试验数据显示，金斯瑞旗下传奇生物的CAR-T产品JNJ-4528在治疗29名R/R MM患者时表现出优异的疗效，达到100%的总缓解率。而在12月7日，传奇生物宣布，美国FDA正式授予Janssen Research& Development，LLC(Janssen)的JNJ-68284528(JNJ-4528)突破性疗法认定(BTD)。/pp　　在此之际，诚邀您一起参与金斯瑞生物科技全球产业论坛，本次以“聚焦细胞/基因治疗与快速成长的中国市场”为主题，将于2020年1月14日在2020摩根大通医疗健康年会期间，于旧金山君悦酒店召开。金斯瑞生物科技全球产业论坛将生物科技领域的权威学者、优秀企业家以及投资机构等全球各界领军者汇聚一堂，旨在搭建优质沟通桥梁，促进产业界与资本界的对话与融合，共同造福全球病患!/pp style="text-align: center"a href="https://www.genscript.com.cn/biotech-global-forum-2020.html" target="_self"img style="max-width:100% max-height:100% " src="https://img1.17img.cn/17img/images/201912/uepic/44b11cdd-ff69-48d7-bc2f-4c98fe546923.jpg" title="12.png" alt="12.png"//a/pp　　会议亮点/pp　　20余位国际权威学者，产业先锋倾囊分享，打造豪华嘉宾阵容!/pp　　70%以上行业决策者，搭建优质国际对话平台，挖掘潜在合作机会!/pp　　1场领袖主题演讲，FDA前局长Scott Gottlieb 博士分享真知灼见!/pp　　4场高峰圆桌论坛，聚焦细胞/基因治疗领域热点话题，汇聚KOL，力促学研资联动!/pp　　会议议程(更新中)/pp　　13:30-13:35 主持人开场/pp　　13:35-13:45 致欢迎辞/pp　　章方良博士, 创始人兼CEO, 金斯瑞生物科技/pp　　13:45-14:25 主旨演讲/pp　　Scott Gottlieb博士 ，前局长，美国食品和药物管理局/pp　　14:25-15:05 圆桌讨论：细胞/基因治疗全球进程与中国机遇/pp　　主持嘉宾：Usman Azam，总裁兼CEO, Tmunity Therapeutics/pp　　讨论嘉宾：/pp　　Peter Emtage博士， 细胞治疗研究全球负责人 Kite, a Gilead Company/pp　　Phil Vanek博士，细胞及基因治疗战略总经理，GE Healthcare/pp　　范晓虎博士，首席科学官，传奇生物/pp　　Laurence Cooper博士，首席执行官, Ziopharm Oncology/pp　　王丹博士，强生亚太创新中心负责人/pp　　李怡平博士，首席执行官& 联合创始人，药明巨诺/pp　　15:05-15:45 圆桌讨论：基因和细胞治疗——从技术创新到产业化& 商业化的探索之路/pp　　主持嘉宾：Simone Fishburn，Vice President and Editor in Chief ，BioCentury Inc./pp　　讨论嘉宾：/pp　　高光坪教授，美国基因与细胞学会主席、麻省大学医学院教授/pp　　John Dawson, 首席执行官, Oxford Biomedica/pp　　Frederic Revah博士，首席执行官，Genethon/pp　　Brian MIN博士, 生物药事业部CEO，金斯瑞生物科技/pp　　王立群博士，总裁 ,复星凯特生物科技有限公司/pp　　李宗海博士，创始人兼董事长，科济生物/pp　　15:45-16:25 圆桌讨论：从规模到价值——中国细胞治疗产业的资本潜力/pp　　主持嘉宾：黄瑞晋, 管理合伙人，凯鹏华盈中国基金/pp　　讨论嘉宾：/pp　　Brad Loncar, 创始人兼CEO，Loncar Investment/pp　　孟建革, 投资者关系副总裁，金斯瑞生物科技/pp　　卢红波博士，管理合伙人，礼来亚洲基金/pp　　李彬，首席投资官，清池資本/pp　　16:25-17:05 圆桌讨论：全球细胞治疗监管政策对话/pp　　徐增军博士,首席科学家,国家药审中心/pp　　刘克博士，FDA生物制品评价和研究中心肿瘤学首席，癌症卓越中心副主任/pp　　朱力博士,首席战略官,金斯瑞生物科技/pp　　王刚博士，高级副总裁兼首席质量官，上海君实生物/pp　　Rebecca Wood, FDA前首席律师、盛德律师事务所监管组负责人/pp　　17:05-17:25 主题致辞：Cart-T技术在南京发展的机遇/pp　　缪秀梅女士，江宁区副区长、江宁高新区党工委书记/pp　　17:25-17:30 主持人结束致辞/pp　　17:30-19:00 交流酒会/pp　　基本信息/pp　　会议时间：2020年1月14日(周二)下午/pp　　会议地点：美国旧金山君悦酒店(Grand Hyatt San Francisco)/pp　　会议主题：细胞/基因治疗与快速成长的中国市场/pp　　主办单位：金斯瑞生物科技有限公司/pp　　会议规模：500+/pp　　会议官网：https://www.genscript.com.cn/biotech-global-forum-2020.html/pp　　Genentech、Boehringer Ingelheim、Roche、AbbVie、Bayer、Thermo Fisher Scientific、Johnson & Johnson、Stanford、Yale、University of Pennsylvania、JPMorgan、Qiming VC等400余家机构高层已注册参会。细胞/基因治疗行业的发展注定是一段精彩而伟大的征程，道阻且长，我们期待与所有的开拓者、先行者并肩前行，共创未来!/pp　　注册参会：席位将满，速速点击链接https://www.eventbrite.hk/e/genscript-biotech-global-forum-tickets-74590182243或扫码报名加入吧，期待与您相聚旧金山!/pp style="text-align: center"img style="max-width:100% max-height:100% " src="https://img1.17img.cn/17img/images/201912/uepic/805cb0ed-ee07-4648-bfdb-df469e81d982.jpg" title="13.png" alt="13.png"//pp　　联系我们：Tel: 025-58895776-6321 ，Email:event@genscript.com/ppbr//p

2022年7月26日9:00-17:00，仪器信息网联合Cytiva将共同举办“2022转化医学系列讲座之基因治疗药物研究和研发新进展专场”，与您共同探讨基因治疗热门方向基因治疗药物、Cytiva基因治疗、CRISPR技术、RNA治疗、mRNA药物、器官靶向性脂质纳米颗粒及其相关基因治疗的新进展和新技术。大会亮点1. 专家从高校、研究院到生物公司，主题从方案制定到技术开发全覆盖2. 2大分会场：从科研到应用，国内外多种最新技术进展齐聚日程一览时间报告主题及嘉宾9:00基因冶疗药物研究与应用黄文林(广州达博生物制品有限公司 董事长)9:40Cytiva基因治疗解决方案杨旻晔(Cytiva 应用专家)10:20CRISPR技术开发与基因治疗王永明(复旦大学生命科学学院 研究员)11:00RNA therapeutics Going beyond the liver: From gene silencing to gene editingDan Pier(Tel Aviv大学教授，实验室主任)14:00基因治疗乙肝病毒载体平台和根治乙肝王子元(湖景(苏州)生物制药有限公司 创始人 首席科学家)14:40基因治疗病毒载体层析纯化方案李颖(Cytiva 实验室级别AKTA产品专家)15:20mRNA 药物研发的一些新进展王鹏(南方科技大学 讲席教授 / 教授)16:00器官靶向性脂质纳米颗粒及其在mRNA递送中的应用邱敏(复旦大学人类表型组研究院 青年研究员)

p　　谈起大健康产业，始终离不开“预防、诊断、治疗”这条主线。伴随着技术对“基因”的揭秘不断加深，与“基因”相关的诊断和治疗产品也越来越为大家熟悉和认可。/pp　　2016年1月29日，国内知名上市企业哈尔滨誉衡药业股份有限公司(以下简称“誉衡药业”)下属公司誉衡基因生物科技(深圳)有限公司(以下简称“誉衡基因”)与上海祺瑞医疗器械有限公司(以下简称“祺瑞医疗”)签署了《股权转让协议》，拟取得祺瑞医疗持有的上海仁东医学检验所有限公司(以下简称“仁东医检所”)100%股权，并待完成工商变更登记和向仁东医检所增资的事宜。至此，誉衡药业开拓了基因诊断的业务，为预防性筛查、诊断性检测和精准治疗探索闭环运营模式开启新篇章，为推动我国精准医学的进程，构建国际水平医疗产业链和生物-临床-大数据一体化服务奠定基础。/pp　　上海仁东医学检验所(ShanghaiRendong Laboratorie-s.Co.Ltd)是一家专业从事临床检验服务的医疗机构，拥有目前世界上先进的临床检验设备，一流的临床检验技术和操作团队，临床检验精确度和准确度高于国家所规定的临床检验标准。目前已开展常规实验室检测项目有：生化常规项目(肝功项目、肾功项目、血脂项目、糖尿病项目、心肌酶谱、风湿等自身免疫、离子检测)、免疫项目(肿瘤标志物、内分泌项目、心血管评估、糖尿病项目、贫血项目、产前筛查、骨代谢项目)、体液分析项目(血常规、尿液检测、大便检测)及血清学项目(肝炎系列)。/pp　　收购上海仁东医检所是誉衡基因既定战略实施的重要一环：仁东医检所将作为誉衡基因开展精准诊断业务的临床诊断实验平台，提供专业临床医学技术支撑。誉衡基因将和仁东医检所共同努力，加强医检所技术储备，吸引国际优秀人才，增强国际交流合作，提高行业竞争水平。/pp　　通过多方调研和论证引进国际水平最高端的生物检测技术，引进行业中杰出专家和杰出人才，加大产品开发力度、完善人才梯队培养、促进企业文化融合等多种方式，全面提升仁东医检所的经营水平及管理能力，充分发挥协同效应。/pp　　在临床实验室ISO 15189质量体系基础上，升级为符合国际化标准水准的、与时俱进的精准医学检测中心。通过专业知识学习、技术培训与考核等来提升仁东医检所的整体业务水平，培养分子诊断行业人才，整合内部资源，构建灵活高效的组织结构和人才队伍。/pp　　坚持以市场为导向，进一步丰富产品结构，引进基因检测项目，包括遗传病基因检测服务、肿瘤液体活检检测服务(ctDNA)、无创产前检测(NIPT)等，并为进一步的生物治疗(细胞治疗、基因编辑治疗、可能更先进的技术)布局奠定坚实的基础，建立兼具传统临床检测项目、分子水平检测服务以及生物治疗的全产线检验中心。/pp　　充分利用公司的运营平台和渠道，学习和开拓优秀的销售和合作模式，通过科研合作+临床服务的模式，建立健全的产品和服务网络，维护有序健康的医疗关系，通过不断地学习和创新来提高公司的市场运作能力和抵御市场风险的能力。/pp　　本次收购的顺利实施，标志着誉衡基因将合理配置公司内部的优势资源、协调发展，开拓精准化医疗新格局中重要的环节。随着引进高通量基因诊断项目，使公司的布局从单一药物治疗向诊疗和康复管理多元化发展，并在学习和发展过程中开发自主产品，打造公司品牌诊断产品，形成诊(断)(治)疗管(理)一条线服务系统，为大数据的实现提供支持(尤其为个性化治疗药物提供依据)。/pp　　关于誉衡基因/pp　　誉衡基因生物科技(深圳)有限公司(简称“誉衡基因”)成立于2015年12月，是誉衡药业集团旗下的重要成员。秉承“医学科技造福人类”的使命愿景，致力于以国际领先水平的组学技术为核心，与医院合作建立“精准医疗”平台和系统，通过大数据的挖掘和积累，为医生和病人提供精准医疗系统解决方案，助力国民健康。/p

p style="text-indent: 2em "2018年，全球都在经历一场艰难的资本寒冬。募资难、融资难、估值缩水，这是许多投资人和创业者最深的体会。但尽管在这样艰难的岁月，基因领域依然创下了约9.86亿美元的高融资额，与2017年10亿美元相比基本持平。/pp　　这一年里，NMPA批准了首款基于NGS的肿瘤检测试剂盒，燃石医学喜提中国“肿瘤NGS第一证” 这一年里，消费级基因测序价格再度降低，消费级产品迎来“2字头”时代 这一年，基因治疗引起投资热潮......./pp　　按照旧例，动脉网结合2018年基因行业的投融数据、大事件、政策对行业做出盘点，不同的是，2018年我们加入了部分国外数据。/pp style="text-align: center "strongspan style="color: rgb(0, 112, 192) "1、融资总额69亿人民币，与去年基本持平/span/strong/pp style="text-align: center"img src="https://img1.17img.cn/17img/images/201812/uepic/cd4f02c7-46d1-4f89-8595-9333eb175e69.jpg" title="01.png" alt="01.png"//pp style="text-align: left text-indent: 2em "span style="text-indent: 2em "2018年，基因领域融资总额约9.86亿美元，与2017年相比基本持平。在这53家获得融资的企业中，平均融资额2404.04万美元。在资本寒冬中，投资机构募资相对困难，他们更谨慎的把资金投向了行业内技术领先、发展更为稳定的企业。/span/pp style="text-align: center"img src="https://img1.17img.cn/17img/images/201812/uepic/2bb42c35-419c-48aa-9ea8-e50c185d58ee.jpg" title="02.png" alt="02.png"//pp style="text-align: center"/pp style="text-indent: 2em "span style="color: rgb(127, 127, 127) "备注：凡数百万按300万计算、数千万按3000万计算、数亿按1亿计算，下同/span/pp　　从数据中可以发现，在资本投下的资金中，51.26%被B轮和C轮以后的企业拿走。这些企业已经进入发展的中后期，相对稳定。当然，这些企业价值不菲。/pp style="text-align: center"img src="https://img1.17img.cn/17img/images/201812/uepic/4fb7a51e-d507-4880-b50a-6fdc783a38bd.jpg" title="03.png" alt="03.png"//pp　　这些企业占据亿元级别以上融资的大部分。当然，也有少数在A轮和A+轮的公司获得较大额度的融资，即便是在资本寒冬，好的技术依然值得买单。/pp style="text-align: center"img src="https://img1.17img.cn/17img/images/201812/uepic/73937da1-3bc0-4f74-984a-9aaa458e2344.jpg" title="04.png" alt="04.png"//pp style="text-align: center "strongspan style="color: rgb(0, 112, 192) "2、13亿元并购交易，B、C轮后期融资居多/span/strong/pp　　在9.86亿美元的交易金额中，有超过13亿人民币来自并购交易。其中，云健康基因、OriGene先后被北方大陆、中源协和收购，交易金额分别为数亿人民币和12亿人民币。另外，无锡青兰生物也于2018年7月被华大基因收购，交易金额暂时未透露。/pp　　对于大多数创业公司而言，除了企业市场的发展，他们也需要考虑投资机构的退出渠道。在华大基因、贝瑞基因相继上市之后，自然也有不少企业开始谋划上市之路。但并不是所有的企业都会最终上市，对于一部分企业而言，被大公司收购是不错的选择。/pp　　2014、2015年是基因领域的创业潮，而今这些企业大部分都已经到了B轮、C轮等后期阶段。或许，这个行业即将迎来上市和并购的热潮。/pp style="text-align: center "strongspan style="color: rgb(0, 112, 192) "3、3家测序仪企业获得融资，国产设备正在奋力直追/span/strong/pp　　2018年国内有4家从事仪器设备研发制造的公司获得融资，3家涉及测序仪研发。梅丽纳米科技科技是国内鲜有的纳米孔测序仪制造商，他们用纳米孔检测不同种类的肿瘤相关生物标记物。/pp　　牛津纳米孔在2018年3月宣布在最新一轮融资中获得了1亿英镑(约1.39亿美元)，参与本轮募资的投资机构包括新加坡政府投资公司(GIC)、建银国际(CCBI)、澳大利亚养老金管理机构HostPlus基金公司，以及部分现有股东。/pp　　SBB新一代测序平台研发创新公司Omniome在2018年7月获得了6000万美元的B轮融资，投资方包括德诚资本、高瓴资本集团、Lam Research Capital和Nan Fung Life Sciences。Omniome成立于2013年，其创始人Kandaswamy Vijayan博士离开Illumina后，希望能够开发出新一代的测序平台，提高测序进度、降低测序时间和成本。/pp　　无独有偶，在上游测序仪领域，国内外的融资差异也有点雷同。这些企业还相对稚嫩，研发还在中早期。而国外，2018年融资的测序仪企业有两家，且已经非常成熟。/pp　　这一年中，上游领域最轰动的时间应该要数illumina对Pacific Biosciences的收购。/pp　　Illumina是二代测序的巨头，后者则是三代测序仪领域极具代表性的企业。/pp　　Pacific Biosciences的三代测序平台以其独特的SMRT(Single Molecule Real Time)技术能够分析单个DNA分子，以高准确度对DNA中较长的片段进行解码。/pp　　这一场交易使得Illumina在短读(short-read)测序技术以外，Pacific Biosciences的长读(long-read)测序技术又一次使得它如虎添翼。/pp style="text-align: center "strongspan style="color: rgb(0, 112, 192) "4、NMPA 5个月批准4个证，NGS肿瘤检测将被推向临床/span/strong/pp　　2018年，国内液体活检企业融资金额为24.52亿人民币。与2017年创下的10亿美元记录相差甚远，部分原因可能是受资本寒冬影响 并且2017年多家公司已经完成了大额融资。/pp　　尽管如此，液体活检领域仍然是获得融资最多的企业，一共有13家。/pp　　免疫治疗伴随诊断成热点/pp　　受到PD-1\PD-L1药物进入中国市场的影响，液体活检领域掀起了一股免疫治疗伴随检测的潮流。和瑞基因、仁东医学、臻和科技、裕策生物等一众企业都相继推出了免疫诊断产品。在2018年厦门的CSCO上，免疫治疗以及其伴随诊断已经成为一股潮流，不谈免疫似乎就out了。/pp　　Opdivo和Keytruda相继进入中国市场，意味着我国真正进入肿瘤免疫治疗时代。但众所周知，免疫抑制剂的应答率只有20%-30%，如果盲目用药，除了给患者造成经济压力以外，还有可能延误病情。/pp　　“现在国内的情况是，药物上市了，伴随诊断产品还没有。”一位创业者这样形容。/pp　　燃石医学喜提中国“肿瘤NGS第一证”/pp　　不仅仅是免疫伴随诊断的液体活检产品，现在国内还没有任何一款基于液体活检产品获得批准。不过，从2018年的7月份起，NMPA 5个月批准4款肿瘤NGS试剂盒，给了行业很大的鼓舞和信心。/pp　　7月23日，国家药监局批准燃石医学“人EGFR/ALK/BRAF/KRAS基因突变联合检测试剂盒(可逆末端终止测序法)”上市，成为我国首个获批的肿瘤NGS基因检测试剂盒，随后在接下来5个月内陆续批准了来自诺禾致源、世和基因和艾德生物的肿瘤NGS基因检测试剂盒。/pp　　这标志着NMPA对基于NGS的肿瘤基因检测产品正式打开闸门，尽管目前获批的都是小Panel产品，但审批速度高提升，也将极大的推广NGS肿瘤检测产品在临床的应用。/pp　　和瑞基因启动大规模前瞻性研究，GRAIL分享了CCGA研究的最新结果/pp　　液体活检的另一个应用研究方向便是肿瘤早筛，即在血液、外泌体中检测微量的ctDNA和CTC，在肿瘤早期的时候发现其踪迹。/pp　　甲基化测序技术一直被视为最有望实现癌症早筛的技术，鹍远基因创始人张鹍与高远共同开发了第一个大规模DNA甲基化靶向测序技术，该文章成为Nature Biotechnology封面文章。/pp　　在2016 Nature Biotechnology 刊登全球甲基化测序多中心比较文章中，张鹍甲基化测序技术综合排名第一。因此，鹍远基因也一直被视为国内、乃至国外肿瘤早筛玩家中的佼佼者。/pp　　鹍远基因在2018年3月完成了6000万美元的A+轮融资，投资方包括九州通、先锋医疗、松禾资本、礼来亚洲基金、景旭创投等专业投资机构和产业投资者。/pp　　优迅医学搭建了国内唯一的ctDNA& CTC液体活检双平台，同一管血即可完成ctDNA和CTC两项检测。基于这一平台，优迅医学可以实现“早期筛查诊断+个体化治疗指导+全程动态监控”的癌症精准诊断全业务线模式。/pp　　基于低深度WGS，优迅医学建立了一种低成本、泛癌种的CCeS三维泛肿瘤早筛分型方法。据透露，目前公司I期临床试验的数据已经证明使用低深度WGS进行肿瘤筛查的优越性和可行性。该技术已经申请国内和国际专利保护。/pp　　2017年末，贝瑞基因将原有的肿瘤事业部独立成立了和瑞基因。这家公司在2017年的11月获得了总计8亿元的投资。依托贝瑞基因的产业资源和知识产权，和瑞基因以极高的起点迅速成为肿瘤领域的种子选手。/pp　　2018年4月，和瑞基因投入1亿元人民币，并联合国家肝癌科学中心发起前瞻性万人队列项目。这是目前国内正在开展的最大的肝癌前瞻性队列研究项目，标志着中国肝癌防控开创性地进入到极早期防控和临床验证的阶段。/pp　　“离开了超大规模前瞻性队列研究，肿瘤早诊早筛就无从谈起。”国家肝癌科学中心的陈磊教授曾这样解释。/pp　　在发起大规模前瞻性研究之前，和瑞基因早就启动了前一步的先导性研究项目PreCar，项目招收了1500名志愿者入组，其中有500余名肝癌患者(HCC)、超过1000名非肿瘤高危/健康人群。/pp　　2018年9月，和瑞基因在CSCO大会上公布了先导试验的成果。数据显示，在特异性95%的情况下，肝癌检测灵敏度超过了90% 即使把特异性标准设置在99%，灵敏度也达到了87%。/pp　　另外，除了和瑞基因，美国的肿瘤早筛公司GRAIL也在前两年启动了两个大规模临床研究实验，分别是CCGA和STRIVE。GRAIL在4月份的AACR上公布了一项初步结果，通过对三种原型检测方法的试验数据进行分析，GRAIL研究团队证明，开发一种多癌种且具有99%以上特异性的早期癌症血液检测方法是可行的。/pp　　同年6月的ASCO上，GRAIL分享了CCGA研究的最新结果目前的这项研究针对127名肺癌患者，采用三种检测手段以实现癌症的早期筛查。这三种检测手段包括：靶向测序检测体细胞突变，如单核苷酸变异和小片段序列的插入和/或删除 全基因组测序(WGS)检测体细胞基因拷贝数的变化 全基因组亚硫酸氢盐测序(WGBS)用于检测异常的cfDNA甲基化模式(表观遗传变化)。/pp　　结果表明，在早期(I-IIIA期)肺癌患者中，检测率为38%~51%(98%特异性) 在晚期肺癌(IIIB-IV期)患者中，检测率为87%~89%，具体如下表所示：/pp style="text-align: center"img src="https://img1.17img.cn/17img/images/201812/uepic/d5e87da1-4026-4927-951a-35dfac151348.jpg" title="05.png" alt="05.png"//pp　　基于NGS的早筛产品离临床还有一段距离，但基于PCR检测技术却率先迈出了这一步。2018年11月，康立明自主研发人类SDC2基因甲基化检测试剂盒(荧光PCR 法)(商品名：“长安心”)通过NMPA审查，正式拿到三类医疗器械注册证。/pp　　康立明对标美国的Exact Sciences ，是一家外泌物的肿瘤早筛公司。此次获得NMPA审批的是基于粪便DNA的结直肠癌筛查产品，癌种的筛查产品也正在开发中。/pp style="text-align: center "strongspan style="color: rgb(0, 112, 192) "5、消费基因，向下探索模式开启/span/strong/pp　　2018年也是消费基因发展的大年，客单价的降低使得用户群体呈现出翻倍增长。据23魔方透露，在产品价格降低到299元以后，23魔方的销量实现了近4倍增长。/pp　　这一年里，消费基因领域两家龙头企业23魔方、微基因均相继完成融资。在2017年完成A轮和B轮融资后，23魔方2018年再度完成B+和B3轮融资，募资总额1.62亿人民币。微基因于2018年1月完成了B轮融资，投资方包括华大基因、奇迹之光等，但投资金额尚未透露。/pp　　2018年成立的Genebox也获得了来自大参林(个人投资)3600万人民币的天使轮融资。其创始人李智曾在华平投资担任VP，在瑞银投资银行香港办公室担任副董事。/pp　　Genebox以年轻人为目标用户，侧重互联网营销。另外，大参林药房拥有3600家门店和2800万活跃用户，门店和会员体系也将成为其获客渠道之一。/pp　　从2018年各家企业的动作来看，向下沉淀是消费级基因检测领域未来的大趋势。/pp　　水母基因在2018年共计完成了两轮融资。水母基因区别于其他消费级基因公司的一点就是，公司始终在强调让数据为健康赋能、让数据为用户所用。在产品的开发上，水母基因所推崇的也不是单纯数量上的丰富，而是在产品内容上，给到用户恰到好处的服务。/pp　　2018年年初，水母基因跨界联合《中国国家地理》杂志推出国内首创的“中国姓氏基因图谱绘制计划”，以及“生命图志™ ”产品，开启了中国人的寻根问祖之旅，追溯不同姓氏背后的家族变迁故事。/pp　　“中国和美国不同。美国是一个移民国家。而中国是一个以汉族为主的相对同质性国家，5000多年来我们的祖先一直扎根在这里，但经历了多次民族融合与人口迁徙，因此人口迁徙地图绘制更加困难。”水母基因首席科学家赵南表示，“同时，中国的历史也更加久远，上下5000年的族系变化，这些要考究起来也远比一个祖源迁徙更加复杂。”/pp　　另外一款产品“生命教练”则在国内首创“应用基因为用户设计健康生活方式”的概念。除了个人基因组检测、国际前沿的肠道菌群检测、无创疾病早筛以外，水母基因还建立了一支囊括医学、运动、营养、遗传等多领域专业人才的“生命教练”团队，根据用户基因情况，为用户量身提供健康知识、健康课程，精准推荐最适合用户需求的产品和服务。/pp　　当然，除了产品上的打磨，这家位于产业链中游的公司也在积极需求上游的扩展。2018年11月，水母基因与赛默飞世尔联合宣布：双方达成“核心战略合作伙伴关系”，未来将在基因检测领域进行广泛深入的合作。/pp　　此次的合作标志着双方关系进入了一个全新的阶段，除了引进赛默飞世尔全套基因芯片分析系统，水母基因也将引进Ion GeneStudio™ S5 Plus 二代测序平台技术。/pp　　水母基因将基于此进行国产化，在国内研发、生产，面向各医疗机构临床检测中心推出该国产化设备，进行临床微生物方向的体外诊断，将基因检测数据与临床数据融合，从而更加全面的反映被检测者的健康状态。/pp　　不仅如此，独角兽企业碳云智能也在进行类似的探索。2018年7月，碳云智能和中粮营养健康研究院签署战略合作协议，携手在动态血糖管理研究及其相关应用领域进行合作。/pp　　随后，公司还和大成食品的全资子公司签署协议，双方成立了新的合资公司Better me，将依托碳云智能的技术支持，以生物科技和人工智能为基础，针对消费者对精准营养的需求定制核心检测指标并进行检测，进而输出与消费者个体情况相匹配的营养分析报告，并提供定制化的餐饮解决方案。/pp　　Better Me将依托碳云智能的技术支持，大成食品在原料采购、产品研发、供应链管理和完整销售渠道的全产业链优势，将精准营养餐饮解决方案转换为食品，并进行线上线下市场推广，从而形成产业闭环。/pp　　除了碳云智能，与中粮集团互动的还有微基因。最早，与霍尼韦尔口罩互动营销活动使得微基因获得了新的思路。在这之后，除了学习互联网公司卖起了月饼，微基因更大的向下探索是与中粮集团联合推出的基因定制轻体方案。/pp　　中粮集团引入哈佛、剑桥大学前沿营养学、联合CDC营养所等国内外知名院所专家，建立16个维度肥胖因素模型，进行多维度测评，并参考WeGene基因检测数据，为用户量身定制14天专属轻体方案。/pp　　整体方案中，除了包括微基因的测序产品、中粮集团出品的代餐组合以外，还包含了1对1的私人营养师服务。/pp style="text-align: center "strongspan style="color: rgb(0, 112, 192) "6、基因治疗浪潮即将来袭，筹谋抢占先机/span/strong/pp　　2017年12月，基因治疗领域的领头羊Spark Therapeutics的创新基因疗法Luxturna(voretigene neparvovec-rzyl)获得美国FDA批准上市，主要用于治疗患有特定遗传性眼疾的成人患者和儿童。这是首款在美国获批的靶向特定基因突变的“直接给药型”基因疗法，也是如此2018年被视为基因治疗元年。/pp　　从国外融资数据来看，基因治疗、基因编辑相当火热。我们统计的29家获得融资的企业中，有13家正在从事基因治疗业务，同时还有5家提供基因编辑服务。相比之下，2017年融资频发的液体活检领域仅7家企业获得融资。/pp　　在液体活检领域，Fondation Medicine早年便成功上市，并在2018年被罗氏收购 明星企业Guardant Health在2017年纳斯达克上市 GRAIL宣布C轮融资时，也曾一度传出上市消息。/pp　　简单来说，以美国为主的国外液体活检企业基本都已经进入发展后期，上市和并购热潮已经开启，融资频率相对较低 而基因治疗才是当下热门领域。/pp　　但在国内，液体活检仍然在融资事件中占据领导地位，基因编辑和基因治疗融资企业分别是5家和2家。/pp　　尽管如此，国内也还是涌现出了一批优秀的企业。美国eGenesis的原班人马(杨璐菡、George Church)于2017年在杭州创立了启函生物。这家公司与eGenesis为姊妹公司，团队希望建立新型的中美同步研发，互通有无的创业创新模式。/pp　　启函生物在7月份宣布A轮融资780万美元，由红杉资本中国基金领投，Arch Venture、北极光创投、 树兰医疗资本、Biomatics Capital Partners、Alta Partner等参与融资。接下来，启函生物将加快建立其基因修改平台，以推动异种器官移植的研发。/pp　　魏文胜于2015年创立了博雅辑因。除了是北京大学研究员，他还是遗传学会基因编辑分会副主任、CDE药品注册评审专家委员会专家。/pp　　经过三年的成长发展，博雅辑因已经围绕基因编辑技术、T细胞及干细胞工艺、以及高通量遗传筛选等平台积累了十余项专利技术，并获得了国家高新技术企业认证和中国专利优秀奖。2017年，博雅辑因又被生物技术顶级期刊Nature Biotechnology列为十家受资本青睐的技术密集型初创企业之一。值得一提的是，他们是其中唯一一家亚洲公司。/pp　　博雅辑因于2018年8月完成了亿元规模的Pre-B轮，参与的投资机构包括礼来亚洲、IDG资本、华盖资本等。/pp　　尽管在各个领域都会有结合本体情况的创新模式，但技术趋势仍然是由国外在引领。总体看来，国内基因领域在发展趋势上，仍然处于Follow阶段。/pp style="text-align: center "strongspan style="color: rgb(0, 112, 192) "7、华大环形投资，贝瑞纵向布局，二级市场不同的资本打法/span/strong/pp　　华大基因和贝瑞基因是目前唯一两家上市的NGS技术企业，在登陆资本市场之后，他们开始用资本手段进行产业布局。不过，两家的风格呈现巨大差异。/pp　　2018年，华大参与投资了4家企业，分别是菁良基因、GeneDock、裕策生物、WeGene。这几家公司中，裕策生物、WeGene创始团队均来自华大，GeneDock早在2017年便与华大建立了深厚的合作关系，而菁良基因本身也是华大集团旗下蓝色彩虹双创中心企业。/pp　　华大投资的这几家企业，涉及业务包括试剂耗材、液体活检、消费基因、和基因大数据。这些公司的业务范围基本围绕华大基因本身业务，呈现出环状布局。/pp　　贝瑞基因在2018年投资的只有一家公司——信念医药，这是一家从事基因治疗研究的初创公司。再加上2017年底对Bionano、基因大数据产业园、和瑞基因的投资活动，其投资逻辑除了围绕自己业务以外，更重要的一点其实是在做纵向布局。/pp style="text-align: center"img src="https://img1.17img.cn/17img/images/201812/uepic/ce93cee8-4258-43b9-af65-4e42f6073b59.jpg" title="06.png" alt="06.png"//pp style="text-align: center "strongspan style="color: rgb(0, 112, 192) "8、未来趋势：大鱼吃小鱼、基因治疗、多组学数据整合....../span/strong/pp　　2018全球生物领域最炙手可热的技术是什么，单克隆抗体、CAR-T、还是液体活检?从资本数据来看，基因编辑、基因治疗才是新风向。这一领域也汇集了诸多生物技术大牛。/pp　　张锋、Emmanuelle Charpentier、Geoger Church、Jennifer Doudna、David Liu等一众大神都创立了自己的商业化公司。在技术成熟之后，基因编辑技术开始走向科研到医疗的转化之路。这些应用主要包括遗传性疾病、罕见病的治疗，异种器官移植等。/pp　　商业化行为还是后，资本的态度也影响着行业的发展。从今年的投融数据来看，基因编辑、基因治疗备受关注。/pp　　张锋、David Liu以及J. Keith Joung三位CRISPR领域的“大神级人物”联合创办的新公司Beam Therapeutics是全球首家利用单碱基编辑技术开发精准基因药物的创新公司，A轮融资便获得了8700万美元。Precision BioScience也获得了1.1亿美元的B轮融资，并获得了吉利德、安进等产业投资者青睐。/pp style="text-align: center"img src="https://img1.17img.cn/17img/images/201812/uepic/093504dd-e924-4325-96ed-72ce8f27420b.jpg" title="07.png" alt="07.png"//pp　　谷歌风投、ARCH Venture、高瓴资本、F-Prime Capital、IDG资本等一众明星机构都开始布局基因编辑技术。在国内，尽管液体活检技术仍然占据主流，但目前国内生物技术还处于follow阶段，美国前沿的趋势变化必然也将随后在国内出现。/pp　　另外一个趋势就是基因大数据相关的数据库搭建、以及分析管理工具企业或许会获得关注。未来医疗领域的核心竞争力来自两个方面，一是技术突破，二是数据。/pp　　贝瑞基因在2017年便投资逾28亿元建设基因大数据产业园 致力于运用精准医学大数据改善人类健康的药明明码在2017年融资2.4亿美元后，2018年再度完成2亿美元的C轮融资，淡马锡、云锋基金、红杉资本中国持续参与。/pp　　中游测序是国内发展最为成熟的环节，几乎所有的大公司都聚集在这里。在这里，最有可能出现下一个上市公司，但也可能最先出现大鱼吃小鱼的现象。/pp　　罗氏在2018年进行了两笔大的收购：2月宣布将以19亿美元收购纽约的健康公司Flatiron Health 6月又以34.4亿美元收购Foundation Medicine。/pp　　这两家公司中，Flatiron Health主要是系统化的收集全美国的肿瘤医疗中心和其他医疗机构中的癌症临床数据，并建立肿瘤数据分析模型 Foundation Medicine是一家在癌症诊疗领域处于领先的公司，致力于通过深度了解每名癌症患者体内的遗传变异。/pp　　不少业内专家指出，这些收购将进一步扩大罗氏在癌症精准医学中的布局。一手临床数据、一手分子诊断，罗氏通过对两个公司的收购补齐了自己在临床和分子诊断数据的布局。/pp　　亿万富翁Eric Lefkofsky 和Groupon公司共同创立的Tempus希望通过临床和分子检测数据的整合来改善癌症治疗，公司从全国各地的医院收集分子检测数据和临床数据，并在一个数据库中对两者进行分析，目的是提高癌症患者的治疗水平。这家公司在2018年完成了1.1亿美元的E轮融资，其估值已经到达独角兽级别。/pp　　多组学数据的整合已经在国外形成趋势，这样的趋势势必也想影响国内行业。但这个趋势到来的时间不会很短，但想必也不会太长。/p

2022年6月21日，清华大学药学院丁胜教授团队在国际顶尖学术期刊 Nature 发表了题为：Induction of mouse totipotent stem cells by a defined chemical cocktail 的研究论文。（点击查看：登上Nature！清华大学丁胜团队首次化学定向诱导干细胞）丁胜团队研究成果主要参与者合影清华大学药学院丁胜教授、刘康助理研究员、马天骅副研究员为该论文共同通讯作者，丁胜课题组胡妍妍、杨媛媛、谭彭丞为该论文的共同第一作者。清华大学药学院张玉霞、韩孟夏、王丹、李寅青、余嘉伟、贾泽然、张鑫、胡泽平、姚珂、庞欢欢在不同实验中给予了重要帮助。论文链接：https://www.nature.com/articles/s41586-022-04967-9开发全新化学诱导全能干细胞在这项研究中，丁胜团队发现了一种全新的药物组合——TTNPB、1-Azakenpaulllone、WS6，这三种小分子药物组合（TAW），可以将小鼠多能干细胞（PSCs）诱导成具备转变为完整有机体潜能的全能干细胞（TotiSCs），而且可以在实验室中保持这些诱导的细胞的全能型（胚内和胚外分化潜力）。这项研究提供了一个明确的化学药物组合，在体外定向诱导产生全能干细胞，从非生殖细胞中创造生命，这开启了一个全新的生命创造研究领域。丁胜教授丁胜于1999年在美国加州理工学院获得化学学士学位，于2003年在斯克里普斯研究所获得化学博士学位。在2003年至2011年间在斯克里普斯研究所化学系任职助理教授、副教授。2011年在美国加州大学旧金山分校药物化学系任职冠名资深研究员及教授。2016年，清华大学成立药学院，丁胜任清华大学药学院首任院长。早在2008年，丁胜就率先开展了使用化学小分子诱导多能干细胞的研究，他也是开发和应用全新化学手段研究干细胞和再生医学的引领者，一直致力于发现和鉴定可以调控细胞命运和功能的小分子化合物。创建多家生物技术公司——iPS细胞治疗/基因治疗/药物研发/干细胞研究试剂值得一提的是，丁胜教授除了在干细胞和再生医学领域做出许多重要贡献外，还作为共同创始人参与创建了多家生物技术公司，其中包括：1、 Fate Therapeutics（基于iPS的细胞治疗公司，已在纳斯达克上市）2、Tenaya Therapeutics（基因治疗公司，已在纳斯达克上市）3、Vivace Therapeutics（针对Hippo-YAP通路的癌症药物研发公司，累计完成超过7000万美元融资）4、Stemgent（生产和销售干细胞研究试剂）5、Retro Biosciences（抗衰老研究公司。该公司于2022年4月获得了1.8亿美元融资。）而在2022年，丁胜教授与 Joe Betts-LaCroix 和 Matt Buckley 共同创立了一家名为 Retro Biosciences 的抗衰老研究公司。该公司于2022年4月获得了1.8亿美元融资。Retro 公司在其官网写道：我们的使命是将人类健康寿命延长十年，这将是极具挑战性的，并且需要大量资源。我们很幸运获得了1.8亿美元的初始资金，这将帮助我们进行第一次概念验证，并确保公司在十年内的运营。Retro 公司的研究方向将在细胞重编程、自噬和血浆相关疗法这三个方面。通过研究衰老的细胞驱动因素，从而开发预防多种疾病的疗法。Retro 公司在公告中表示，公司的第一个项目是靶向自噬的分子，将在明年进入临床试验。血浆相关疗法预计在两年内推出第一个开发候选者。对于细胞重编程，将在未来四年内努力实现临床概念验证。为了支持着三个项目，Retro 正在大力投资单细胞多组学、基于机器学习的计算生物学和实验室自动化。丁胜表示，这一系统非常重要，因为它将使许多关于生命起源的科学研究成为可能。科学家们可以使用该系统来操纵全能干细胞，以更好地了解生命开始时高度协调的过程。 从这个意义上来说，这篇论文迈出了探索生命起源的重要一步，为后续研究开辟了巨大的机遇。此外，对全能干细胞的更深入的了解，具有深远的意义，为再次创造个体生命，甚至是加速物种进化创造了可能。丁胜表示，这项研究带来的许多可能性都会引发争议，虽然这些可能性在遥远的未来才会发生，但很难预测将会带来什么社会伦理问题。在过去十年里，科学界并为放款对人类胚胎研究的限制，而在去年，国际干细胞研究学会（ISSCR）表示将放宽培养人类胚胎不能超过14天的限制，延长科学家培养人类胚胎的时间。最后，丁胜表示，自己的团队高度重视伦理，但作为科学家，自己会专注于推动科学发现，为后来的研究者奠定基础，让他们将来拥有做出决策的知识和工具。

■您知道吗?　　同种类型的肿瘤患者，选择相同药物进行化疗，有的人有效无害，有的人无效有害。　　■您了解吗?　　每个人的身体都住着一名“医生”，它就是基因。基因是会“说话”的，通过基因检测，它会告诉我们，每名肿瘤患者最佳的化疗药物搭配。　　为解开肿瘤患者的身体密码，以量身制造肿瘤患者的化疗方案，目前，包括四川大学华西医院、成都市第二人民医院等市内部分医院均与专业机构开展“基因检测”。正是有了这项技术，肿瘤患者的治疗从传统循证医学时代跨入个体化治疗时代。　　上周五，一份生物标本开始了它的“旅行”，从成都市第二人民医院出发，前往广州接受“基因检测”。成都商报记者全程跟随这份标本，揭秘基因检测的全过程。昨日，这份生物标本已完成使命，基因检测报告已抵达成都市第二人民医院，院方将据此为病人制定出个体化的化疗方案。　　揭秘 标本制造　　成都：我是这样“出生”的　　姓名：乳腺恶性肿瘤石蜡切片 大小：8微米　　选择肿瘤标本　　我是一份生物标本，当然这只是我现在的身份。当我还没有看到这个世界时，我只是潜伏在患者身体内的肿瘤组织里。患者曾素英今年46岁，前不久，她摸到乳腺内有包块，经成都市第二人民医院检查，我的踪迹被曝光了。　　上周的一天，我听到手术器械撞击的声音。突然，一道亮光射进来，我第一次看到外面世界，医生正在“摩拳擦掌”，他们成功切除她的乳腺肿瘤，我也随之被取了出来。　　这个肿瘤直径有5公分大小，而我就是最严重的一部分，直径1.5厘米，也成为生物标本的“最佳人选”。　　制造“生物标本”　　为了让我这个“坏分子”不再活跃，医生将我泡进固定液，其实就是福尔马林，减少我的生物活性，固定性质。　　接下来，我来到医院的病理科。经过活检，我的性质是恶性。为了让医生更客观地为患者选择化疗方案，我将要前往广州进行“基因检测”。　　为了符合检验标准，我在病理科进行了一次“变身”。我先被送入了脱水机，让身体变得干爽。检验人员向我滴入了石蜡固化，如此一来，我才能够更好被切割。　　我的身体实在太热了，只有躺在冷冻台上等待切割，检验人员调好了8微米的厚度，将我整整切成了15片。由于非常薄，我那一张张卷着的身体被放入空漂仪。在纯净水里飘啊飘，我的身体这才舒展开来，被放入特制的玻片中，装入样本运输盒。　　接下来，我坐上了飞机，目的地：广州。　　揭秘 检验室　　广州：我是这样“旅游”的　　第1站 标本室—生物标本的“档案馆”　　经过两个多小时的飞行，当我再次看到亮光时，已经到了一千多公里外的广州。在益善医学检验所里，第一站是标本室。工作人员再次核对了我的身份信息，并给我贴上了标签。　　在这里，我认识了不少朋友。它们，有的和我一样制成石蜡切片或还浸泡在福尔马林中，有的则是放在冰柜中的血液……大家来自全国各地。　　这间标本室其实就是个特殊的“档案馆”，这里有持续不断的电力供应系统，长年保持适宜的室内温度和湿度。通过档案柜以及-20℃冰箱和超低温-70℃冰箱，保存着三万余份不同类型的检测剩余标本。　　工作人员称，这些标本有的是石蜡切片，有的是全血，有的是肿瘤组织。它们被永久保存的意义在于，患者如果还想进行更多项的检测，可以继续使用它们 如果以后肿瘤复发，它们将与新肿瘤组织进行对比，找出医学根据。　　第2站：处理室—生物标本的“更衣室”　　接下来，我便进入了正式的检测过程。这里的每个检验室都分成内外两间，外面是缓冲间，始终处于正压状态，这就意味着检验室外面的空气无法进入到其中。工作人员在这里更换工作服，每个检验室都有属于自己的工作服，并通过不同的颜色区分。检验室间的服装不能共用，以免造成检验室间的交叉污染。　　瞧了瞧新鲜后，我被送入了标本处理室，在这里，我将脱掉外衣，将身体中的DNA显露出来。只见工作人员用透明液溶解了我的石蜡外衣，再用仪器将我打碎成匀浆。最后，他们通过“柱膜法”让DNA依附在膜上，被挑选出来，而其他的杂质和细胞成分将被洗脱掉。　　第3站：扩增室—DNA的“复印室”　　通过“更衣室”获得的DNA量是有限的，更大量的DNA才能满足检测需求。怎么办呢?办公楼里有复印室，检验室内也有类似的DNA的“复印室”。工作人员便在扩增室内对DNA进行扩增，通过仪器可以将提取的DNA拷贝扩增到10亿倍。　　同时，工作人员在试剂室内进行试剂的准备。根据检验项目不同，工作人员取不同的试剂进行检验。　　第4站：分析室—DNA的“演讲台”　　历经磨难，我马上就要达到此行的最终目的了。在分析室，我的DNA开始“演讲”，它能够显示出我与其他朋友间的不同之处，从而指导医生用药。经过临床诊断的生物芯片平台——液相芯片技术平台，由检验人员同时解读多个靶标的检测结果，向外界宣布我的基因特征。　　五天后，我的这份检测报告抵达成都市第二人民医院，医生依据检测结果，为患者选择个体化的药物方案。　　专家解读　　生物专家：开创“个体化治疗”时代　　据益善医学检验所的许嘉森博士介绍，传统的肿瘤治疗是按“同病同治”的模式进行。临床治疗效果在不断告诉我们，对某些患者有效的药物方案，用在另一些患者身上却可能无效。由于无法了解患者自身特异性，甄别患者间的差异，经常出现这样的现象：患者在接受某一药物方案一段时间后，没有效果或毒副作用很大，只能更换其他药物方案，再治疗一段时间，如果依旧无效，那只能再次更换方案。　　大量的临床研究表明，肿瘤靶标是识别患者个体差异的重要依据。通过检测这些靶标，可以识别相同肿瘤发生部位、病理类型及病期的不同患者间存在的差异。　　个体化治疗根据患者的分子基因特异性选择药物方案，具有明显优势：大幅提高治疗效果，延长患者的生存期 避免因不适用药物带来的毒副作用 避免因反复尝试不同药物带来的时间及金钱浪费。　　目前，基因检测已运用到制药、治疗和预防易患疾病等领域。然而，由于开展基因检测技术的投入太高，绝大部分医院都没有单独开展基因检测，而是送往专业的基因检测机构来进行。　　医学专家：基因“说出”患者的差异　　据成都市第二人民医院乳腺外科主任黄有成介绍，乳腺癌的常用方案有14种，每种就有2-3种药物搭配。如果不开展基因检测，医生将根据经验和患者的经济水平来选择药物，如果这类化疗药物对大多数乳腺癌患者有效，则首要考虑这类药物。化疗疗程为6个周期，每个周期有21天，患者在化疗过程中，医生会根据患者的有效和毒副作用情况，来进行药物更换。　　昨日，由成都送往广州进行基因检测的报告已抵达成都。在患者曾素英的报告中，检验人员根据医生要求，对其6个点位基因进行检验后发现，她使用蒽环类化疗药物最有效，而氟类化疗药物不仅无效甚至有较强的毒副作用。　　“然而，每个患者其实是有差异的，这种差异就是需要基因来说话”。黄主任出示另一位患者的基因检测报告，与曾素英报告作对比：两名患者为同样组织类型的乳腺癌，而后者使用蒽环类化疗药物无效且有害。　　黄主任称，如果这名患者没有进行基因检测，医生会根据临床经验，对其使用蒽环类药物，结果不仅无效，还会造成心脏中毒，导致心肌炎、心肌缺血等心脏功能损害。同时，它与其他化疗药物搭配，与其副作用叠加，会加重肝肾功能损害。　　“这种对比体现出基因检测的优势。”黄主任称，自从去年市二医院成立乳腺外科后，该科一直在倡导基因检测，90%以上的乳腺癌患者均会选用这种方法，得到个体化优化治疗。　　名词解释　　关键词1 基因　　DNA分子上的一个功能片断，是遗传信息的基本单位，是决定一切生物物种最基本的因子 基因决定人的生老病死，是健康、靓丽、长寿之因，是生命的操纵者和调控者。　　关键词2 靶标检测　　靶标是识别患者个体差异的重要依据。通过检测这些靶标，可以识别相同肿瘤发生部位、病理类型及病期的不同患者间存在的差异。靶标检测是个体化治疗的瞄准器，是实施肿瘤个体化治疗的前提和基础。

p　　八月26日，《深圳国家自主创新示范区建设实施方案》(以下简称“《方案》”)在政府公报中亮相。109项具体“任务”，分别涉及到增强自主创新能力、打造创新型产业集群、优化综合创新生态体系、统筹规划空间布局和优化创新发展环境等六个方面，描绘了深圳以“创新驱动”建设现代化国际化创新型城市的美好愿景。/pp　　strong研发投入640亿元以上/strong/pp　　去年5月13日，获国务院正式批复，深圳成为我国首个以城市为基本单元的国家自主创新示范区。去年11月，在深圳建设国家自主创新示范区部际协调小组第一次会议上，《深圳国家自主创新示范区空间布局规划(2015-2020年)》正式出台实施。/pp　　国家自主创新示范区是先进创新区域的典型代表，是国家创新体系的重要组成部分。而深圳获此“殊荣”可谓当之无愧。2014年深圳全社会研发投入640亿元以上，新增国家、省、市级重点实验室、工程实验室等创新载体138家，累计达1093家，PCT国际专利申请量增长15%达1.15万件，已连续十一年位居首位。/pp　　strong目标：国家级高新技术企业达万家/strong/pp　　方案指出，到2020年，率先形成符合创新驱动发展的体制机制，建成一批具有国际先进水平的重大科技基础设施，掌握一批事关国家竞争力的核心技术，推动建立一批产业标准联盟，聚集一批具有世界水平的科学家和研究团队，拥有一批世界知名的科研机构、高等院校和骨干企业。/pp　　全社会研发投入占GDP比重达到4.25%，高新技术产业产值达到2.5万亿元，国家级高新技术企业数量达到10000家。每万人拥有发明专利76件以上。/pp　　strong创新：探索创新产品政府购买制/strong/pp　　在增强自主创新能力方面，《方案》给各相关部门列出了19项任务。未来将组织实施促进创客发展的若干措施和行动计划，办好“深圳国际创客周”，举办主题论坛、创客大赛、创客马拉松等系列活动。/pp　　深圳还将实施“科技创新券制度”，支持创新主体向企业、高等院校、科研机构、科技服务机构以及创客服务机构购买科技服务。同时，将建立创新调查和创新报告制度，构建公开透明的科研资源管理和项目评价机制。方案提出将围绕全市经济社会发展重大战略需求和政府购买实际需求，探索试行创新产品与服务远期约定政府购买制度。/pp　　值得一提的是，《方案》表示深圳还将探索建设互联网金融服务专区，开展互联网股权众筹试点，促进小额创业融资等业务。/pp　　strong布局：将建开放式“众创空间”/strong/pp　　目前，可用土地趋于极限，产业发展缺少空间导致了产业空间集聚度不高等问题。对此，《方案》称将加快低密度功能区及零星地块土地整备，支持旧工业区实施城市更新，推进传统产业转型升级，建设绿色低碳产业园区。同时，还将构建一批低成本、便利化、全要素、开放式的“众创空间”。/pp　　strong民生实惠 将试点推广个体化治疗/strong/pp　　在民生领域，深圳市民们也能享受到国家自主创新示范区所带来的智慧成果。从基因中“精准”寻找并治疗疾病的“个体化治疗”未来将在深圳试点推广。《方案》表示，未来深圳将发展干细胞治疗、肿瘤免疫治疗、基因治疗等个体化治疗和第三方医学检测等领域的高端技术、新型服务、新兴业态，加快建设高端医疗技术公共服务平台，打造以个体化治疗技术为核心的国际高端医疗产业集群。/pp　　值得一提的是，《方案》透露深圳未来还将开展数字化医疗工程技术研究，发展以电子病历、区域医疗资源整合为核心的健康档案信息和医疗技术共享平台。重点推广基因检测技术在遗传病筛查、重大肿瘤疾病早期诊断、区域高发病监测等方面的应用。/pp　　strong“IT重镇”打造“农业硅谷”/strong/pp　　作为国家自主创新示范区，农业用地仅10万亩的全国“IT重镇”深圳，在现代育种产业和金融领域有着明显发展优势。昨日的《方案》进一步彰显了深圳打造“农业硅谷”的决心。《方案》称，深圳未来将建设深圳国际生物谷、深圳国家生物产业基地核心区、现代农业生物育种创新示范区等，着力培育生物育种及海洋生物产业。/pp　　目前深圳以基因组学研究、转基因抗虫棉和超级杂交水稻为代表的部分农业生物技术研究和产业化已进入国际先进行列。/p

p　　“对于白种人，基因检测准确率已达100%。但对于黄种人，现在才进行几万人的检测，希望到100万人时能给出准确的数据。”近日在昆明举行的第九届中国产学研合作创新大会上，华大基因董事长汪建说，我国通过5年花费数十亿元，实现了基因检测所有机器的国产化。/pp　　strong基因检测，所有机器实现国产化/strong/pp　　汪建介绍，我国有8500万残疾人，有7000万贫困人口，当中42%是因病致贫、返贫；每年有90万新生儿带有出生缺陷；去年有320万人癌症发病，有240万人死于癌症；有500万人死于心脑血管疾病；50万人死于猝死。此外，还有近1000万人患有代谢类疾病，几千万乙肝、丙肝携带者。这就是为何要提出工业革命和信息革命一定会转型升级到以人为本的生命科学的下一个时代的背景。/pp　　今年初开始，中国、美国相继提出精准医学。我国通过5年花费数十亿元，以创新科技支撑科技创新和创新驱动，实现我们基因检测所有机器的国产化。现在，机器检测已实现全自动化，一台机器就能产生100个人的数据。如果生老病死都用这样的方法来控制、防治，中国将进入一个全新的时代。/pp　　strong精准医疗，将颠覆传统经验式诊疗/strong/pp　　“现在看病都是根据医生看病的经验，以及一些表面上的简单检验、形态上的检验来判断，这种治疗往往在不同人群身上得不到效果。今后看病可能就不像现在这样，下一步将从基因上重新测定，以制定更加准确的医疗方案。”云南省第三人民医院院长邵庆华说。/pp　　邵庆华介绍，在精准医疗方面，国内在一些方面已处在国际前沿。我国得天独厚的地方在于临床资源比较多，样本数多，且拥有一批国际竞争力较强的人才、团队，奠定了精准医疗较好的基础。明年，我国还将投入30亿元至40亿元到精准医疗中。/pp　　此外，我国已建立健康人体和疾病群体数据库，通过大数据集成分析，得出一些致病因素。和过去相比，精准医疗也带来一些颠覆，将过去经验式的看病模式，改变为从分子生物学、临床学角度进行更加精准、量体裁衣式医疗。/p

齐聚CAR-T第一梯队玩家 FDA官员分享监管洞见未来已来，就在眼前；远方不远，已在脚下！随着人口老龄化、慢病及肿瘤高发的挑战，细胞基因治疗技术正在成为撬动“未来医学”整个医药生态圈的重要杠杆。而中国首款CAR-T创新药的成功“出海”，更是让“中国造”迈向了国际舞台，就此拉开了我国细胞药商业化的序幕。21世纪，改变世界的细胞治疗时代终于来临。真金淬炼还需如火考验，潜能迸发必将突破瓶颈挑战。面对一触即发的全球细胞基因治疗大战，需要行业先行者们携手共进，打开思想的匣子，迸发智慧的火花。第四届金斯瑞细胞基因治疗产业发展与合作论坛为联合交融而打开，邀请行业标杆企业KOLs、国内外监管部门代表、权威科研工作者等各界同台论道，放飞思维的翅膀，思想的碰撞定会产生不同的见解。燎原之火生于荧荧，越是站在风口，越需要领袖巨擘的前瞻远虑。CAR-T众星齐聚首，复星凯特、药明巨诺、传奇生物......CAR-T“弯道超车”极速发展之下迎来的商业化“最后一公里”到底该走向哪里？领袖巨擘们将带着独家行业视角与最具价值观点倾囊相授，CAR-T“下半场”不可多得的重聚首，共同演绎细胞治疗巅峰盛会。美好的篇章已打开，2022年9月27日，第四届金斯瑞细胞基因治疗产业发展与合作论坛邀您相聚北京，预见未来，一起续写细胞基因治疗行业的下一个十年。1、突破内卷，细胞基因治疗差异化竞争路指何方如果用一个词形容中国创新药遇到的瓶颈，“内卷”绝对是这几年细胞基因疗法“红海”的真实写照。CDE《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》的出台确实对研发“内卷”、赛道“同质化”有所压制，但不得不说的是，实现差异化创新仍然是突破“内卷”的源动力，而细胞基因治疗想要进入一个良性循环发展期，还需要监管界、产业界、资本端共同思考，共同规划。从审批政策上来看，国外相对成熟且完善的审评与监管制度将对我国的监管政策有着重要的指导与借鉴意义，这也是国内细胞基因治疗行业有望实现“弯道超车”的关键所在。本届论坛特邀FDA生物制品评估和研究中心（CBER）主任Peter Marks博士，从FDA视角剖析Car-T细胞治疗审批政策导向与最新监管趋势，站在巨人的肩上，才能看得更远。突破差异化竞争之路的“法宝”还在于自主创新，细胞基因疗法的成功不应该止步于血液肿瘤市场，而应该是更广泛的实体瘤领域，那么，CAR-T治疗实体瘤的临床开发瓶颈何在？TIL疗法 /TCR-T/通用型CAR-T/溶瘤病毒与CAR-T联用疗法又有哪些进展和挑战？博生吉医药科技（苏州）有限公司创始人、董事长杨林博士，艺妙神州联合创始人&CTO齐菲菲博士，上海沙砾生物科技有限公司创始人刘雅容博士，中源协和细胞基因工程股份有限公司副总经理张宇博士等行业标杆企业“掌舵人”届时将齐聚论坛，为我们带来一场别开生面的思想交流盛宴。从临床终点看CAR-T细胞治疗进展与挑战，细胞基因治疗产业化未来之路该走向哪里？CAR-T在临床试验和治疗中取得了哪些成果和阶段性进展，又有哪些问题亟待解决？郑州大学第一附属医院生物细胞治疗中心主任张毅教授等临床专家也将现身论坛，面对面分享内部经验，与您共话细胞基因治疗产业未来。2、穿越资本热潮与产业创变，GCT商业化落地困局何解如果说“内卷”是生物医药“上半场”的特殊“快餐”现象，那么，生物医药产业究竟该如何平稳破局，去伪存真进入一个可持续发展的“下半场”？除了创新药研发的重要性之外，商业化能力，或将成为生物医药行业“下半场”的决胜点。CAR-T上市带动了创新药的“井喷式”发展，但销售渠道限制，患者购买力不足等种种挑战，成为了摆在众多创新药企面前的商业化难题。然而商业化并不是一蹴而就的，如何降本增效以扩大可触及的人群，药物的安全性和有效性如何进一步优化？如何借助全球优势资源推进中国基因与细胞治疗产业化进程及取得商业化成功？在本届论坛上，上海药明巨诺生物科技有限公司首席执行官、联合创始人李怡平，复星凯特CEO黄海等行业领军人物齐聚首，CAR-T能否创造商业“传奇”？最终的盈利之道就让我们来听听“实战”大咖们的“心路历程”。 让“天价药”飞入寻常百姓家，创新支付模式的探索是最有效且快速的方式之一，只有定价及支付方式的不断优化才是提高患者可及性，真正拉开我国细胞基因治疗商业化序幕的关键。而如何通过相关法规和报销政策，鼓励多层次医疗保障体系和创新的医疗支付方式，使社会资本贡献力量，联合药企与保险公司来提升治疗的可及性是解决当下困境的关键。本届论坛上，我们特邀保险投资机构权威专家，更有药明巨诺首席商务官兼高级副总裁吴琼等众明星机构领袖人物，解密他们的独到见解，剖析创新支付模式的新形势，在这里或许能找到从“天价药”到老百姓负担得起的“救命良药”和“秘方”。洞见趋势，掌握先机，当然要看行业大咖们的真知灼见，第四届金斯瑞细胞基因治疗产业发展与合作论坛齐聚500+KOLs，内容囊括细胞基因行业前沿资讯与未来商机。 限时免费注册通道将于2022年7月31日关闭，这个9月，我们相约北京，一起续写细胞基因治疗行业的下一个十年。注册通道开启：https://www.wenjuan.com/s/UbuQZjs/# 联系我们：Tel: 025-58895776- 6313 Email:event@genscript.com

pimg style="max-width:100% max-height:100% " src="https://img1.17img.cn/17img/images/201908/uepic/431e240b-a9e0-4a52-ad99-a2e2f0314d20.jpg" title="12331.jpg" alt="12331.jpg"//pp　　2019年8月30-31日，由中国生物工程学会与商图信息联合主办，美国华人生物制药科技协会(CBA)特别支持，一年一度的IGC China 2019第三届中国国际免疫& 基因治疗论坛将于北京新云南皇冠假日酒店隆重召开!/pp　　IGC 2019分为创新免疫疗法& 基因治疗专场与细胞免疫治疗研发与产业化专场，集结60+国内外免疫、病毒专家学者、领先企业研发科学家汇聚北京，针对双轨制细胞免疫治疗、下一代抗体免疫治疗、溶瘤病毒、基因编辑及治疗、免疫联合疗法等热难点做精彩分享!/pp　　论坛结构/ptable border="1" cellspacing="0" cellpadding="0" style="border: none"tbodytr class="firstRow"td width="568" colspan="2" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="text-align:center line-height:32px"strongspan style=" font-family:' 微软雅黑' ,' sans-serif' color:#82C56A background:white"创新免疫疗法span& /span基因治疗专场/span/strong/p/td/trtrtd width="284" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="text-align:center"strongspan style="font-family:' 微软雅黑' ,' sans-serif' "溶瘤病毒及基因治疗专题strong/strong/span/strong/p/tdtd width="284" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="text-align:center"strongspan style="font-family:' 微软雅黑' ,' sans-serif' "创新抗体免疫疗法专题strong/strong/span/strong/p/td/trtrtd width="284" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="text-align:center line-height:32px"strongspan style="font-size:14px font-family:' 微软雅黑' ,' sans-serif' "主题：/span/strongspan style="font-size:14px font-family:' 微软雅黑' ,' sans-serif' "加速溶瘤病毒、基因编辑、基因疗法从实验室到产业化/spanstrong/strong/p/tdtd width="284" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="text-align:center line-height:32px"strongspan style="font-size:14px font-family:' 微软雅黑' ,' sans-serif' "主题：/span/strongspan style="font-size:14px font-family:' 微软雅黑' ,' sans-serif' "从/spanspan style="font-size:14px font-family:' 微软雅黑' ,' sans-serif' "免疫学机制/spanspan style="font-size:14px font-family:' 微软雅黑' ,' sans-serif' "出发，/spanspan style="font-size:14px font-family:' 微软雅黑' ,' sans-serif' "探索下一代免疫疗法与免疫联合治疗/spanstrong/strong/p/td/trtrtd width="568" colspan="2" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="text-align:center line-height:32px"strongspan style=" font-family:' 微软雅黑' ,' sans-serif' color:#82C56A background:white"细胞免疫治疗研发与产业化专场/span/strong/p/td/trtrtd width="284" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="text-align:center"strongspan style="font-family:' 微软雅黑' ,' sans-serif' "细胞制品法规与产业化专题strong/strong/span/strong/p/tdtd width="284" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="text-align:center line-height:32px"strongspan style="font-size:14px font-family:' 微软雅黑' ,' sans-serif' "细胞免疫治疗技术创新专题/span/strongstrong/strong/p/td/trtrtd width="284" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="text-align:center line-height:32px"strongspan style="font-size:14px font-family:' 微软雅黑' ,' sans-serif' "主题：/span/strongspan style="font-size:14px font-family:' 微软雅黑' ,' sans-serif' "双轨制下细胞治疗监管与降本增效的细胞制品工艺技术与质控探索/spanstrong/strong/p/tdtd width="284" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="text-align:center line-height:32px"strongspan style="font-size:14px font-family: ' 微软雅黑' ,' sans-serif' "主题：/span/strongspan style="font-size:14px font-family: ' 微软雅黑' ,' sans-serif' "聚焦细胞免疫治疗技术的研发创新：新来源、新结构、新靶点与新技术（通用型细胞技术、新生抗原、spanTIL/span、巨噬细胞等）/spanstrong/strong/p/td/tr/tbody/tablep style="text-align: center "　strong　领衔重磅演讲嘉宾/strong/pp　　 溶瘤病毒及基因治疗专题：/ptable border="1" cellspacing="0" cellpadding="0" style="border: none"tbodytr class="firstRow"td width="121" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"strongspan style="font-family:宋体"饶春明/span/strong/p/tdtd width="448" valign="top" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"span style="font-family:宋体"中检院生验所重组药物室主任；/span/p/td/trtrtd width="121" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"strongspan style="font-family:宋体"杜新/span/strong/p/tdtd width="448" valign="top" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"span style="font-family:宋体"阿诺医药监管事务和质量高级副总裁、前/spanspanFDA/spanspan style="font-family:宋体"的/spanspanCMC/spanspan style="font-family:宋体"审评专家；/span/p/td/trtrtd width="121" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"strongspan style="font-family:宋体"苏长青/span/strong/p/tdtd width="448" valign="top" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"span style="font-family:宋体"第二军医大学东方肝胆外科医院及国家肝癌科学中心分子肿瘤研究室主任、研究员、博导；/span/p/td/trtrtd width="121" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"strongspan style="font-family:宋体"王智明/span/strong/p/tdtd width="448" valign="top" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"span style="font-family:宋体"天士力创世杰（天津）生物制药有限公司总经理；/span/p/td/trtrtd width="121" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"strongspan style="font-family:宋体"蔡宇伽/span/strong/p/tdtd width="448" valign="top" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"span style="font-family:宋体"上海交大系统生物医学研究院研究员、博士生导师、基因治疗实验室主任；/span/p/td/trtrtd width="121" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"strongspan style="font-family:宋体"方志正/span/strong/p/tdtd width="448" valign="top" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"span style="font-family:宋体"武汉滨会生物科技股份有限公司副总经理；/span/p/td/trtrtd width="121" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"strongspan style="font-family:宋体"蔡立刚/span/strong/p/tdtd width="448" valign="top" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"span style="font-family:宋体"博威德董事长兼总经理，首席科学家；/span/p/td/trtrtd width="121" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"strongspan style="font-family:宋体"魏东/span/strong/p/tdtd width="448" valign="top" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"span style="font-family:宋体"博雅辑因（北京）生物科技有限公司/spanspanCEO/spanspan style="font-family:宋体"；/span/p/td/trtrtd width="121" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"strongspanGlover Clive/span/strong/p/tdtd width="448" valign="top" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"spanPall/spanspan style="font-family:宋体"中国战略总监/span/p/td/trtrtd width="121" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"strongspan style="font-family:宋体"马志宇/span/strong/p/tdtd width="448" valign="top" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"spanGE/spanspan style="font-family:宋体"医疗生命科学事业部生物制药市场负责人；/span/p/td/tr/tbody/tablep　　 创新抗体免疫疗法专题:/ptable border="1" cellspacing="0" cellpadding="0" style="border: none"tbodytr class="firstRow"td width="121" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"strongspan style="font-family:宋体"田志刚/span/strong/p/tdtd width="448" valign="top" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"span style="font-family:宋体"中国工程院院士，中国科学技术大学生命科学学院教授，免疫学研究所所长；/span/p/td/trtrtd width="121" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"strongspan style="font-family:宋体"张成城/span/strong/p/tdtd width="448" valign="top" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"span style="font-family:宋体"美国德克萨斯州大学西南医学中心终身教授；/span/p/td/trtrtd width="121" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"strongspan style="font-family:宋体"傅新元/span/strong/p/tdtd width="448" valign="top" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"span style="font-family:宋体"四川大学华西医院“人类疾病和免疫治疗实验室”主任、健艾仕生物医药科技（杭州）有限公司董事长；/span/p/td/trtrtd width="121" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"strongspan style="font-family:宋体"余国良/span/strong/p/tdtd width="448" valign="top" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"span style="font-family:宋体"冠科美博联合创始人兼首席执行官；/span/p/td/trtrtd width="121" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"strongspan style="font-family:宋体"严孝强/span/strong/p/tdtd width="448" valign="top" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"span style="font-family:宋体"健能隆医药技术（上海）有限公司首席科学家；/span/p/td/trtrtd width="121" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"strongspan style="font-family:宋体"李康/span/strong/p/tdtd width="448" valign="top" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"span style="font-family:宋体"百济神州生物药研发资深副总裁/span/p/td/trtrtd width="121" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"strongspan style="font-family:宋体"胡稳奇/span/strong/p/tdtd width="448" valign="top" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"span style="font-family:宋体"北京天广实副总经理；/span/p/td/trtrtd width="121" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"strongspan style="font-family:宋体"邵辉/span/strong/p/tdtd width="448" valign="top" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"span style="font-family:宋体"依生生物总经理；/span/p/td/trtrtd width="121" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"strongspan style="font-family:宋体"赵冰/span/strong/p/tdtd width="448" valign="top" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"span style="font-family:宋体"徐诺医药临床和注册部副总裁（大中华区）/span/p/td/trtrtd width="121" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"strongspan style="font-family:宋体"李其翔/span/strong/p/tdtd width="448" valign="top" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"span style="font-family:宋体"中美冠科首席科学官；/span/p/td/tr/tbody/tablep　　 细胞制品法规与产业化专题/ptable border="1" cellspacing="0" cellpadding="0" style="border: none"tbodytr class="firstRow"td width="121" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"strongspan style="font-family:宋体"张叔人/span/strong/p/tdtd width="448" valign="top" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"span style="font-family:宋体"中国医学科学院肿瘤医院肿瘤研究所免疫室研究员、博士生导师、原免疫室主任；/span/p/td/trtrtd width="121" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"strongspan style="font-family:宋体"孟淑芳/span/strong/p/tdtd width="448" valign="top" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"span style="font-family:宋体"中国食品药品检定研究院细胞室主任；/span/p/td/trtrtd width="121" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"strongspan style="font-family:宋体"李懿/span/strong/p/tdtd width="448" valign="top" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"span style="font-family:宋体"广东香雪精准医疗技术有限公司总裁兼/spanspan CSO/spanspan style="font-family:宋体"；/span/p/td/trtrtd width="121" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"strongspan style="font-family:宋体"王立群/span/strong/p/tdtd width="448" valign="top" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"span style="font-family:宋体"复星凯特生物科技有限公司总裁；/spanstrong/strong/p/td/trtrtd width="121" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"strongspan style="font-family:宋体"孙艳/span/strong/p/tdtd width="448" valign="top" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"span style="font-family:宋体"上海细胞治疗集团副总裁；/span/p/td/trtrtd width="121" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"strongspan style="font-family:宋体"张宇/span/strong/p/tdtd width="448" valign="top" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"span style="font-family:宋体"颐昂生物科技（上海）有限公司总裁；/span/p/td/trtrtd width="121" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"strongspan style="font-family:宋体"齐菲菲/span/strong/p/tdtd width="448" valign="top" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"span style="font-family:宋体"艺妙神州联合创始人兼/spanspanCTO/spanspan style="font-family:宋体"；/span/p/td/trtrtd width="121" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"strongspan style="font-family:宋体"谭畅/span/strong/p/tdtd width="448" valign="top" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"span style="font-family:宋体"上海吉凯基因项目总监；/span/p/td/tr/tbody/tablep　　 细胞免疫治疗技术创新专题/ptable border="1" cellspacing="0" cellpadding="0" style="border: none"tbodytr class="firstRow"td width="121" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"strongspanSaar Gill/span/strong/p/tdtd width="448" valign="top" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"span style="font-family:宋体"宾夕法尼亚大学医学助理教授、/spanspanCarisma Therapeutics/spanspan style="font-family:宋体"联合创始人；/span/p/td/trtrtd width="121" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"strongspanJean-Pierre Latere/span/strong/p/tdtd width="448" valign="top" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"span style="font-family:宋体"比利时/spanspanCelyad/spanspan style="font-family:宋体"公司首席运营官；/span/p/td/trtrtd width="121" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"strongspan style="font-family:宋体"焦顺昌/span/strong/p/tdtd width="448" valign="top" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"span style="font-family:宋体"解放军总医院肿瘤科主任；/span/p/td/trtrtd width="121" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"strongspan style="font-family:宋体"李柱/span/strong/p/tdtd width="448" valign="top" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"span style="font-family:宋体"厦门诺康得生物科技有限公司，董事长/spanspan/CEO/spanspan style="font-family:宋体"；厦门诺康得生物科技有限公司创始人/spanspan,/spanspan style="font-family:宋体"董事长兼/spanspanCEO/spanspan style="font-family:宋体"；/span/p/td/trtrtd width="121" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"strongspan style="font-family:宋体"李小双/span/strong/p/tdtd width="448" valign="top" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"span style="font-family:宋体"恒瑞源正（深圳）生物科技有限公司首席医学官/spanspan//spanspan style="font-family:宋体"首席运营官；/span/p/td/trtrtd width="121" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"strongspan style="font-family:宋体"王明军/span/strong/p/tdtd width="448" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"span style="font-family:宋体"深圳因诺免疫有限公司常务副总经理，深圳市因诺转化医学研究院执行院长；/span/p/td/trtrtd width="121" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"strongspan style="font-family:宋体"吕璐璐/span/strong/p/tdtd width="448" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"span style="font-family:宋体"合源生物科技（天津）有限公司/spanspanCEO/spanspan style="font-family:宋体"；/span/p/td/trtrtd width="121" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"strongspan style="font-family:宋体"钟星宇/span/strong/p/tdtd width="448" style="border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px "p style="line-height:150%"spanBD/spanspan style="font-family:宋体"公司生命科学部高级技术专家；/span/p/td/tr/tbody/tablep　　更多嘉宾信息持续更新中… … /pp　　优惠报名倒计时1周，7月31日前注册，4人同行，一人免单!/pp style="text-align: center "　　扫描二维码，立刻报名!/pp style="text-align: center "img style="max-width:100% max-height:100% " src="https://img1.17img.cn/17img/images/201908/uepic/e798dca0-10e3-4426-acb9-07e2d598d402.jpg" title="21212.png" alt="21212.png"//pp　　行业领先企业已经集结，立即联系我们成为其中一员! 满满干货，让你不虚此行!/pp　　特别鸣谢以下赞助商和媒体朋友的大力支持：/ppimg style="max-width:100% max-height:100% " src="https://img1.17img.cn/17img/images/201908/uepic/0790a0f1-b1d8-4b7f-b6b2-d46f6b60efa5.jpg" title="21211111.jpg" alt="21211111.jpg"//p

p　　2017年12月4日到8日由冷泉港亚洲举办的LiverBiology, Diseases & Cancer学术会议在苏州举办。Inder Verma教授作为嘉宾在会议上做了主题演讲，并在会后接受了我们的采访。/pp style="text-align: center "img title="QQ图片20171219183026.png" src="http://img1.17img.cn/17img/images/201712/insimg/7390f8a2-80c3-4d9a-add3-9e5dcd5857d9.jpg"//pp　　1、改造HIV病毒做载体/pp　　Verma教授是第一位对HIV进行改造并用于将外源基因导入靶细胞的科学家。这些转染后接受新基因的细胞可以被移植回体内，产生具有正常功能的蛋白，以弥补自身基因的缺失或异常，从而达到治疗疾病的效果。现在，这种逆转录病毒载体技术是分子生物学实验室和临床试验中常用的工具。/pp　　因此在我们的专访中，一开始就请Verma教授介绍了他们是如何改造HIV的。/pp　　Verma教授告诉我们，在1992年，当时所研究的载体只能把基因转入能够分裂的细胞中去。而研究工作的开展需要找到一种载体也能将基因递送到不能分裂的细胞中去，比如脑细胞、神经细胞和肝脏细胞。/pp　　不久，他们意识到HIV反转录病毒可以将基因导入到神经和其它不分裂的细胞。问题是如果利用HIV病毒，去除会引起疾病的所有其它组分换入想要递送的目标基因，那么这个病毒载体是否还能转染不分裂的细胞而又不引起疾病呢?/pp　　HIV有9到10个基因，但实际上只需要其中两个用于复制和整合。所以他们利用HIV病毒能够感染不分裂的细胞并且能整合到细胞的基因组的特点，去除了几乎百分之九十的HIV基因组，构建了一个能转染不分裂的细胞而又不会引起疾病的递送体系。/pp　　Verma教授表示，即使到现在，在癌症CAR-T细胞治疗中的基因转导所用的载体和他们当年开发的基本一样，没有什么改变。因为百分之九十的基因组已经剔除了，没有更多的序列可以再删除，其它人所做的就是加入各自感兴趣的目标基因。主要载体构建机制还是和1996年时他们所开发出来的一样。/pp　　2、理想的基因治疗载体/pp　　要做好基因治疗，载体是最关键的。于是我们询问了Verma教授理想的载体应该是什么样的?教授无不幽默地说，“完全理想的是我们曾经在纸上设计的载体”。/pp　　他进一步指出，理想的载体应该可以大规模生产 能够顺利转染能分裂或不再分裂的细胞 进入细胞后能在基因组中安全的位点整合，而不插入错误的位点 具备调节蛋白表达的功能，当你在想运用它的时候能够顺利开启，不用的时候顺利关闭，并且能控制在哪里表达和表达的量 不能有免疫上的副作用，否则机体会将其排斥。这样的病毒载体才是能顺利应用于基因治疗的理想载体。/pp　　简化版HIV载体已经拥有很多上面所说的优点了，虽然还不能满足所有的要求，比如他们还不能完全随意开启和关闭，但是他们可以控制它整合到基因组的位点。因此，除了不能调控开启和关闭的问题，简化版HIV载体基本上是一个几近完美的载体了。/pp　　3、肝脏方面的基因治疗研究/pp　　Verma教授的研究小组在脑瘤和肺部疾病方面都做出过卓越的成效，这次冷泉港亚洲会议的议题是关于肝脏的，我们很好奇的是Verma教授是不是有计划要研究肝癌?/pp　　Verma教授解释说他们并不直接研究肝癌，而是将肝脏作为研究手段起作用的场所——产生蛋白质的器官。比如血友病A是缺乏凝血因子Ⅷ，血友病B是缺乏因子Ⅸ而造成凝血障碍。他们运用病毒递送凝血因子的基因，或者用纳米粒子将凝血因子的mRNA引入实验动物或人的肝脏细胞。也许将来他们会进入肝癌的研究领域，但目前是在肝脏中运用基因治疗生产疾病所缺乏的蛋白。/pp　　说到肝脏的基因治疗，我们也很想知道和在肝脏中做基因治疗相比其它器官是难些还是容易一些。/pp　　对此，Verma教授告诉我们，在基因治疗方面，最简单的是在循环系统的血细胞中。人体每天制造百亿个新的血细胞，因为身体内的造血干细胞能够保持制造新的血细胞。所以将制造血细胞的骨髓干细胞取出并导入基因后再放回去，改造过的干细胞产生的新的血细胞就会到达身体各处。/pp　　但是对于肝脏、肺、脑等就不能同样操作了，递送基因仍然是个问题。不过相对其他器官来说，肝脏要相对简单一点。首先肝脏是一个很大的器官，而且血管丰富，引入基因相对来说还不算太难。另外在基因治疗的效率方面，如何递送基因进入大量的细胞还是个难题。在肝脏组织里少量的细胞中表达新的蛋白不算难，但是在大部分肝脏组织中做基因治疗，现在虽然有一些进展，但还很是一件很难的工作。/p

生物医药，作为当今世界最具活力和创新性的高科技产业之一，正逐渐成为全球经济发展新的引擎。其中，细胞与基因治疗等领域的创新突破展现出空前的活力和巨大发展潜力。携手开拓，并肩前行，汇聚行业巨擘的智慧与协同努力，才能引领生物医药“创新风暴”朝着正确的方向发展。点击图片查看会议详情2024年1月10日，2024金斯瑞生物科技全球产业论坛将在美国旧金山如期而至，与第42届摩根大通医疗健康年会（JPM）一道，为全球生物从业者打造一场盛况空前的行业盛会。本届论坛以“创新突破：共赴细胞基因治疗未来”为主题，旨在共同探索细胞与基因治疗领域的最新进展和未来趋势。站在业界公认的最高规格医药年度盛典上，与来自全球各地的顶级专家和生物科技精英齐聚一堂，聚焦燃点议题，共谋产业未来。我们诚邀您参加本论坛，了解行业前沿动态，共同探寻市场机遇。在这里，我们将为您呈现一场充满生机与活力的行业盛会！生物经济赛道风起云涌，也是全球关注的焦点所在。在亿万市场大潮中，谁将成为新时代引领者，傲视群雄？在广阔的细胞治疗领域市场中，如何准确把握前行的方向，成为行业的佼佼者？细胞与基因技术如何更好地为推动社会高质量发展提供强大引擎？又将如何把握未来商业化、产业化的黄金时机，引领行业潮流？在本届论坛中，我们将深入探讨这些引人深思且富有挑战性的议题。这些议题涵盖了多个领域，论坛将聚焦产业发展的关键节点，为与会者带来前所未有的思考与启示。加入我们，一起引爆产业未来的火花，共同探索未知，引领行业迈向更美好的未来！扫码或登录论坛官网申请参会 2024金斯瑞生物科技全球产业论坛 (genscript.com.cn) 洞见趋势，深度掌控，共筑未来激活创新思维，引爆变革火花！在本届论坛中，我们将“火力”全开，聚焦以下备受瞩目的话题，一起探寻产业发展趋势，激发无限思考与灵感火花：燃点议题一：细胞与基因治疗未来之路将揭开怎样的崭新篇章？2012年，家住美国宾夕法尼亚州菲利普斯堡的6岁小姑娘Emily患上急性淋巴细胞白血病，病情二次复发，无药可治，小Emily的命运牵动着无数人的心。在医生的建议下，Emily一家决定参与宾夕法尼亚大学的科学家们与美国费城医院启动的一项针对儿童B细胞急性淋巴细胞白血病的CAR-T临床试验，成为全球首位接受这一疗法治愈的患儿。经过治疗中几经波澜的生死考验，小Emily终于成功走出了病魔的阴影，生命焕然一新。而这标志着CAR-T细胞疗法在治疗癌症领域取得了突破。11年后，始终保持着健康的Emily，以宾夕法尼亚大学一名一年级大学生的身份出现在公众视野，朝气蓬勃地与来自全球各地的同学们畅谈大学生活。这一幕的发生，简直太让人们振奋而欢欣鼓舞。而这11年间，细胞疗法也经历了飞速发展，为无数癌症患者带来了新的希望和治疗选项。进入21世纪以来，全球生物科技突飞猛进并逐渐走向舞台中央，其快速迭代发展不仅改变了多种癌症的治疗格局，也提高了其他技术路线的研发门槛。尽管如此，我们相信未来十年生物科技将继续取得令人振奋的进展。随着技术的进步和成本的降低，更多患者将受益于基因编辑技术。同时，随着更多研究的深入，我们期待在细胞与基因治疗领域看到更多令人期待的商业化前景。然而，CRISPR技术面临着哪些挑战？未来十年将会带来哪些令人振奋的发展？细胞与基因治疗领域又将迎来怎样令人期待的商业化前景？博德研究所杰出的分子生物学家、哈佛大学教授、基因编辑先驱之一的David Liu（刘如谦）将在本届论坛中发表深刻见解，分享最新基因编辑前沿进展。如何抓住机遇发展技术，将是我们关注的焦点。我们期待行业领袖和专家学者们分享前瞻智慧，以便我们能够掌握先机，捕捉市场脉动，一起探寻细胞与基因治疗的未来发展。燃点议题二：CAR-T巨擘聚首，共同探讨未来商业化新趋势CAR-T细胞疗法在肿瘤治疗领域展现出了革命性的创新，并已成为肿瘤治疗领域一种非常有前景的治疗方法。自首款产品上市以来，CAR-T凭借其卓越的疗效，成功满足了社会大众，特别是广大患者的迫切需求。尽管CAR-T细胞疗法在医学领域拥有巨大潜力，但商业化进程中仍面临一些挑战和瓶颈。如何制定行之有效的定价策略，建立合理的市场策略和支付体系，确保CAR-T的普及化和可及性，使得CAR-T能够真正惠及广大民众，成为寻常百姓的治疗可选项。在此背景下，将要亮相本届论坛的传奇生物CEO黄颖、阿斯利康肿瘤细胞治疗开发首席科学家Michael Bowen和Capstan Therapeutics首席科学官兼研发执行副总裁Adrian Bot等业界巨擘，将以科学家和企业家的独特视角，分享在CAR-T治疗领域的实战经验、独到的战略眼光和创新思维。他们的分享将为我们提供全新的视角和思考方式，为我们提供重要的启示，帮助我们更好地把握CAR-T细胞治疗的未来发展趋势。让我们共同期待这个精彩时刻的到来，与杰出的专家们一起，洞悉CAR-T细胞治疗的未来发展！燃点议题三：前瞻细胞基因治疗，资本视角下的产业未来生物医药科技企业在经历了“资本寒冬”洗礼后，更要具备深远的洞察力，并能根据市场环境灵活调整策略。在当前竞争激烈的市场中，企业应当采取哪些策略来确保对新药研发的持续投资？对于当前的细胞与基因治疗融资趋势，我们应当如何看待？又该如何应对细胞基因治疗产业投资回报的挑战？在本届论坛上，来自Deerfield Management合伙人Konstantinos Aprilakis、礼来亚洲创投创始人兼执行合伙人施毅、RA Capital Management高级常务董事Josh Resnick、Flagship Pioneering执行合伙人John Mendlein等知名机构的业界大咖，将从投融资角度深入剖析细胞基因治疗产业的未来发展趋势，他们的真知灼见和丰富经验将为相关领域的持续发展提供极具价值的指导，从而推动生物医疗领域的创新和进步。燃点议题四：把脉细胞与基因治疗最新政策导向与监管趋势政策导向、监管趋势以及IND申报经验等多方面因素往往会对细胞与基因治疗领域的成功与否产生显著影响。唯有及时了解行业动态，灵活应对变化，方能确保在政策和监管的指引下，实现有效推进和健康发展。本届论坛将聚焦最新监管法规研究进展，深入洞察政策监管趋势，并与行业领军人物共同研判细胞与基因治疗领域未来发展的方向。经过与行业专家进行深入交流和展开专业讨论，我们期待在政策与监管的指引下，与行业领袖一道，共同推动细胞与基因治疗行业发展繁荣，更好地为患者谋福祉，为人类健康事业贡献更大的力量。洞见趋势，掌握先机。本届论坛特设2场主旨演讲、2场深度对话和3场圆桌讨论。我们将汇聚500+行业精英人士，包括Biotech公司C-Level高层管理者、权威科研工作者以及投资机构等各界领军者，论坛内容精彩纷呈，交流形式多样，致力于为各界与会人士搭建共同探索产业未来发展的战略路径。让我们相约2024年1月10日，携手拉开“2024金斯瑞生物科技全球产业论坛”的盛大帷幕。一同把握生物科技产业的发展脉搏，积极拥抱变化，共迎未来发展的无限可能。期待您的积极参与和精彩互动！扫码或登录论坛官网申请参会 2024金斯瑞生物科技全球产业论坛 (genscript.com.cn) 联系我们：event@genscript.com

6月12日，深圳 &mdash &mdash 全球领先的医疗技术和服务提供商GE医疗集团宣布与全球卓越的基因组学研究机构华大基因（BGI）在干细胞学研究建立长期的战略合作关系。此次合作旨在更好地了解及发现不同种族的人类干细胞系的基本遗传变异，进一步推进干细胞检测方法在药物发现和毒性测试中的应用。GE医疗生命科学部细胞技术总经理Amr Abid博士、华大基因副院长方林、华大基因助理院长尹烨、华大基因助理院长杜玉涛等领导出席了此次签约仪式，并宣布双方正式展开合作。GE医疗生命科学部细胞技术总经理Amr Abid博士、华大基因助理院长杜玉涛博士作为双方代表签署协议 在合作初期，双方将主要开展两个具有突破性意义的项目。第一，华大基因主要对由GE医疗集团提供的心肌细胞和肝细胞进行基因测序和表观遗传分析。双方希望通过本研究可以构建出不同种群的干细胞系之间的遗传变异图谱，并通过检测出具体细胞类型变异过程中的变化，提高对用于药物发现研究的细胞模型的了解。第二，GE医疗集团将为华大基因提供IN Cell Analyzer 2000细胞分析仪，为一系列已测试过的细胞类型进行细胞功能方面的高内涵细胞成像分析。同时，他们还将为华大基因的科研人员提供IN Cell Analyzer培训，使其能够通过cDNA表达和siRNA敲除来研究基因功能。GE医疗生命科学部细胞技术总经理Amr Abid博士致辞 GE医疗生命科学部细胞技术总经理Amr Abid博士说：&ldquo 由于制药业希望降低药物开发成本，为市场上提供更加安全有效的药物，拥有密切生物相关和可预测的细胞模型将变得更加重要。我们的长期使命是通过开发广泛的Cytiva&trade 干细胞来源细胞株实现以上目标，包括各种遗传背景的细胞类型。这是一个很大的挑战。华大基因拥有重要资源以及世界级基因组学和表观遗传学研究的能力， 我们很高兴能与之携手合作，共同提高对不同干细胞系的了解， 从而在未来推动全球范围内进行新的、更安全和有效的药物的开发。&rdquo 华大基因助理院长尹烨发言 华大基因助理院长杜玉涛表示：&ldquo 目前，高通量测序已广泛应用于农业、人类健康和环境保护等研究领域。通过基因测序和表观遗传学分析，可以深入了解胚胎干细胞来源的功能性细胞亚群的变异性情况，从而为开发更多适合药物研发和细胞治疗等研究的新型、安全细胞模型奠定重要的分子基础。我们很高兴能有机会同GE医疗集团为共同推动干细胞研究领域的发展而努力。&rdquo 合照 关于GE医疗集团 GE医疗集团通过提供革新性的医疗技术和服务，开创医疗护理的新时代。我们在医学成像、信息技术、医疗诊断、患者监护系统、药物研发、生物制药技术、卓越运营和整体运营解决方案等领域拥有广泛的专业技术，能够帮助客户以更低的成本为全世界更多的人提供更优质的服务。此外，我们还和医疗行业领袖一道，正努力通过全球政策，打造成功的、可持续的医疗体系。 我们的&ldquo 健康创想&rdquo 愿景普及全球。我们不断通过创新在世界范围内推动降低医疗成本、增加医疗机会、提高医疗质量。GE医疗集团总部设在英国，是通用电气公司（纽约证券交易所：GE）下属的业务集团之一。GE医疗集团的员工分布于全球100多个国家和地区，致力于为医疗专业人士和患者服务。欲了解更多有关GE医疗集团信息，请访问公司网站www.gehealthcare.com。有关更多近期新闻，请访问http://newsroom.gehealthcare.com。 关于华大基因 华大基因自1999年成立以来，坚持"以任务带学科、带产业、带人才"，先后完成了国际人类基因组计划"中国部分"（1%，承担其中绝大部分工作）、国际人类单体型图计划（10%）、水稻基因组计划、家蚕基因组计划、家鸡基因组计划、抗SARS研究、"炎黄一号"（100%）、大熊猫等多项具有国际先进水平的基因组科研工作，在Nature和Science等国际一流的学术杂志上发表多篇论文，奠定了中国基因组科学在国际上的领先地位。同时，建立了大规模测序、生物信息、克隆、健康、农业基因组等技术平台，其测序能力及生物信息分析能力世界领先。华大基因已形成科学、技术、产业相互促进的发展模式，建成一支具有世界一流水平的产学研队伍，开展一系列的重要动植物、人类健康、生物能源等基因组的研究，致力于人类健康服务事业和科技应用领域的发展。 在未来发展中，华大基因将依托先进的测序和检测技术、高效的信息分析能力、丰富的生物资源，以多学科结合的新型生物科研体系为基础，致力搭建核酸研究平台、蛋白研究平台、生物信息平台，并作为核心单位参与国家基因库的建立，为全球的科研工作者提供创新型生物研究的科技服务，推动基因组学研究、分子育种、医疗健康、环境能源等领域的科研发展。同时，为广大普通民众提供前沿生物科技在医疗、农业、环境及能源等领域的应用服务，真正做到科技惠民，为我国生物经济产业的战略发展奠定基础。更多详细信息，请见：www.genomics.cn。

2014年4月1-4日，国际分析、生化技术、诊断和实验室技术博览会将再次成为科研和研究界的盛会。1100多家展商将在展会期间推出自己的最新产品和实验室技术方案。此外，展会还首次推出特别展，重点展示职业安全和健康方面的内容。　　今年的analytica围绕三大主题展开&mdash &mdash 食品分析、塑料分析、基因与生物分析&mdash &mdash 无论在展览、&ldquo 现场实验室&rdquo 还是相关活动中，这三大主题都将一再出现。&ldquo 我们很高兴能够结合我们的核心主题，为观众带来一场全面的、以实际应用为导向的展会，&rdquo analytica 2014展会总监Susanne Grö dl说。　　我们如何发现致病微生物，分析杀虫剂或重金属残留，如何分析原材料的来源?观众们将在展会的&ldquo 食品分析&rdquo 区了解到这些问题的答案，他们更可以在这里发现更多实际生活相关的分析技术，了解展示的最新设备。　　展会另两项主题也具有相同的特征: 塑料分析展区内的一切都围绕着现代材料和它们的各种应用展开。生态和经济方面的主题在行业各个领域都正在变得越来越重要，而展商也将在analytica 2014上推出这方面的最新技术。在基因和生物分析方面，观众可以了解令人兴奋的分析技术和定制方案&mdash &mdash 从特定取样、典型痕迹分析和选择耦合技术到评价和测试存档等应有尽有。　　现场实验室+应用讲座　　想要现场感受分析技术的人们不会愿意错过展会上举办的三场&ldquo 现场实验室&rdquo 活动，它们分别针对食品分析、塑料分析和基因&生物分析三大主题：2012年近3000名听众参加了现场演示活动，今年他们仍将从中获益。通过参与活动，观众能够直接和生产商及专家交流想法和信息，由厂商和专家面对面介绍产品，谈论具体应用案例。　　analytica国际研讨会聚焦科研热点　　今年，analytica国际研讨会的主题还会紧跟展会。例如，在食品和水质分析方面，大会将举办&ldquo 水质分析新挑战: 代谢物、转化产物和非目标分析&rdquo 讲座。而在生物和基因分析方面，将有专家讨论金属组学和临床基因组学等问题。和过去一样，大会还将就重要研究热点、最新研究成果、以及重点应用领域的创新和新技术作精彩介绍。此外，analytica国际研讨会还首次在ICM-慕尼黑国际会议中心举行，紧邻其他展览馆。　　新展览：职业安全/健康和工作场合安全　　安全问题在实验室日常工作中十分重要。因此，analytica也首次推出了特别展，就职业安全、健康和工作场合安全方面的问题展出。届时，A3展厅将在展会期间每天举办1场演讲&ldquo 火和爆炸物&rdquo 、&ldquo 安全操作有害材料&rdquo 和&ldquo 保护你和你的雇员免遭健康风险&rdquo 。特别展也会给展商提供安全相关产品的展示机会，如安全柜、气体探测器和防护服等。　　展会最后将推出实验室&分析论坛和生物技术论坛，金融日活动和analytica求职日活动，给参加者带来精彩交流机会。

科技的日新月异，让生命科学正以前所未有的速度迎来蓬勃发展，不断拓展我们的认知和想象。特别是在细胞基因治疗领域，最近涌现的一系列好消息让人应接不暇。日前，全球首款CRISPR/Cas9基因编辑疗法在英国获得了上市批准，用于治疗镰状细胞病和输血依赖性β-地中海贫血。这是在CRISPR/Cas9这一革命性基因编辑工具发明11年后，我们终于迎来的一项显著成果。它不仅在科研基因编辑领域发挥着重要作用，也为临床治疗提供了全新思路。基因编辑先驱之一，即将在2024年1月份前来旧金山，在金斯瑞全球产业论坛上作主旨演讲的David Liu（刘如谦），在社交媒体上发表观点，“这一批准将对科学、医药和患者都是一个重大的里程碑。”不仅如此，基因编辑领域近期还有重大突破！CRISPR/Cas9应用的先驱科学家张锋及其团队开发出一款新算法“FLSHclust”，在数十亿个蛋白质序列中发现了188个罕见且以前未知的CRISPR连接基因模块，再次引起了全球科学界的震动！CRISPR系统展现出的多样性和灵活性再次得到验证，预示着CRISPR基因编辑的未来前景广阔。科学家们正以智慧开启这扇大门，而这同样需要业内同仁聚力探索，共谋未来。随着细胞基因领域的不断发展，CRISPR技术将在哪些方面开拓创新？浩荡的资本市场中，如何找准定位，明晰战略规划，成为行业佼佼者？企业要具备怎样的前瞻性思维和创新能力，实现长期成功？细胞基因治疗创新还将迎来何种机遇？如何有效、不落窠臼地开拓商业化发展？金斯瑞深谙同业对细胞基因治疗领域的关切，这也是我们愿与大家分享的关键信息。多年来，金斯瑞倾心耕耘，不遗余力地为利益攸关各方搭建沟通桥梁，促进产业界与资本界的交流与融合。 在细胞基因治疗迎来颠覆性变革的重要时刻，“2024金斯瑞生物科技全球产业论坛”再次起航，2024年1月10日，诚邀您重聚美国旧金山，共话细胞基因产业未来。扫描二维码，使用邀请码GS2024，锁定参会名额2024金斯瑞生物科技全球产业论坛精心策划的议程，广泛涵盖了基因编辑、细胞治疗、监管政策等多个关键领域。本届论坛汇聚了业内顶尖专家、行业领袖和杰出学者，旨在为与会者提供深刻和全面的专业见解。 在基因编辑板块中，基因编辑的先驱之一，David Liu（刘如谦）将现身论坛，分享他在CRISPR基因编辑方面的见解，探讨CRISPR基因编辑未来之路。 此外，众多基因疗法巨头公司领袖，如CRISPR/Cas9基因编辑开发先驱企业Intellia Therapeutics的首席商务官Derek Hicks，Arbor Biotech首席执行官Devyn Smith，Epic Bio科学创始人Stanley Qi（齐磊），Remedium Bio首席运营官Alex Goraltchouk等聚首论坛一同为大家解锁CRISPR/Cas9基因编辑的创新应用，探索下一代有潜力的基因治疗产品路径。 细胞治疗板块同样引人注目，对于药物创新、定价、商业化探索以及满足尚未满足的临床需求等复杂问题，传奇生物首席执行官黄颖、阿斯利康肿瘤细胞治疗开发首席科学家Michael Bowen和Capstan Therapeutics首席科学官兼研发执行副总裁Adrian Bot，斯坦福大学医学院助理教授Lekha Mikkilineni等业界巨擘，将共同探讨CAR-T商业化的破局之道，深入挖掘更多潜在可能性。 值得关注的是，资本界大佬与产业领袖也将现身论坛，深入探讨和分析细胞基因领域的商业化前景和行业发展趋势。来自Deerfield Management合伙人Konstantinos Aprilakis，礼来亚洲创投创始人兼执行合伙人施毅，RA Capital Management高级常务董事Josh Resnick，Flagship Pioneering执行合伙人John Mendlein，ARCH Venture Partners联合创始人兼董事总经理Keith Crandell，7G BioVentures管理合伙人、创始人Vincent Xiang等，将通过深刻的资本市场洞察和深度分析，有望揭示细胞基因未来商业化道路的新视角和潜在机遇，为产业的进一步发展提供有益的指引。 未来已来，细胞基因治疗正迎来一场颠覆性的变革。我们置身于一个能够重新定义医疗方式、拓展治疗边界的关键时刻。让我们激发智慧和能量，共同塑造一个充满希望和治愈力量的未来。更多详情，请查看议程长图：扫描二维码，使用邀请码GS2024，锁定参会名额

一如大家所知，生命科学的中心法则是所有生命活动遵循的基石，DNA双螺旋结构发现者之一Francis Crick在1958年提出的这一规则为现代分子生物学乃至整个生命科学领域奠定了最坚实的科学基础，也为生物医药领域，特别是近年来愈发明显的新型modality、多学科融合的新型疗法、不断涌现的生物技术新范式提供了底层科学上的指导。倚锋资本投资团队遵循这一科学法则，尝试探讨行业发展趋势与其中存在的投资机会。题为“生命科学中心法则系列”，本篇为第一期“基因治疗”，作为开篇，期待讨论与交流。基因治疗的定义基因治疗(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，进而达到治疗的目的。基因治疗是一种根本性的治疗策略，有望从根本上治愈一些现有常规疗法不能解决的疾病。导入的基因可以是与缺陷基因对应、在体内表达具有特异功能的同源基因，也可以是与缺陷基因无关的治疗基因。按照导入基因的策略，可分为三种类型：基因增补、基因抑制、基因编辑。图片来源：Nature，兴业证券研究所基因治疗的三种策略从源头而言，大多数疾病的发生都是基因层面出了问题，根据基因变异类型的不同，大致可分为两类：1）基因突变导致其指导合成的蛋白质功能异常，表现为蛋白质没有功能、功能变弱或过强，甚至产生有害蛋白；2）基因表达强度异常，表现为不该表达的基因表达、应该表达的基因不表达、基因表达的强度过强或过弱等。基因增补：将外源基因导入表达靶细胞(如肝脏细胞)，其表达产物能修饰缺陷细胞的功能，是目前已上市和在研基因疗法的最主要策略。简而言之，就是“缺啥补啥”，也是迄今理论基础最清晰、最容易成药的策略。基因抑制：使无法正常工作的致病基因减弱或沉默，实现方式有些类似于基因编辑，难度较大。相比之下，小核酸干扰机制(RNAi)反而更适用于该策略。基因编辑(以CRISPR/Cas9为代表)：切割靶基因，并对其进行精确编辑(删除、插入、替换等)，实现对患者基因组“错误”基因的修正，基因编辑可以认为是基因治疗的终极手段，其涉及的治疗过程比基因增补复杂、潜在风险也更大、技术挑战也更高，目前发展阶段不如基因增补成熟。基因治疗的作用机制：中心法则生命科学的中心法则：在生物体内，遗传信息沿着“DNA-RNA-蛋白质”的方向逐级传递，蛋白质是遗传信息的表现形式，亦是一切有机生命体的表现形式，因此疾病发生时多表现为蛋白质层面的异常；DNA、RNA、蛋白质三个层面，传统的小分子(如靶向药)、大分子(单抗，重组蛋白等)都是针对蛋白质层面的治疗策略，基因治疗是针对源头(DNA)的治疗策略，RNAi、mRNA是针对中间过程的治疗策略。图片来源：Nature；倚锋资本投资团队绘制；网络根据中心法则，每一个生理过程都可以理解为特定的基因在特定的时间和空间里表达的结果，平衡被打破就会诱发疾病。几乎所有疾病的发生理论上都可以在DNA水平进行解释，这也是基因治疗的理论基础。根据基因变异类型的不同，导致疾病发生的基因异常大致可分为两类：1）基因突变导致基因指导合成的蛋白质功能异常，表现为蛋白质没有功能、功能变弱或功能过强，甚至产生有害蛋白；2）基因表达强度异常，表现为不该表达的基因表达、应该表达的基因不表达、基因表达的强度过高或过低等。然而，疾病的发生往往涉及多个基因，对应的蛋白质之间的相互作用形成了一个庞大的调控网络，仅对某一个或几个基因进行调节难以达到治疗疾病的目的。目前对人体基因功能和疾病发生机制的研究仍然非常有限，存在大量未被发现的新基因和信号网络。基因和疾病太多的不确定性极大地限制了基因治疗的应用领域，故而基因治疗目前只适用于少数致病机制或治疗方案非常明确的疾病，其中以单基因遗传病为代表。资料来源：倚锋资本团队整理基因治疗与传统药物的成药机制比较小分子(以靶向药、小分子抑制剂为代表)、大分子(以单克隆抗体为代表)大多作用在蛋白质层面，基本作用机制是抑制或激活特定蛋白的活性 基因治疗从DNA的层面介入，可以从源头上解决疾病的发生。图片来源：researchgate.net资料来源：倚锋资本团队整理基因治疗的分类体内&体外根据给药方式和治疗流程的不同，基因治疗可分为“体内”治疗和“离体”治疗(体外)两大类:“体内”基因治疗的操作流程相对简单，大致可分为3个步骤：1）利用基因工程的方法将正常基因插入到 病毒载体的DNA上；2）将重组后的病毒DNA体外包装产生具有感染能力的完整工程病毒；3）把重组后的病毒直接注入病人体内，病毒感染病变细胞并将正常基因带到靶细胞中，实现疾病的治疗。“体外”基因治疗可分为6个步骤：1）将正常基因插入到病毒载体的DNA上；2）将重组后的病毒DNA体外包装产生具有感染能力的完整工程病毒；3）获取病人的体细胞，如造血干细胞等，体外培养扩增；4）用重组后的病毒感染获取的病人细胞，病毒把正常基因导入靶细胞中；5）对携带正常基因的重组细胞体外 培养扩增；6）将携带正常基因的重组细胞回输到病人体内，实现疾病的治疗。图片来源：Proceedings Biological Sciences，华金证券研究所细胞与基因治疗(Cell Gene Therapy)细胞治疗是指利用某些具有特定功能的细胞的特性，采用生物工程的方法获取和/或通过体外扩增、特殊培养等处理后，产生的特异性功能强大的细胞，回输体内后，从而达到治疗疾病的目的。细胞治疗和基因治疗并不容易划分清楚，为了更好的概括，有一种方法是将细胞和基因治疗合称细胞和基因治疗(cell and gene therapy，CGT)；另外一种是分为广义、狭义的区分，按照技术类别来分，这种方法更容易区分。狭义的基因治疗只是基因递送，不包括CAR-T/TCR-T和溶瘤病毒治疗，广义的基因治疗则包含了基因递送和 CAR-T/TCR-T、溶瘤病毒。图片来源：The source, harvesting procedure, culture and several potential uses of stem cells，兴业证券研究所基因治疗的技术路径分类(FDA)FDA将基因治疗产品按照技术方式分为五类(载体方式):质粒DNA基因治疗：是指基因工程化的、能够将治疗性基因导入人类细胞的环形DNA分子。通常是分离/扩增目的基因后将其导入到质粒中，然后转染细菌进行质粒的增殖，以生产用于治疗的质粒产品，质粒进入细胞核后可转录出mRNA从而表达目标蛋白。比如2019年3月在日本获批的Collategene，即为搭载肝细胞生长因子 (HGF)的质粒，用于治疗外周动脉闭塞性疾病。病毒载体基因治疗产品：对病毒进行改造(比如删去复制基因)去除其引发传染性疾病的能力，再将目的基因通过质粒共培养的方式装载到病毒颗粒中，病毒感染细胞进入细胞核后释放目的基因并转录表达。比如于 2019年5月由FDA批准上市的诺华公司的Zolgensma，即为搭载SMN1基因的改造AAV9病毒，递送到神经系统后可表达出SMN蛋白从而可以治疗脊髓性肌肉萎缩症(SMA)，曾经为史上最昂贵的药，售价为210万美元。(Bluebird的Zynteglo在2022年8月17号于FDA获批，高达280万美元/1900万人民币，刷新了世界最昂贵药物的记录。但是在短短一个月后，2022年9月16日Bluebird又再一次官方宣布FDA已加速批准基因治疗药物Skysona上市，用于减缓4-17岁早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)男孩神经功能障碍的进展，Skysona在美国的定价为300万美元，这意味着全球最贵药物的记录在短短30天内再次被打破，最新的天价药王诞生)。细菌载体基因治疗：通过改造去除细菌(如沙门氏菌)引发传染性疾病的能力但仍然保留其对某些组织(如肿瘤)的亲和性，再将目的基因/寡聚核苷酸导入细菌，给药后即可感染靶细胞并释放基因改造材料。暂无该类药物上市，在研的包括癌基因沉默的产品、提高癌抗原表达的产品。基因编辑治疗：能够精确对生物体基因组的特定目标基因进行修饰，从而达到破坏有害基因或者修复变异基因的目的。基因编辑技术包括同源重组、锌指核酸酶(ZFNs)技术、转录激活样效应因子核酸酶(TALEN)技术和获得2020年诺贝尔化学奖的CRISPR/Cas9技术。目前暂无药物上市。细胞基因治疗产品：从患者提取细胞后，经过基因改造(通常使用病毒载体)后返输回患者体内。比如于2017年获批的Kymriah，即是将患者的T细胞取出，通过慢病毒将CD19抗体基因转染到T细胞中，该基因可在T细胞表面表达出CD19抗体，经筛选增殖后回输患者体内，实现对B细胞淋巴瘤的杀伤。图片来源：FDA，The promise and challenge of therapeutic genome editing，兴业证券研究所基因治疗的核心因素核酸序列的设计。1）直接影响目标蛋白的表达，以及分泌效率；2）DNA序列决定了蛋白的表达，同时也决定了表达蛋白的二级、三级结构(蛋白的折叠与空间构象，是生命科学的最重要话题之一)；3）蛋白的二级与三级结构又直接会影响到从靶细胞(如肝脏细胞)向血液中的分泌能力。这是决定药物剂量的第一个因素。将核酸序列递送至靶细胞中，即：递送问题。如何更加有效的将核酸序列递送至靶细胞，取决于载体的递送效率、载体的制备质量、对靶细胞的转染效率。这是决定药物剂量的第二个因素。工业化生产(CMC，临床转化)。基因治疗的CMC(关键化学、制造和控制)不同于传统的化学药，在整个IND临床报批、上市后稳定生产供应要求更高，而且有一点非常关键：基因治疗是新兴技术，获批上市的产品为数尚少，不像传统的小分子与大分子药，没有大范围的可遵循的IND、BLA(NDA)、CMC固定行业标准，所以企业与监管机构的有效沟通显得格外重要。一款优秀的基因治疗产品，从科学到临床的几个要素第一个要素是致病基因。比如DMD，序列改造很重要，将改造后的序列装进容量有限的AAV里面做成药，是几乎所有基因治疗产品都要面对的首要核心话题 又譬如血友病A，删除B Domain，如何保留序列、如何引入外源序列、增强分泌，亦是一个核心的science话题。所以，在第一个层面上的设计，将会很大程度上影响后续的研发与推进；第二个要素是基因表达的系统。病毒的瞬时作用元件，首要是启动子，天然抑或是人工改造的启动子，在基因药物的设计中非常重要，不同的启动子；还有在表观遗传学里面，增强子起到至关重要的调控作用；第三个要素是基因载体。以AAV为例：复制的起点、包装的信号、末端的序列，AAV的自身天然序列ITR，外壳蛋白的CAP序列 第四个要素是基因导入系统。转入到特定的组织细胞里面，AAV不同血清型、突变型、人工改造型，决定了基因药物的有效性、副作用；优化AAV的设计，使其具备更好的组织靶向性、器官靶向性，将会有效的降低剂量、降低毒副作用；第五个要素是在临床用药的实施。不同的给药方式，如静脉、肌肉、鞘内注射、玻璃体/脉络膜上腔注射的具体选择，对于不同的产品、患者群体、以及不同的适应症，是一个非常重要的课题，Zolgensma在国外是静脉注射，在国内报批的临床是鞘内注射(2022年6月开启，北大一院儿科熊晖教授)。核酸序列设计针对翻译后蛋白合成过程进行优化，特异性启动子，蛋白折叠、适量表达等多种因素；启动子效果不能太强、也不能太弱，根据具体的治疗蛋白需求，设计恰到平衡的启动子是关键之一；针对蛋白质分泌过程进行优化，增加目标蛋白向血液中的分泌效率(外泌率)、提高目标蛋白的活性 譬如，如何让肝脏细胞把蛋白快速分泌到血液循环中，真正起到治疗效果；如果生产的蛋白不能正确的折叠、不能有效的分泌出细胞膜，而是“憋”在细胞里面，就会造成毒性。上述两点使得治疗效果得以改善，同时可以降低治疗剂量，这对于基因治疗是关键制约因素之一。序列设计往往在过分强调载体优化的大背景下被忽略。从投资的角度而言，或许是一个差异化的机会。图片来源：网络递送载体现有基因治疗载体的核心话题是基因到达靶细胞的效率，理想状态下只要能把基因递送到指定的细胞上，许多疾病基本可以治疗，但实现起来有诸多困难。比如，肝脏疾病只有40%的传递效率，眼科疾病20-40%，脑科疾病甚至低于10%(由于血脑屏障)；理想的基因治疗载体特性：1）具有靶向特异性，能靶向特定的器官、组织、细胞，且可以高效转导、长期稳定表达转基因；2）有足够的空间来容纳和递送大片段的治疗基因；3）具有高转导效率，能感染分裂和非分裂的细胞；4）缺乏自动复制载体自身的能力，具有较低的免疫原性的或致病性，不会引起炎症；5）高度稳定、易制备、可浓缩和纯化，具备大规模生产的能力。其中：对于靶细胞的转染效率与安全性(毒性)直接相关，因为较高的转染效率意味着较低的使用剂量，直接降低了细胞毒性，最典型的就是肝毒性。图片来源：Nature Reviews Drug Discovery载体的分类非病毒载体:主要有裸露的DNA、质粒、脂质体、微球粒，以及内源性的物质如外泌体、红细胞及囊泡、血小板。该类载体具有低免疫原性、可以多次给药等优点，但目前工程化、量产化的CMC、纯化等工艺问题还存在不少瓶颈；病毒载体：包括腺相关病毒(AAV)、慢病毒(LV)、腺病毒(AdV)和逆转录病毒(RV)等，相比于腺病毒和逆转录病毒来说，腺相关病毒(AAV)与慢病毒载体(LV)安全性较好，两者所占临床试验的比例近年来也在逐步增加，其中AAV载体已经成为基因治疗的首选载体；当前大部分CGT治疗项目为病毒载体，使用非病毒载体的项目大约仅占项目总数的28.3%。几种载体的对比资料来源：倚锋资本团队整理基因治疗的首选载体：AAV - 自然进化的礼物腺相关病毒(adeno-associatedvirus，AAV)是一种大小约为26nm，只包含一条单链线状DNA基因和蛋白质衣壳的无包膜病毒，最早在恒河猴肾细胞的培养物中首次发现；AAV是目前发现的一类结构最简单的单链DNA缺陷型病毒，所以无自主复制能力，需要与辅助病毒(腺病毒或疱疹病毒)进行共感染以便复制，需要辅助病毒(通常为腺病毒)参与复制。目前的科学界共识是AAV不会导致任何人类疾病，大多数成年人都感染过AAV病毒，但尚未发现该病毒是任何疾病的致病因素。图片来源：Semantic Scholar作为基因疗法载体的重组腺相关病毒(rAAV)携带的蛋白衣壳与野生型AAV几乎完全相同，然而衣壳内的基因组中编码病毒蛋白的部分被删除，取而代之的是治疗性转基因(transgene)。AAV基因组中唯一被保留的部分是ITRs，它起到指导基因组的复制和病毒载体组装的作用。将编码病毒蛋白的部分完全删除的优点是：一方面可以最大化重组AAV携带转基因的容量，另一方面减小体内递送转基因时产生的免疫原性和细胞毒性。AAV作用机制重组AAV颗粒通过与宿主细胞表面表达的糖化受体相结合，通过网格蛋白(clathrin)介导的内吞作用进入细胞。在内吞形成的内体(endosome)酸化之后，病毒衣壳的VP1/VP2部分构象发生变化，导致病毒从内体中脱离，并且通过核孔进入细胞核。进入细胞核后，单链DNA从衣壳中释放出来。这时单链DNA还不能进行转录，它们需要变成双链DNA。单链DNA可以利用宿主细胞的DNA聚合酶来 合成互补链，或者两条从不同AAV颗粒中释放的互补链退火(annealing)形成双链DNA。双链形式的AAV基因组然后利用ITRs进行分子内或分子间基因组重组，这一过程让AAV基因组成为稳定的游离DNA(episomal DNA)，导致基因组能够在不再进行有丝分裂的细胞中持续进行基因表达。图片来源：Nature Reviews Drug DiscoveryAAV血清型的靶向性目前已发现12种AAV血清型和100多种突变体，不同血清型的区别在于衣壳蛋白，因此导致不同血清型AAV对各组织或细胞感染效率不同(靶向性)。多数基因疗法的靶向组织是肝脏、横纹肌和中枢神经系统，几乎所有天然AAV能够在肝脏中转染，因此重组AAV为靶向肝脏提供了优良的基因递送平台，包括A型和B型血友病、家族性高胆固醇血症等疾病。AAV8和AAV9衣壳蛋白能够靶向身体中的多种肌肉类型，这让AAV介导的基因疗法能够用于治疗多种肌肉疾病，其中包括杜氏肌营养不良症(DMD)。值得一提的是，肌肉可以作为生成治疗性分子的“体内工厂”，因此靶向肌肉组织的基因疗法可以用于治疗非肌肉疾病。AAV递送的另一个重要方向是中枢神经系统(CNS)，包括眼睛和大脑。眼睛是一个相对隔离的环境，直接进行眼内注射递 送AAV基因疗法能够达到治疗多种遗传性眼病的效果。Spark公司开发的获批疗法Luxturna就是治疗由于RPE65基因突变而导致失明的患者。资料来源：Nature Reviews Drug DiscoveryAAV载体面临的一些问题预存免疫(pre-existing anti-AAV antibody)：据传染病学统计，40-80%的人体内携带针对AAV的抗体。这可能导致AAV作为基因疗法载体在未递送转基因时就被免疫系统摧毁，降低转基因的表达水平。解决策略包括使用从非人灵长类中分离的AAV衣壳，AAV载体的理性设计与定向进化。提高AAV载体对于组织的特异性:几乎所有天然AAV衣壳蛋白能够在肝脏中引发有效的转基因表达；AAV8和AAV9衣壳蛋白能够靶向身体中的多种肌肉类型；AAV9和AAVrh.10能够穿越血脑屏障。通过载体设计优化得到更多组织特异性更佳的AAV载体也是当前的方向。装载容量的问题：AAV载体的容量只有约4.7kb,对于很多较大的基因，需要选择其截断的有功能的区域，如递送凝血八因子FVIII时去除了其B-domain，递送DMD基因时，选择了micro-DMD基因。核心解决策略在于优化治疗基因序列的设计。图片来源：Nature Reviews Drug DiscoveryAAV基因治疗的发展现状2016-2019年临床以AAV为载体的基因治疗试验数量增长迅猛，从不足10个增加到了接近45个 临床试验中所用最多的是基于AAV2血清型载体，但是新的血清型如AAV8、AAV9、AAV10也在不断被用于临床试验 以AAV为载体的基因治疗主要靶向眼、肝、肌肉和脑部，其中尤以靶向眼部疾病的临床试验数量为多，大多进行I/II期临床试验。图片来源：Nature Reviews Drug Discovery基因治疗的适应症主要包括：眼部疾病、血液疾病、神经退行性疾病以及其它遗传类疾病。目前全球已发现7000多种已确定的罕见病，超过80%的罕见病具有已知的单基因致病机理。从基因治疗MOA的角度而言，最佳的适应症范围即为单基因致病机理的遗传疾病。比如，眼科适应症在基因治疗中具有以下优势：1）相对的免疫豁免；2）两只眼睛，其中一只可以做control；3）相对安全；4）AAV的用量相对较少；5）20%的遗传疾病都发生在眼睛上，可选择疾病种类较多。基因治疗的获批上市产品体内基因治疗获批三款：Glybera(已退市，UniQure)、Luxturna(Spark)、Zolgensma(诺华)资料来源：兴业证券研究所Spark，Luxturna，FDA首款2017年12月，FDA批准了Spark公司的Luxturna上市，用于治疗双等位RPE65基因突变导致的II型先天性黑蒙症 (LCA，Leber’s congenital amaurosis)，Luxturna是FDA历史上第一个基因治疗药物。已有研究发现了19个与LCA相关的致病基因，其中由RPE65基因突变导致的LCA称为LCA II型，约占LCA的16%。RPE65基因突变导致RPE65蛋白失去异构酶活性，从而造成光感受器细胞不能对光发生反应，最终导致视力丧失。Luxturna采用了AAV2载体，递送RPE65基因，直接注射到视网膜色素上皮(RPE)细胞中。在患者细胞表达RPE65蛋白后，细胞内的视黄醛循环得以继续，从而渐渐获得感光的视觉能力。图片来源：Spark公司官网；网络罗氏在2019年12月完成了48亿美元收购企业Spark Therapeutics的交易，包括已上市的罕见眼科疾病药物Luxturna和处于III期阶段的B型血友病疗法SPK-9001等。Luxturna每只眼睛定价42.5万美元，双眼治疗价格在85万美元(眼科基因疗法的独特优势是:可以选择单眼治疗，也可选择双眼治疗)。其2018年共销售了75份，销售额达2700万美元。从Spark Therapeutics公司公布的III期临床试验数据来看,在接受治疗的29名患者中有27名患者的规力得到了显著改善,有效率高达93.1%，随访1年后,仍有21名患者保持良好的治疗效果。Leber氏先天性黑蒙症(LCA)是一组遗传性视网膜变性疾病，由至少18个不同基因的突变引起。它是儿童遗传性失明的最常见原因，10万名儿童中会有3人受到影响。该疾病一般出现在儿童时期，并导致严重的视力丧失和潜在的失明。LCA最常见形式为LCA10，约占所有患者的20%-30%，目前没有可用的治疗选择。全球首个上市的眼科基因疗法Luxturna的方法在LCA10患者中是不可能的，因为导致该病的突变基因太大，无法放入用作运送工具的灭活病毒中。目前正在临床中的做法是采用Crispr基因编辑策略。诺华，Zolgensma2019年，FDA批准了诺华公司研发的AAV基因疗法Zolgensma，用于治疗2岁以下患有存活运动神经元1(SMN1)等位突变导致的脊髓性肌萎缩症(SMA)的儿童患者。Zolgensma采用了AAV9载体，能够透过血脑屏障，将SMN1基因递送到中枢神经系统从而发挥功能。脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种非常罕见的神经肌肉遗传疾病，由5号染色体SMN1基因的遗传突变引起。该基因编码的运动神经元存活(SMN)蛋白是维持人体运动神经元细胞正常功能的重要物质，突变将造成正常蛋白数量减少，导致运动神经元细胞死亡，引起肌肉力量减弱甚至完全丧失 该疾病非常罕见，全世界仅有约10000人患病。婴儿期起病的亚型(SMA 1)是该病最常见、最严重的亚型，症状通常出现于6个月时，由于严重的呼吸、吞咽困难，患儿往往难以活过2岁。图片来源：诺华公司官网新生儿SMA的发病率在1/6000-1/10000，按照我国每年1500万的新生人口计算，国内的I型SMA患者约在1200-2000人。该药售价为212.5万美元，一度是史上最昂贵药物。目前已经在多达37个国家获批，治疗了超过800例患儿。诺华年报显示，Zolgensma在2020、2021年及2022年上半年的销售收入分别为9.2亿美元、13.51亿美元及7.42亿美元。美国：诺华表示一直与医保支付方沟通，迄今为止，覆盖了90%的商业医保的患者和30% Medicaid计划 的患者( Medicaid/白卡，是美国联邦和州政府共同拨款的联合医疗补助计划)；日本：Zolgensma此前在美国定价超过2亿日元，被称为“全球最贵的药物”，在日本地区定价为1亿6700万日元(约合1110万人民币)，是日本医保目录中价格最高的药品。Biomarin，valoctocogene roxaparvovec ，A型血友病血友病是一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，其共同特征是活性凝血活酶生成障碍，凝血时间延长，终生具有出血倾向，重症患者没有明显外伤也可发生持续或自发性出血，特别是在关节、肌肉或内脏器官中，长期可导致残疾。2018年5月，国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》，血友病被收录其中。血友病A，即凝血因子VIII缺乏症 血友病B，即凝血因子IX缺乏症 血友病C，即凝血因子XI缺乏症。发病率以血友病A最多占85%，血友病B占15%，血友病C较少见。根据出血轻重与血浆中凝血因子活性的水平，将本病分为4型:重型、中间型、轻型、亚临床型。目前，重型 血友病A的治疗标准是每周2-3次静脉输注凝血因子VIII(重型血友病A约占该患病人群的50%)。值得指出的是，A型血友病涉及的基因序列较大，其基因治疗产品的研发难度高于B型血友病。Valoctocogene roxaparvovec是一种使用AAV5载体递送凝血因子VIII基因的体内基因疗法，其优势在于可能只需要一次治疗就能获得表达凝血因子VIII的基因，从而不再需要长期接受凝血因子注射 基于这一优势，该基因疗法上市后很可能会让目前的A型血友病产品“如临大敌”，且首先与罗氏的抗体药物Hemliba展开竞争。今年对60名美国血液学家的调查显示，若valoctocogene roxaparvovec顺利获批，预计在一年内将有29%的Hemliba患者和34%的凝血因子VIII患者转为基因治疗。2020年8月FDA拒绝了Biomarin的上市申请BLA，该申请基于3期临床研究的中期分析数据，以及来自1/2期研究的三年数据，FDA对BioMarin正在进行的3期临床研究270-301中的两年数据提出了新的建议，要求以年均出血率(ABR) 为主要终点，FDA建议BioMarin完成3期临床研究，并提交所有研究参与者的两年随访安全性和有效性数据 2021年5月公布积极结果，Biomarin公布了给药后五年和四年随访，年均出血率减少95%，安全性数据良好 2021年6月28日，BioMarin宣布重新向EMA提交在研血友病A基因疗法valoctocogene roxaparvovec的上市许可申请 (MAA)，批准决定时间预计为2022年上半年。2022年6月，又再一次宣布延期至9月。资料来源：The New England Journal of Medicine基因治疗的全球格局图片来源：WELIS FARGO基因治疗的负面报道1.诺华，Zolgensma诺华公司2022年8月11日在一份电子邮件声明中说，两名患儿在输注Zolgensma后(同时在1-10日内接受类固醇逐步递减剂量的治疗以对抗肝脏并发症)的六周死于急性肝脏衰竭，死亡事件分别 发生在俄罗斯和哈萨克斯坦，具体原因仍在调查中。一如既往案例，肝脏毒性一直困扰着基因治疗，监管机构曾警告称Zolgensma可能会导致严重的、 潜在的致命性肝脏并发症。诺华公司表示，这是Zolgensma首次发生患者因急性肝衰竭而死亡的事件。公司将更新药物的标签，明确说明Zolgensma副作用已导致死亡。图片来源：公司官网2.Biomarin，BMN3072021年9月6日，BioMarin公司宣布FDA暂停了该公司治疗苯丙酮尿症(PKU)基因疗法BMN307的 I/II期临床研究。BMN307是一种以AAV5为载体的基因疗法，其搭载的目的基因可表达功能正常的苯丙氨酸羟化酶(PAH)，通过将PAH基因递送到肝细胞，肝细胞可作为产生功能正常的PHA的“工厂”，最终使PKU患者的血液苯丙氨酸(Phe)浓度正常化。此临床试验暂停是基于一项临床前非GLP药理学研究的新数据，该研究旨在了解BMN307药效活性在带有两个种突变(一种突变是敲除了PAH基因，另一种突变则可以使小鼠出现免疫缺陷)的小鼠中的持久性，这两个突变 可能使小鼠易患恶性肿瘤。上述临床前动物实验采用了高剂量的给药(2e14 vg/kg)，较高剂量的AAV给药确 实存在较高的毒性风险。但公司进行的 I/II期临床试验采用的剂量为较低剂量(2e13 vg/kg、6e13 vg/kg)。由于AAV整合导致的癌症尚未在大型动物或人类中观察到，因此临床前啮齿动物研究的临床意义尚未确定。图片来源：2019年第37届J.P. Morgan健康大会，Biomarin3.安斯泰来，AT1322020年，日本安斯泰来相继宣布了三位受试者在AT132临床试验中死亡，前两位死于细菌感染和败血症，第三位患者死于胃肠道出血。死亡的三位患者均采用3x1014 vg/kg剂量的治疗，并在给药后3~4周内开始出现肝功能异常迹象。由于安全性问题屡发，AT132试验最终被FDA叫停。2020年12月，2020年12月，美国食品药品监督局FDA审查了对ASPIRO试验方案的修改后，允许临床试验再开，并且将剂量降低到1.3×1014 vg/kg剂量水平。2021年9月1日，安斯泰来宣布其基因疗法AT132针对X连锁肌管性肌病(XLMTM)患者的临床试验中，一位患者在肝脏检查时发现了严重的不良反应，随即宣布了暂停临床试验。而就在该位患者暂停用药的两周后，9月14日该患者去世了。这是第四位在安斯泰来AT132临床试验中去世的受试者。图片来源：公司官网；FDA官网基因治疗的风险与挑战1.治疗中出现的免疫原性/毒性，载体的高剂量，基因插入的潜在风险；2.AAV载体的优化；3.序列设计的优化，表达与分泌的优化，药效的持续性(Biomarin，血友病)；4.CMC的规范化，NMPA/FDA审评标准，符合药物监管部门要求的质量控制系统；5.临床终点的拟定，define trial endpoint；6.支付体系的挑战；7.罕见病向常见病的拓展；8.临床获益与风险的平衡。资料来源：FDA官网基因治疗的差异化投资方向1.病毒载体向非病毒载体的过渡，如LNP，特别是人体内源性物质如外泌体、红细胞及囊泡、血小板；未来的大方向是低免疫原性、可重复给药；2.序列设计的持续优化、差异化，从biology的角度降低AAV剂量；3.小分子诱导、转录因子based目标序列表达开关，即带有signal on/off机制的基因治疗；4.AAV的器官靶向优化，降低空壳率，进而降低AAV剂量与毒性；5.从罕见病向常见病的拓展，譬如眼内表达抗VEGF的蛋白(脉络膜上腔注射)；6.明确的MOA(science)，尚待改进的技术手段(technology)。

2024年1月30日，郑州思昆生物工程有限公司（以下简称“思昆生物”）与广州万德基因医学科技有限公司（以下简称“万德基因”）在广州签署战略合作协议。双方基于思昆生物系列基因测序仪平台开展紧密合作，拓展在生殖与遗传检测领域的应用开发与临床转化，调动各自优势资源，联合推动基因测序产品的市场推广应用。思昆生物总经理蔡克亚与万德基因总经理张楠分别代表双方进行签约，思昆生物技术专家团队与万德基因研发骨干团队出席本次签约仪式。在交流过程中，思昆生物蔡克亚总经理介绍了企业发展情况。他提到，思昆生物专注于测序上游技术研究和产品开发，现已推出全自研的系列基因测序仪及测序试剂，在病原微生物、肿瘤筛查、生殖遗传等多个领域展示出了高性能、灵活、稳定的应用。此次与万德基因合作，将携手开拓在生殖遗传领域的测序研究，进一步提升思昆测序产品的应用性能。未来思昆生物将推出更多测序相关产品，为客户提供更多高性能、自动化的测序平台选择，助力国内精准医学检测。万德基因张楠总经理表达了与思昆生物战略合作的美好期望。她表示万德基因致力于二代测序技术应用领域研究多年，经过多方位全面深入考察，最终选择和思昆生物合作，是基于思昆生物全自研测序系统展现出的应用测试上的高性能优势。希望本次与思昆生物的合作，可以为生殖遗传领域测序应用产品提供更多的助力。Sikun 系列基因测序仪是思昆生物潜心研发推出的具有快速、准确、灵活、稳定等特点的新一代高通量测序仪。最快可在3.5小时内完成一次测序，目前拥有Sikun 2000、Sikun 1000、Sikun 500三款系列产品，搭配多种通量模式可供用户灵活选择。思昆生物与万德基因此次基于思昆基因测序平台开展的全面战略合作，将推动双方在测序领域业务的互利共赢及持续发展，同时为精准医学发展贡献重要力量。关于思昆生物郑州思昆生物工程有限公司位于郑州经济技术开发区，公司以服务人类健康为宗旨，积极推动精准检测技术的应用，秉持“追求卓越，坚韧不拔”的创新理念，专注于基因测序领域技术研究和产品开发，现已在基因测序仪、基因检测试剂等领域全面布局，并在病原微生物、肿瘤筛查、生殖遗传等多个领域开展工作，可为科研机构、企事业单位、社会卫生组织、医疗机构等提供精准检测系列化解决方案。关于万德基因广州万德基因医学科技有限公司是一家专门从事生命科学前沿研究的产学研企业，专注于二代基因测序技术研究开发，自主研发了新型无创产前检测、无创肿瘤检测等国际领先产品，主要应用于产前筛查、新生儿筛查、肿瘤筛查、肿瘤个体化用药指导、基因健康体检等方面。