对于罕见病治疗的支持,远不止“入医保”这么简单,国家需要对罕见病药物从研发、审批、生产、销售,以及买单机制上拿出组合措施。
近日,一批患有“卡尔曼综合征”的罕见病患者们向媒体反映,一种能维持他们男性性状的名叫“HCG”(人绒毛膜促性腺激素)的药品不再能够轻松买到。据生产药厂反映,由于原料的价格上涨,目前该药生产、维持的成本价均很高,超过了国家基本药物的中标价格,无法持续生产(据新华社7月4日报道)。
近年来,对于罕见病患者的困境媒体多有报道,为此,国家开始把部分罕见病纳入医保。不过,罕见病入医保,并非万全之策。因为罕见病用药不像普通药品,它的市场需求非常狭小,一个罕见病患者群体少则几千,多则数万,即便医保为此买单,用药的需求也难以大规模增加,为企业带来丰厚利润,相反国家对医保药品的价格管制,反而令药企利润减少,所以企业自然减少了生产的意愿。
企业减产罕见病用药,导致用药紧张,这还只是问题的一面。对于其他更多罕见病患者而言,他们面临的是无药可治的绝境。大多数药企出于风险、利润等考虑,根本不愿意研发、生产罕见病用药,由此带来的结果是,我国目前几乎没有自主研发的罕见病治疗药物,国内只有1%的罕见病拥有治疗方案。
药企纷纷躲避罕见病,其实无可厚非,毕竟企业不是慈善机构,它考虑的是在市场生存发展,罕见病用药需求狭小,研发风险太大,药企自然关注动力不足。目前迫切需要解决的是,如何通过政策的激励和扶持,改变现状。
在美国,药企一度也不愿投资研发生产孤儿药(即罕见病用药)。但1983年美国《孤儿药法案》通过,规定药企开发罕见病用药可快速审批,获得7年独家销售权,临床试验费50%可抵减税额,设立专门补助和研究基金等多项政策优惠措施,此后,罕见病用药从无人问津,变成了药企争相抢食的香饽饽。该法案实施前,美国仅有不足10种罕见病药物上市,而到了2008年,在FDA登记的罕见病药物已达1951种。许多国家都效仿美国经验,立法扶持孤儿药的研发生产。
不过,这种对罕见病用药的扶持,在保障药企利润的同时,也使得药品价格高企,一种疾病的治疗,动辄几十上百万美元。但由于医保和商业保险的报销,加之罕见病慈善组织等多方面的支持,患者最终需要负担的费用非常少。
可见,对于罕见病治疗的支持,远不止“入医保”这么简单,国家需要对罕见病药物从研发、审批、生产、销售,以及买单机制上拿出组合措施,对于罕见病投入更多的财政资金和政策优惠。
CCL-79 Y1(肾上腺皮质细胞) ATCC 株
TIB-214 CTLL-2(T细胞) ATCC 株
CCL-163.2 BALB/3T3(BALB/C小鼠胚成纤维细胞) ATCC 株
// Ana-1(巨噬细胞) ATCC 株
// SRSV/3T3(SRSV转化的3T3细胞) ATCC 株
CCL-96 3T6-Swiss albino(胚胎成纤维细胞) ATCC 株
CRL-9078 PA317(成纤维细胞) ATCC 株
CCL-92 3T3-Swiss albino(胚胎成纤维细胞) ATCC 株
// Mo-MuLv/3T3(Mo-MuLv感染的3T3细胞) ATCC 株
CCL-171 MRC-5(胚肺细胞) ATCC 株
CCL-75 WI-38(胚肺细胞) ATCC 株
CRL-1688 FRhK-4(恒河猴胚肾细胞) ATCC 株
CRL-1586 VERO C1008 (E6)(非洲绿猴肾细胞) ATCC 株
CCL-35 Pt K1 (NBL-3)(长鼻袋鼠肾细胞) ATCC 株
CCL-219 L1210(白血病细胞) ATCC 株
CCL-131 Neuro-2A(脑神经瘤细胞) ATCC 株
CRL-1721 PC-12(肾上腺嗜铬细胞瘤细胞) ATCC 株
// HeLa(宫颈癌细胞) ATCC 株
CCL-185 A549 [A-549](肺癌细胞) ATCC 株
HTB-22 MCF7(乳腺癌细胞) ATCC 株
HB-8064 Hep 3B2.1-7(肝癌细胞) ATCC 株
HTB-26 MDA-MB-231(乳腺癌细胞) ATCC 株
HB-8065 Hep G2(肝癌细胞) ATCC 株
CCL-247 HCT 116(结肠癌细胞) ATCC 株
CRL-2505 22RV1(前列腺癌细胞) ATCC 株
HTB-38 HT-29(结肠癌细胞) ATCC 株
CCL-246 KG-1(白血病细胞) ATCC 株
CCL-229 LoVo(结肠癌细胞) ATCC 株
TIB-202 THP-1(单核细胞白血病) ATCC 株
CCL-227 SW620(结肠癌细胞) ATCC 株
HTB-11 SK-N-SH(神经母细胞瘤细胞) ATCC 株
CRL-2266 SH-SY5Y(神经母细胞瘤细胞) ATCC 株
CCL-222 COLO 205(结肠癌细胞) ATCC 株
CRL-1999 T/G HA-VSMC(人主动脉血管平滑肌细胞) ATCC 株
CRL-1730 HUVEC(人脐静脉血管内皮细胞) ATCC 株
CRL-1476 A10(大鼠主动脉血管平滑肌细胞) ATCC 株
CL-173 3T3-L1(小鼠脂肪细胞) ATCC 株
CRL-1811 A9(皮下结缔组织细胞) ATCC 株
TIB-54 WEHI 22.1(B淋巴细胞 ) ATCC 株
CRL-1658 NIH/3T3(胚胎成纤维细胞) ATCC 株
CRL-2594 MC3T3-E1 Subclone 14(小鼠原成骨细胞) ATCC 株
CRL-1458 L6(大鼠成肌细胞 ) ATCC 株
CRL-1446 H9c2(2-1)(大鼠心肌细胞) ATCC 株
CRL-2765 RSC96(大鼠雪旺细胞) ATCC 株
CRL-9096 CHO/dhFr-(中国仓鼠二氢叶酸还原酶缺陷细胞) ATCC 株
CRL-1735 Lec1(卵巢细胞) ATCC 株
CRL-11268 293T/17 [HEK 293T/17] (人胚肾细胞) ATCC 株
// AAV-293( 胚肾细胞 ) ATCC 株
CRL-11372 hFOB 1.19(SV40 转染成骨细胞) ATCC 株
CRL-2122 CCD-1095Sk(皮肤细胞 ) ATCC 株
HTB-125 Hs 578Bst(乳腺细胞) ATCC 株
CRL-2407 NK-92(人恶性非霍奇金淋巴瘤患者的自然杀伤细胞) ATCC 株
CRL-2408 NK-92MI(人恶性非霍奇金淋巴瘤患者的自然杀伤细胞) ATCC 株
CRL-1993 HMy2.CIR(人B 淋巴母细胞) ATCC 株
CRL-1840 OK(负鼠(opossum)肾细胞) ATCC 株
CRL-1646 FO(骨髓瘤细胞) ATCC 株
TIB-71 RAW 264.7(单核巨噬细胞白血病) ATCC 株
CRL-1825 P19(畸胎癌细胞) ATCC 株
CCL-107 C6(胶质瘤细胞) ATCC 株
CRL-2256 RBL-2H3(白血病细胞) ATCC 株
HTB-35 SiHa(子宫颈癌细胞) ATCC 株
CRL-1427 MG-63(骨肉瘤细胞) ATCC 株
HTB-113 HEC-1-B(子宫内膜腺癌细胞) ATCC 株
HTB-94 SW1353(骨肉瘤细胞) ATCC 株
CRL-1978 ES-2(卵巢透明细胞癌细胞) ATCC 株
HTB-85 Saos-2(成骨肉瘤细胞) ATCC 株
人凝血酶原片段F1+2(F1+2)ELISA Human prothrombin fragment 1+2,F1+2 ELISA试剂盒
人甘露糖结合蛋白/甘露糖结合凝集素(MBP/MBL)ELISA试剂盒 Human Mannma binding protein/mannan binding lectin,MBP/MBL ELISA试剂盒
人膜攻击复合物(MAC)ELISA试剂盒 Human membrane attack complex,MAC ELISA试剂盒
人优球蛋白(EL)ELISA试剂盒 Human EuglobulinLysis,EL ELISA试剂盒
人游离血红蛋白(f-Hb)ELISA试剂盒 Human free haemoglobin,f-Hb ELISA试剂盒
人鱼精蛋白1(PRM1)ELISA试剂盒 Human Protamine 1,PRM1 ELISA试剂盒
人一氧化碳血红蛋白(HbCO)ELISA试剂盒 Human carboxyhemoglobin,HbCO ELISA试剂盒
人血小板相关免疫球蛋白(PAIg)ELISA试剂盒 Human platelet-associated immunoglobulins,PAIg ELISA试剂盒
人血小板相关补体3(PAC3)ELISA试剂盒 Human platelet-associated Complement 3,PAC3 ELISA试剂盒
人血栓素A2(TX-A2)ELISA试剂盒 Human Thromboxane A2,TX-A2 ELISA试剂盒
人血红蛋白H(HbH)ELISA试剂盒 Human Hemoglobin H,HbH ELISA试剂盒
人血红蛋白C(HbC)ELISA试剂盒 Human Hemoglobin C,HbC ELISA试剂盒
人纤维蛋白(Fibrin)ELISA试剂盒 Human Fibrin ELISA试剂盒
人血纤肽/纤维蛋白肽B(FPB)ELISA试剂盒 Human fibrinopeptide B,FPB ELISA试剂盒
人纤溶酶原激活剂(PLGA)ELISA试剂盒 Human plasminogen activator,PLGA ELISA试剂盒
人细胞膜表面免疫球蛋白(SmIg)ELISA试剂盒 Human Surface Membrane Immunoglobulin,SmIg ELISA试剂盒
人前白蛋白(PA)ELISA试剂盒 Human prealbumin,PA ELISA试剂盒
人硫酸肝素糖蛋白(HSPG)ELISA试剂盒 Human heparin sulphate protoglycans,HSPG ELISA试剂盒
人冷球蛋白(CG)ELISA试剂盒 Human Cryoglobulin,CG ELISA试剂盒
人红细胞膜蛋白(EMP)ELISA试剂盒 Human erythrocyte membrane protein,EMP ELISA试剂盒
人高铁血红蛋白(MHB)ELISA试剂盒 Human Methemoglobin,MHB ELISA试剂盒
人低分子肝素(LMWH)ELISA试剂盒 Human low molecular weight heparin,LMWH ELISA试剂盒
人补体3裂解产物(C3SP)ELISA试剂盒 Human Complement 3 split product,C3SP ELISA试剂盒
人补体片段3b受体(C3bR)ELISA试剂盒 Human Complement fragment 3b rccptor,C3bR ELISA试剂盒
人补体1抑制物抗体(C1INH)ELISA试剂盒 Human Complement 1 inhibitor autoantibody,C1INH ELISA试剂盒
人B因子(BF)ELISA试剂盒 Human factor B,BF ELISA试剂盒
人类白细胞抗原G(HLA-G)ELISA试剂盒 Human leukocyte antigen G,HLA-G ELISA试剂盒
人补体片断3b(C3b)ELISA试剂盒 Human Complement fragment 3b,C3b ELISA试剂盒
人补体片断4b(C4b)ELISA试剂盒 Human Complement fragment 4b,C4b ELISA试剂盒
人补体片断5b(C5b)ELISA试剂盒 Human Complement fragment 5b,C5b ELISA试剂盒
人免疫球蛋白重链(IgH)ELISA试剂盒 Human immunoglobulin heavy chain,IgH ELISA试剂盒
人免疫球蛋白重链可变区(IgHV)ELISA试剂盒 Human immunoglobulin heavy chain variable region,IgHV ELISA试剂盒
人多免疫球蛋白受体(poly-IgR)ELISA试剂盒 polyimmunoglobulinreceptor,poly-IgR ELISA试剂盒
人血红蛋白晚期糖基化终末产物(Hb-AGE)ELISA试剂盒 Human hemoglobin-advanced glycosylation end products,Hb-AGE ELISA试剂盒
人表面膜免疫球蛋白A(mIgA)ELISA试剂盒 Human membrane IgA,mIgA ELISA试剂盒
人免疫球蛋白j链(Ig-j)ELISA试剂盒 Human immunoglubin joining chain,Ig-j ELISA试剂盒
人血红蛋白β亚基(HB-β)ELISA试剂盒 Human β-subunits of hemoglobin,HB-β ELISA试剂盒
人分泌型免疫球蛋白A(SIgA)ELISA试剂盒 Human secretory immunoglobulin A,SIgA ELISA试剂盒
人活化凝血因子Ⅻ(FⅫa)ELISA试剂盒 Human activated coagulation factor Ⅻ,FⅫa ELISA试剂盒
人游离蛋白S(FP-S)ELISA试剂盒 Human Free Protein S,FP-S ELISA试剂盒
人异常凝血酶原(APT)ELISA试剂盒 Human Abnormal prothrombin,APT ELISA试剂盒
人循环免疫复合物(CIC)ELISA试剂盒 Human circulating immune complex,CIC ELISA试剂盒
人血小板相关抗体IgM(PA-IgM)ELISA试剂盒 Human Platelet associated antibody,PA-IgM ELISA试剂盒
人血纤肽/纤维蛋白肽A(FPA)ELISA试剂盒 Human fibrinopeptide A,FPA ELISA试剂盒
人纤溶酶原(Plg)ELISA试剂盒 Human Plasminogen,Plg ELISA试剂盒
人细胞毒性T淋巴细胞相关抗原4(CTLA-4/CD152)ELISA试剂盒 Human cytotoxic T lymphocyte associated antigen 4,CTLA-4 ELISA试剂盒
人免疫球蛋白轻链lambda(λ-IgLC)ELISA试剂盒 Human lambda immunoglobulin light chain,λ-IgLC ELISA试剂盒
人肽-主要组织相容性复合体复合物(pMHC)ELISA试剂盒 Human peptide major histocompatibility complex,pMHC ELISA试剂盒
人皮肤淋巴细胞相关抗原(CLA)ELISA试剂盒 Human cutaneous lymphocyte-associated antigen,CLA ELISA试剂盒
人凝血酶血栓调节蛋白复合物(T-TM)ELISA试剂盒 Human thrombinthrombomodulin compound,T-TM ELISA试剂盒
人溶血补体(Hc)ELISA试剂盒 Human Hemolytic complement,Hc ELISA试剂盒
人T细胞受体(TCR)ELISA试剂盒 Human T cell receptor,TCR ELISA试剂盒
人狼疮抗凝抗体(LAC/LA)ELISA试剂盒 Human lupus anticoagulant,LAC/LA ELISA试剂盒
人可溶性血纤蛋白单体复合物(SFMC)ELISA试剂盒 Human soluble fibrin monomer complex,SFMC ELISA试剂盒
人血清白蛋白(HSA)ELISA试剂盒 Human sreum albumin,HSA ELISA试剂盒
人2,3Dinor血栓烷B2(2,3-dinor-TXB2)ELISA试剂盒 Human 2,3-dinor thromboxane B2,2,3-dinor-TXB2 ELISA试剂盒
人11去氢血栓烷B2(11-DH-TXB2)ELISA试剂盒 Human 11-dehydro-thromboxane B2,11-DH-TXB2 ELISA试剂盒
人血栓调节蛋白(TM)ELISA试剂盒 Human thrombomodulin,TM ELISA试剂盒
人纤溶抑制因子/凝血酶激活的纤溶抑制物(TAFI)ELISA试剂盒 Human Thrombin activatable fibrinolysis inhibitor,TAFI ELISA试剂盒
人血小板膜糖蛋白ⅡbⅢa(GP-ⅡbⅢa/CD41+CD61)ELISA试剂盒 Human platelet membrane glycoprotein ⅡbⅢa,GP-ⅡbⅢa ELISA试剂盒
人血小板反应蛋白/凝血酶敏感蛋白1(TSP-1)ELISA试剂盒 Human thrombospondin 1,TSP-1 ELISA试剂盒
人血浆α颗粒膜蛋白(GMP-140)ELISA试剂盒 Human alpha-granular membrane protein,GMP-140 ELISA试剂盒
人末端补体复合物C5b-9(TCC C5b-9)ELISA试剂盒 Human terminal complement complex C5b-9,TCC C5b-9 ELISA试剂盒
人补体蛋白4(C4)ELISA试剂盒 Human Complement 4,C4 ELISA试剂盒
人补体蛋白3(C3)ELISA试剂盒 Human Complement 3,C3 ELISA试剂盒
人凝血因子Ⅱ(FⅡ)ELISA试剂盒 Human coagulation factor Ⅱ,FⅡ ELISA试剂盒
人类白细胞抗原B27(HLA-B27)ELISA试剂盒 Human leucocyte antigen B27,HLA-B27 ELISA试剂盒
人结合珠蛋白/触珠蛋白(Hpt/HP)ELISA试剂盒 Human Haptoglobin,Hpt/HP ELISA试剂盒
人血清总补体(CH50)ELISA试剂盒 Human 50% complement hemolysis,CH50 ELISA试剂盒
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