风向标！器官芯片首次明确出现在CDE药物研发技术指导原则文件！

《模型引导的罕见病药物研发技术指导原则（征求意见稿）》

指导原则征求意见稿中首次明确提及

非临床研究数据包含“器官芯片”数据

定量药理学研究在罕见病药物研发中发挥关键作用，其整合并使用所有可用数据，在非常有限的所有可用数据中探索疾病和药物作用的内在规律，评估新药的临床获益和风险，并基于新药的临床获益风险比进行研发决策和监管决策，减少罕见病药物研发的不确定性，加大研发成功率。

《模型引导的罕见病药物研发技术指导原则（征求意见稿）》中指出，定量药理学研究的非临床研究数据包括但不限于基因、分子、细胞、类器官、器官芯片、动物研究数据等。 

这标志着：器官芯片作为一种新型体外模型技术，得到了监管方的认可，成为降低药物研发成本，提高临床实验成功率的利器，必将大力推动我国新药研发事业！

器官芯片技术能够为罕见病药物研发，提供以下几个应用场景的帮助

罕见病用药方案的选择与优化

罕见病新药研究有时较大程度依赖非临床研究结果，选择器官芯片技术在体外构建高度仿真的人体生理与病理环境，可以在药物筛选中优化药物候选物。

指导和优化罕见病临床研究设计

应用器官芯片技术构建罕见病体外病理模型，高通量的药物敏感性分析，可以为样本量设计提供依据。

支持罕见病的用药有效性评价估

在罕见病治疗药物进入临床试验之前，评估其潜在的毒性和副作用，为临床用药有效性提供支持依据。

应用于不同适应症外推数据收集

结合已上市或在研适应症的上市前临床研究数据和/或上市后真实世界应用的安全有效性数据以及器官芯片数据，进行不同适应症数据外推，为罕见病药物的潜在临床获益和风险提供支持性证据。

指导原则征求意见稿附件摘录

（国家药品监督管理局药品评审中心）

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