活动纪实︱理论与实践并举，助力细胞治疗产品智造与商业化发展

◾ 博济医药首席科学家、新药审评专家万志红博士，就《干细胞治疗产品的研发进展及临床试验设计考量》主题进行了分享：

干细胞的特点及概述、干细胞研发进展及监管现状与干细胞临床试验设计要点的三大方向内容。在临床试验设计中要考虑研究人群的选择，早期探索的起始剂量估算、给药方式、PK/PD的检测，关键性临床试验的对照试验、疗效终点等内容。

而在干细胞产品的全流程管理中，建议采用连续、密闭式设备设施，减少环境暴露过程的生产环境；以及在工艺开发时，使用基于微载体的三维培养方式，可用于细胞大规模细胞扩增培养。并详细介绍了可以通过突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批与特别审批的程序等方式加快药品上市。

◾ 同济大学生命科学技术学院教授、质鼎生物创始人&董事长&首席科学家袁宝珠教授，进行了《质量标准研究与精准化组织干细胞药物研发》主题分享：

治疗性细胞制品的“异质性，多样性，复杂/不确定性和变异性”是其总体质量特性，其中不同层面、不同阶段的的“异质性”问题，是当今细胞药物研发，特别是成体组织干细胞药物研发最根本的挑战，这个问题目前在严重制约相关产品研发和产业发展。如果忽视对“异质性”的认识，细胞药物研发和产业发展都难以成功。

未来细胞产业破局的根本是在深刻认识细胞“质量”问题的基础上，走针对适应症精准化的研发之路。现阶段不同组织来源的间充质干细胞的两种研发模式，即资源开发模式和药物开发模式，前者是忽略质量及产品精准化的模式，而后者是回归药物研发本质的模式，也必然是组织干细胞药物精准化研发模式。

◾ 国科赛赋总经理董延生博士，以《细胞制剂非临床药理毒理评价研究》为主题进行了分享。

围绕细胞药物/制剂的分类，国内外监管及法规要求，非临床药理毒理研究的一般原则、药效药理学、药代动力学以及毒理学研究评价等重点内容进行介绍，并针对不同类型的干细胞、体细胞以及免疫细胞等各种现有细胞制剂热点研发管线案例进行介绍。

◾ 曾作为主要研究者，全程参与人牙髓间充质干细胞（hDPSC）治疗慢性牙周炎药物的IND申报的华龛生物副总经理孙彦洵博士，围绕《干细胞治疗产品从研发到商业化的工艺开发策略考量》进行了分享：

目前越来越多的干细胞治疗产品通过IND进入临床试验，而临床试验研究是一个对细胞治疗产品不断加深理解和成药性确定的过程，各家企业均面临是否有必要持续进行工艺优化，以满足后期开发的法规要求，获得一个稳健的工艺进入商业化生产。

在这一过程中，变更势必贯穿于干细胞治疗产品从研发到商业化全生命周期。采用满足商业化生产的工艺开发策略，则需考虑与研发阶段的CMC区别在哪里、在哪个阶段变更及变更风险。采用华龛生物可降解微载体技术及其3D细胞规模化制备工艺进行工艺变更时，其自动化规模化生产工艺变更所涉及的变更要素与阶段进行了探讨。

2023年，华龛生物首次推出“百亿实操训练营”，就广受好评；很多未能亲临的老师也翘首以盼，等待着新一期开营......不负期待，“百亿量级细胞生产制备”实操训练营2024年Ⅰ期如约而至。

华龛生物技术应用专家们继续以理论+实践相结合的方式，在同一个地点——华龛生物国际合作与技术应用中心，用同样的“真材实料”——真细胞、真机、真工艺，深入介绍并从让大家实操从5L逐步放大至15L，再到细胞收获和分装的全过程，训练营的所有嘉宾都参与、见证了百亿量级3D细胞培养技术的超凡实力：在一间30m²的实验室内，仅2名操作人员即可完成百亿量级的干细胞生产制备！

培训结束后，更多的积极反馈纷至沓来。老师们表示，通过亲身体验、实际操作，对全封闭、大规模的百亿量级细胞制备的工艺与技术，有了更为切实的理解，这将为他们为未来相关工作开展积累了重要经验，提供了有力支持。（ps. 遗憾未能参与的老师，可持续关注华龛生物，以免错过下一期培训。）

本次活动从干细胞治疗产品工艺开发策略、质量控制到百亿细胞培养实操演练，不仅向现场嘉宾呈现了最关键的政策导向、最权威的行业共识以及最先进的工艺技术。

尽管市场发展瞬息万变，但在各级政府持续引导帮助下，在产业上下不断创新创造中，大家对细胞与基因治疗的发展与应用前景充满信心，也相信以华龛生物3D细胞规模化智造技术等为代表的原创硬核技术，经得住市场的考验，能够真正为细胞与基因治疗产业赋能，将先进的技术研发成果转化落地为成熟临床治疗产品，惠及更多患者。