【研发前沿】治疗ED药物有望缓解罕见病杜兴氏肌肉萎缩症症状

杜兴氏肌肉萎缩症（Duchene muscular dystrophy，简称“DMD”）是一种由抗肌萎缩蛋白基因缺陷引起的罕见遗传疾病。抗肌萎缩蛋白水平不足使一氧化氮的功能受到抑制，而一氧化氮是人在运动时血液正常流入肌肉所必需的一种化学物质。全球每 3600 名男童中就有 1 人患这种疾病，而女童则极少受其影响。这种疾病可引起极严重的症状，包括行走或抬臂能力逐渐丧失、心肌及呼吸系统功能衰弱、认知功能受损和寿命缩短[1]。

目前可以使用糖皮质激素治疗与 DMD 相关的一些症状，然而有超过 25% 的患者在接受这类药物治疗后会出现明显的副作用。最近发表于《神经学》期刊的一项新研究表明，过去用于治疗勃起功能障碍的药物可能对被确诊患有 DMD 的患者有帮助。

美国加州洛杉矶Ceders-Siani 医学中心的Ronald Victor 博士及同事在 2014 年 6 月 10 日期《神经学》上报告了他们的研究结果[2]。该研究小组研究了西地那非（万艾可）和他达拉非（希爱力）对于正在使用糖皮质激素的8 至13 岁DMD 男童患者的疗效。

其中一项试验将 10 名患有DMD 的男童的血流量与同龄健康男童进行了比较，结果证实，使用糖皮质激素不能使患有 DMD 的男童的血流量恢复正常。在后续研究中，患有 DMD 的男童每隔两周交替接受每日一个剂量的西地那非和他达拉非治疗。随后在经过一个握力练习周期和一个休息周期后，对患者的血流量进行测评。

结果显示，使用西地那非和他达拉非后，患有 DMD 的男童的血流量与健康男童相似，即使在锻炼之后结果仍然如此。研究人员还报告说，加大这两种药物的剂量可为患有 DMD 的男童患者带来更大裨益。

尽管这些结果令人鼓舞，但仍需进行更多研究以确定西地那非和他达拉非对患有 DMD 的男童患者的安全性和疗效。作者指出，“这一概念验证性研究并非是为了解决恢复正常血流量是否能保存退化的骨骼肌和减缓疾病进展这类关键性的问题。”研究人员补充说，《神经学》杂志最近报道的拥有广阔前景的临床前研究和结果为继续进行更大规模的临床研究以确定每日使用他达拉非能否保留患有 DMD 的男童的肌肉功能提供了依据。

HZC305Hu 中文名称：人烟碱型胆碱受体α7(CHRNα7)ELISA试剂盒 英文名称：for  Cholinergic Receptor, Nicotinic, Alpha 7 (CHRNa7) 规格：48T/96T

HZD143Hu 中文名称：人烟碱型胆碱受体α3(CHRNα3)ELISA试剂盒 英文名称：for  Cholinergic Receptor, Nicotinic, Alpha 3 (CHRNa3) 规格：48T/96T

HZH364Hu 中文名称：人腭/肺/鼻上皮癌关联蛋白(PLUNC)ELISA试剂盒 英文名称：for  Palate/Lung And Nasal Epithelium Associated Protein (PLUNC) 规格：48T/96T

HZJ729Hu 中文名称：人GLI家族锌指蛋白1(GLI1)ELISA试剂盒 英文名称：for  GLI Family Zinc Finger Protein 1 (GLI1) 规格：48T/96T

HZG302Hu 中文名称：人黑素瘤缺乏因子2(AIM2)ELISA试剂盒 英文名称：for  Absent In Melanoma 2 (AIM2) 规格：48T/96T

HZB148Hu 中文名称：人跨膜4域亚家族A成员1(MS4A1)ELISA试剂盒 英文名称：for  Membrane Spanning 4 Domains Subfamily A, Member 1 (MS4A1) 规格：48T/96T

HZG386Hu 中文名称：人铜离子转运ATP酶β肽(ATP7β)ELISA试剂盒 英文名称：for  ATPase, Cu++ Transporting Beta Polypeptide (ATP7b) 规格：48T/96T

HZL947Hu 中文名称：人红细胞衍生核因子2样蛋白2(NFE2L2)ELISA试剂盒 英文名称：for  Nuclear Factor, Erythroid Derived 2 Like Protein 2 (NFE2L2) 规格：48T/96T

HZB662Hu 中文名称：人糖皮质激素诱导肿瘤坏死因子受体(GITR)ELISA试剂盒 英文名称：for  Glucocorticoid Induced Tumor Necrosis Factor Receptor (GITR) 规格：48T/96T

HZK110Hu 中文名称：人端粒重复结合因子2相互作用蛋白(TERF2IP)ELISA试剂盒 英文名称：for  Telomeric Repeat Binding Factor 2 Interacting Protein (TERF2IP) 规格：48T/96T

HZE385Hu 中文名称：人钠碘运输蛋白(NIS)ELISA试剂盒 英文名称：for  Sodium Iodide Symporter (NIS) 规格：48T/96T

HZB535Hu 中文名称：人集落刺激因子2受体β(CSF2Rβ)ELISA试剂盒 英文名称：for  Colony Stimulating Factor 2 Receptor Beta (CSF2Rb) 规格：48T/96T

HZQ477Hu 中文名称：人胞浆多聚A结合蛋白1样蛋白(PABPC1L)ELISA试剂盒 英文名称：for  Poly A Binding Protein Cytoplasmic 1 Like Protein (PABPC1L) 规格：48T/96T

HZD243Hu 中文名称：人周期素依赖性激酶8(CDK8)ELISA试剂盒 英文名称：for  Cyclin Dependent Kinase 8 (CDK8) 规格：48T/96T

AEA601Hu 中文名称：人抗髓过氧化物酶抗体(Anti-MPO)ELISA试剂盒 英文名称：for  Anti-Myeloperoxidase Antibody (Anti-MPO) 规格：48T/96T

HZJ298Hu 中文名称：人D-氨基酸氧化酶(DAO)ELISA试剂盒 英文名称：for  D-Amino Acid Oxidase (DAO) 规格：48T/96T

HZJ742Hu 中文名称：人MutL同源物1(MLH1)ELISA试剂盒 英文名称：for  MutL Homolog 1 (MLH1) 规格：48T/96T

HZR870Hu 中文名称：人含卵巢癌免疫反应抗原域蛋白2(OCIAD2)ELISA试剂盒 英文名称：for  Ovarian Cancer Immuno Reactive Antigen Domain Containing Protein 2 (OCIAD2) 规格：48T/96T

HZH464Hu 中文名称：人p21蛋白激活激酶4(PAK4)ELISA试剂盒 英文名称：for  p21 Protein Activated Kinase 4 (PAK4) 规格：48T/96T

CEA428Hu 中文名称：人神经激肽A(NKA)ELISA试剂盒 英文名称：for  Neurokinin A (NKA) 规格：48T/96T