科学家尝试用基因,编辑技术挽救生命

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2015年，一个名叫layla的小女孩曾采用基因编辑免疫细胞治疗正在逐渐侵蚀她生命的白血病。layla的治疗仅是一个案例，到2017年底，这种技术或将挽救数十人的生命。

基因编辑技术涉及改变或让现有基因失去活性，这种方法过去非常困难。研究人员花费多年才研发了挽救layla的基因编辑技术，但由于crispr技术带来的革命，这一过程仅用数周就能完成。

实际上，crispr技术如此成功，目前第一例人体临床试验已经开始。在中国，它被用于使采集自癌症患者免疫细胞的一个叫作pd-1的基因失去活性。pd-1负责编码免疫细胞表面的一个“断路开关”，很多癌症都具有让pd-1开关“断开”以阻挠免疫攻击的能力。而在经过编辑的免疫细胞上，没有可以供癌细胞关掉的断路开关。

在美国，即将开展的临床试验更加雄心勃勃。它包括把一个经过编辑的额外基因添加到靶向肿瘤的免疫细胞中，然后利用crispr让pd-1和其他两个基因失去活性。加入靶向肿瘤的基因已经在治疗白血病等癌症临床试验中产生了非常好的前景，但它对于固体肿瘤尚未能发生很好的作用。科学家希望将两种技术相结合，让靶向治疗变得更加有效。

如果这些临床试验表明细胞基因编辑安全有效，那么它很快将被用于治疗更广泛的疾病，如眼病