BioWorld展望生命科学领域65家创新型新公司

　　直接或间接遭受遗传异常、疾病、损伤或感染的人往往会想出新方法来改善人类健康。看着心爱的人被疾病折磨，未来的科学家和商业人士发誓要找到一种方法来帮助他们。从这些故事中，汤森路透旗下的BioWord团队了解到，几乎每一天，这些新的公司都在奋力寻找资金来资助他们创新性药物的研发。从诞生到最终上市，BioWorld跟踪这些公司，看着这些新一代的药物从一个点子和科学理论，经过许可交易、融资、临床试验的成功和失败、监管部门的审批以及各种各样的商业交易，最终走向市场。

　　当前，大型制药公司正在寻找机会以加强在研产品线。无论是竞争对手还是投资者都密切关注这这些新兴公司，因为它们是新的一代。

　　在即将开幕的汤森路透第二届中国制药行业大会中，汤森路透将与参会嘉宾首度分享2014年刊登在BioWorld上的这65家创新公司的故事 (120页英文报告)：他们正致力于研发对抗各种疾病的药物，从癌症到罕见病。他们另辟蹊径，研发获得更有针对性的药物，科学运用前沿的再生医学药物，或是更好的传递机制，使得疗效更为显著。

　　这些公司发展阶段各不相同，有的已经有新产品面市，有的仍处在研发阶段，正在设法追赶竞争者，或者在汇集候选药物，或是进一步证明治疗模式的有效性。但是，它们都在向着最终的目标不懈前行。

　　其中很多新公司正在开拓一个新天地，它们中的一些由大公司分拆而来，而另一些则获得了政府的支持。科学是独一无二的，一些商业模式可能只是实验性的，但是所有获得资助的初创企业同样正在设法去帮助别人。无论是下面的公司名字还是故事本身希望能带给中国企业一定的借鉴与思考。

　　1.AAVLife获得1200万美元的A轮投资，用于开发治疗弗里德共济失调的基因疗法药物

　　2.AgilisBiotherapeutics与Intrexon达成800亿美元的合作交易

　　3.资金在手，Alcobra专注于开发儿童多动症药物

　　4.Alizé制药力图通过丰富的产品线达成目标

　　5.Alphamab将CRO平台转化成药物开发引擎

　　6.初创公司Amcure募集700万美元用于开发靶向于CD CD44v6的癌症药

　　7.Amyndas旨在开发基于补体的抗炎药物

　　8.Antriabio的基础胰岛素之梦已经开始付诸实施

　　9.Arcturus积极开发用于罕见病治疗的LUNAR系列在研药

　　10.AVTherapeutics积极开发下一代前列腺癌药物

　　11.Berg制药与细胞“对话”，开发新药物

　　12.Carsgen获得以中国资本领衔的A轮投资，以支持其CAR-T候选药物的临床试验

　　13.Myos与Cloud合作进入新的治疗领域

　　14.Corbus计划开展抗炎候选药物的临床试验

　　15.初创公司Cour聘请前辉瑞研发负责人担任董事长

　　16.CRISPR热潮：基因编辑初创公司获2500万美元A轮融资

　　17.初创公司Curtana获得760万美元资金用于胶质母细胞瘤药物的开发

　　18.Domainex实现从药物发现到在研产品的飞跃

　　19.Exscientia与药企达成首个应用于小分子化合物的大数据交易

　　20.Fibrotech启动糖尿病肾病药物研究，并就可能的合作洽谈中

　　21.Genmab就兔抗体药物发现与Mab达成交易

　　22.Genoa积极开发吸入性吡非尼酮用于特发性肺纤维化的治疗

　　23.Glionova获得600万美元的A轮融资用于开发癌症新药

　　24.Imevax获得1000万美元的A轮融资用于开发幽门螺杆菌疫苗

　　25.Immunovaccine报告埃博拉疫苗在动物上获得成功

　　26.诺华和Atlas联手完成对CRISPR-Cas9公司Intellia 1500万美元的A轮投资

　　27.初创公司获得9200万美元融资，计划开展靶向于NF-κB通路的癌症药物研究

　　28.Kindex积极开发基于啤酒花衍生物葎草酮的糖尿病药物，获得500万美元A轮融资

　　29.不是小孩的把戏，Legochem的平台可加速药物发现

　　30.Longevity的Hybridtide不仅仅是个肽类模仿药物(me-too)

　　31.在溶酶体专家的领导下，LTI投入到帕金森病药物的开发

　　32.Lumos积极寻求治疗超级罕见病肌酸转运缺陷病的药物

　　33.只有18个月历史的迈博斯生物(Mabspace)力图攻克慢性肾病

　　34.英国Magnus获得2500万美元融资，“真正理解疾病”

　　35.MountTam生物技术与Buck研究所合作开发系统性红斑狼疮药物

　　36.Nightstarx公司的基因疗法可能将帮助无脉络膜症患者恢复视力

　　37.Novan试图利用一氧化氮“调控”药物

　　38.初创公司Ocugen着眼与开发眼科药物

　　39.两名前Pharmasset高管加入乙肝药开发初创公司Oncore

　　40.Osteoqc汇聚加拿大人才创建骨科药开发新公司

　　41.A轮投资助力Otologic的听力损伤治疗药进入临床研究

　　42.Protelica用自己的方法开发下一代蛋白药物

　　43.Prothelia与其他公司的合作推动了药物开发进程

　　44.Rani计划明年开展胰岛素传递胶囊的临床试验

　　45.“治愈，而不是关怀”是日本Regimmune的口头禅

　　46.Replicel在细胞疗法临床试验的竞争中领先

　　47.Reviral获A轮融资，为呼吸道合胞病毒候选药物进入临床试验铺平道路

　　48.Rigontec获得1200万美元用于开发基于RNA的免疫疗法药物

　　49.发现目标，初创公司Scholar Rock专注生长因子

　　50.Scioderm为其罕见皮肤病突破性药物寻求快速审批

　　51.SerenusBiotherapeutics力图进入未被开发的非洲市场

　　52.Jassen实验室孵化的SiteoneTherapeutics积极开发急性和慢性镇痛药物

　　53.Sotio在癌症免疫治疗上取得突破性进展

　　54.Spero的秘诀：罗氏和新的抗菌机理

　　55.Synaffix结束A轮融资，用于支持ADC平台

　　56.A-T，G-C，还有更多的吗?Synthorx推出新的DNA碱基配对技术

　　57.Terravab寻求征服MRSA的解决方案

　　58.大脑疼痛?Trigemina寻求突破血脑屏障的方案

　　59.Tunitas的融合蛋白旨在对抗过敏性疾病

　　60.UnumTherapeutics获1200万美元A轮融资用于ACTR平台药物的开发

　　61.ThirdRock资助的Voyager获得4500万美元以支持中枢神经系统基因疗法药物的开发

　　62.Vyome获800万美元支持皮肤病药物开发

　　63.Xeris重新思考传递技术，改善低血糖治疗

　　64.生物技术领域老将Coles重返第一线，加入初创公司Yumanity

　　65.再鼎医药与赛诺菲就慢阻肺临床前药物达成交易