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CRISPR/Cas基因编辑递送系统研究

主讲人:巩长旸(四川大学华西医院) 上传时间:2022/09/06 13:55
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CRISPR/Cas系统是细菌和古细菌的一种适应性免疫防御系统,可对抗入侵的病毒及外源遗传物质。天然的CRISPR/Cas系统经过改造,可以对哺乳动物细胞基因组进行编辑,具有简便、精准、高效等优势,快速推动了干细胞工程、基因与免疫治疗、动物疾病模型构建、靶点筛选等多领域的科学进展。尽管CRISPR/Cas技术展现了广阔的应用前景,但是由于该系统编码尺寸较大、缺乏组织靶向性以及存在潜在的脱靶效应,其体内应用仍面临多重挑战。针对这些难题,我们开发了多种新型人工仿病毒递送系统,通过体内精准高效递送CRISPR/Cas系统,开展了一系列基于CRISPR/Cas技术在肿瘤治疗中的应用研究。相较于传统的病毒递送系统,我们开发的仿生病毒递送系统在保持与天然病毒相当的转染效率的同时,还具有肿瘤靶向精准、基因装载能力强、免疫原性低、易于扩大生产等优势,并成功在小鼠肿瘤模型中完成了靶基因的编辑,达到了良好的肿瘤治疗效果。新型CRISPR递送系统的不断发展将为CRISPR/Cas基因编辑系统的临床应用提供实验基础和潜在新选择。

讲师简介:

博士学位。四川大学华西医院生物治疗国家重点实验室学术带头人,研究员,博士研究生导师。2018年国家自然科学基金优秀青年基金获得者,入选2015年国家中组部“万人计划”青年拔尖人才支持计划。第十三批四川省学术和技术带头人,第十三批四川省卫生健康委员会学术技术带头人,获2021年四川省杰出青年科技人才项目,入选2018年四川省天府青城计划(原天府万人计划)。中国生物材料学会纳米生物材料分会委员,中国病理生理学会免疫学专业委员会委员,中国抗癌协会纳米肿瘤学分会委员,中国医药生物技术协会造影技术分会委员,中国抗癌协会青年理事会理事,中国生物医学工程学会纳米医学与工程学分会青年委员,中国生物物理协会纳米生物学分会青年委员。主要研究领域为新型自组装基因、疫苗和药物递送系统、医用生物材料、纳米生物技术、肿瘤治疗研究。申报中国发明专利13项,其中9项已授权。以通讯或第一作者在Adv Mater, Adv Funct Mater, ACS Nano, Adv Drug Deliver Rev, Adv Sci, Chem Eng J, Biomaterials, Acta Pharm Sin B, Nano Lett等国际杂志发表SCI论文90余篇。

相关领域:

(仪器仪表)-(建筑玻璃)

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