邦耀生物新一代通用型CAR-T疗法获批国内临床试验

2023年07月27日，聚焦于基因和细胞治疗的上海邦耀生物科技有限公司（以下简称“邦耀生物”）宣布，其基于具有自主知识产权的通用型细胞平台开发的名为“靶向CD19基因修饰的异体嵌合抗原受体T细胞注射液”（管线代号：BRL-301）的临床试验申请（IND），正式取得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的批准。该项IND针对的适应症为“急性淋巴细胞白血病”，值得一提的是，BRL-301作为通用型异体CAR-T制剂，具有可及性高、成本低、质量稳定等诸多特点，此前在研究者发起的临床试验中，体现出了显著的疗效和高安全性。

CDE官网公示信息

邦耀生物新一代CD19 UCAR-T产品更具患者可及性

作为一家全球最早进行基因编辑技术研发和应用的企业之一，邦耀生物BRL-301是基于自主研发的通用型细胞平台（TyUCell®）开发的全新一代UCAR-T产品，主要利用基因编辑技术改造异体免疫细胞，有效避免了异体细胞移植中可能存在的GVHD和HVG风险，在保障细胞产品安全性和有效性的基础上，真正实现了免疫细胞治疗产品的通用化，该产品布局的适应症领域为B细胞恶性肿瘤。

B细胞恶性肿瘤主要包括白血病和淋巴瘤。其中最常见的包括急性淋巴细胞白血病（ALL）和弥漫性大B细胞淋巴瘤。ALL是一种异质性的白血病，现有的治疗方法包括化疗、靶向治疗、BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂与造血干细胞移植治疗，5年无疾病生存率仅为30%-40%。异体造血干细胞移植为最有效的挽救治疗方案，但常常存在缺乏供体、并发症多、疾病不易控制等问题，且移植成功的患者仍然存在很高复发几率。目前，靶向CD19的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T ）在临床证实能有效治疗B细胞恶性肿瘤，并且相比传统的自体CAR-T细胞，异体CAR-T细胞能极大拓展产品对患者治疗的可及性，尤其是对于自体免疫细胞功能缺陷、发病迅速的血液肿瘤患者来说，异体CAR-T细胞能够挽救大量这些在自体CAR-T细胞中无法获益的患者。

而与国内外同类型产品相比，邦耀生物新一代CD19 UCAR-T产品具有以下临床优势：

1、极大的患者可及性

邦耀生物UCAR-T产品通过系统的基因编辑和改造已经实现有效的免疫逃逸，在治疗过程中，无需对患者进行HLA分型筛选，可实现真正的现货可供，极大拓展了产品的适用范围。并且目前已经实现了单次200人以上的生产规模，不仅极大降低了生产成本，还减少了患者的等待时间，极大提高了细胞治疗产品在临床使用中的便利性，在临床治疗中体现出了卓越的优势。

2、更高的临床安全性

邦耀生物UCAR-T产品无需对患者进行额外的清淋或者免疫抑制。仅采用常规甚至更低的清淋方案，就可以实现肿瘤细胞的完全清除，还能够有效避免对患者过度免疫抑制所带来的感染、粒细胞缺乏、淋巴细胞恢复慢等风险，显示出了极高的临床安全性。

3、更优的临床治疗效果

邦耀生物UCAR-T产品的T细胞来自于年轻的健康供者，其活性远远优于长期血液病患者自身的免疫细胞，在回输体内后具有极佳的扩增潜力和持久性。在产品前期的IIT研究中，邦耀生物的UCAR-T表现出显著且持久的肿瘤清除能力，能快速实现疾病的完全缓解。

可以说，邦耀生物新一代UCAR-T产品解决了CAR-T治疗行业的痛点和难点，实现了疗效、安全性与临床可及性的全面提升，具有非常显著的产业化优势，且其优异的临床安全性、治疗效果和极低的生产成本能够让更多肿瘤患者充分享受到CAR-T治疗这一高科技带来的红利。未来，邦耀生物也将全力推动UCAR-T在自身免疫性疾病和实体肿瘤治疗中的临床转化与应用，为广大患者带来更优的治疗选择。

相关会议预告：

8月16日，仪器信息网联合Cytiva将举办“生物药成果转化系列论坛”第一期——“细胞治疗应用前景及科研转化难点”，邀请国内优秀的生物药研究团队、工业界代表和临床医生分享进展和观点，碰撞思想火花，为推进生物药科研成果高效转化建言献策。

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关于邦耀生物

上海邦耀生物科技有限公司致力于成为新商业文明时代全球领先的细胞基因药企，邦耀生物以“以基因编辑技术引领创新，开发突破性疗法，造福全人类”为使命，依托自主研发中心及与高校共建的“上海基因编辑与细胞治疗研究中心”，过去7年已产生100多项专利成果，有5个项目在8所知名医院开展研究者发起的临床试验，2个项目已获批IND，正式进入注册临床试验阶段，还有多个项目进入IND申报阶段。其中，基因编辑治疗β-地中海贫血症、非病毒PD1定点整合CAR-T、以及UCART等项目已经取得优异临床效果，具有全球领先性，并在Nature、Nature Medicine、Nature biotechnology等知名学术期刊上发表多篇学术论文。邦耀生物已搭建基因编辑技术创新平台、造血干细胞平台、非病毒定点整合CAR-T平台、通用型细胞平台、增强型T细胞平台五大具有自主知识产权的技术平台，拥有7000平米GMP中试基地及近200人的运营团队，有力保障创新的研究成果能够快速转化与应用。