丹纳赫与诺奖获得者合作启动CRISPR基因编辑疗法开发项目

近日，丹纳赫集团和创新基因组研究所（Innovative Genomics Institute, IGI）宣布成立联合研发中心，共同开发治疗罕见病和其他疾病的基因编辑疗法，为未来开发各类基因药物打造新模式。该研发中心名为Danaher-IGI Beacon for CRISPR Cures，旨在通过一体化的研究、开发和监管，利用基于CRISPR的基因编辑技术永久性地治疗数百种疾病。

• 这一新联合研发中心位于加州大学伯克利分校，计划开发易于编辑的平台型方法，用以开发能够治疗数百种绝症的基因编辑药物。

• 针对目前难以获得资金的罕见病疗法研究，此项创新模式旨在大幅减少其临床前和临床开发所需的时间及费用。

• 诺贝尔奖获得者Jennifer Doudna及其团队将与丹纳赫共同完成该联合研究中心的转化和临床研究工作。

诺贝尔奖获得者、CRISPR先驱、IGI创始人Jennifer Doudna将与IGI技术与转化董事兼新Beacon项目总监Fyodor Urnov一起在IGI总部负责研发工作的开展。两人均为加州大学伯克利分校的教授。IGI 执行董事 Brad Ringeisen 也将在新研发中心发挥关键作用。作为全球生命科学和医学诊断的创新者，丹纳赫将为 CRISPR 疗法的生产制造提供丰富的技术支持和解决方案，同时开发新的技术和方法，简化并标准化临床前和临床开发。

诺贝尔奖获得者、CRISPR先驱、IGI创始人Jennifer Doudna

这项合作是迄今为止丹纳赫规模最大的Beacon项目，将使 IGI 开展实质性的新研究项目。Danaher Beacon项目旨在资助科研院所开展前沿性的科学研究，开发改善人类健康的创新技术和应用。该项目专注的领域包括基因组药物、精准诊断、下一代生物制品制造、人类系统和数据科学。

丹纳赫集团总裁、首席执行官毕睿宁表示：“CRISPR在疾病治疗方面拥有巨大的前景，但目前还没有标准的学界的或监管领域的框架来指导我们如何将其应用于患者。要应对如此巨大的挑战，我们需要联合学术界、产业界和政府共同协作。我们很激动能与来自IGI的基因编辑领域最为优秀的科研人员联手，将丹纳赫旗下多家运营公司在研发生产中的人才、技术和专业知识汇聚在一起，携手为极其重要但尚未得到充分服务的患者们开创革命性的解决方案。

丹纳赫集团总裁、首席执行官毕睿宁

Doudna表示：“新的联合研发中心结合了IGI 和丹纳赫各自的优势，是实现CRISPR治疗承诺的独特而有力的方式。我们知道如何将CRISPR分子输送到目标组织中。我们了解患者群体。我们的团队拥有研究这些疾病的世界级专家。我们需要共同绘制一个蓝图，描绘使用CRISPR治疗所需的所有科学和技术。一旦实现了这一点，我坚信 CRISPR 将成为许多疾病临床治疗的标准。”

作为第一步，Danaher-IGI Beacon项目将为两种先天性免疫缺陷（IEIs）疾病——嗜血细胞淋巴组织细胞增多症（HLH）和Artemis缺陷型重症联合免疫缺陷（Artemis-SCID）——开发基因编辑疗法。双方认为，IEIs的几大特性使其适合丹纳赫/IGI 联合方法，包括广泛的患者记录和基于移植的给药途径，从而克服了将 CRISPR 分子递送至目标组织的一些关键挑战。

总的来说，IEI 包含约 500 种不同的疾病，影响着全球数十万人。然而，它们目前还不是任何重大基因编辑试验的重点对象，很大程度上是由于为每个非常小的 IEI 患者群体设计和测试疗法都颇具挑战，进程缓慢且成本高昂。由于CRISPR可以很容易地重新编程以处理任何基因突变的独特能力，因此Danaher-IGI Beacon for CRISPR Cures的目标是开发一种可扩展的平台型方法，从而能够快速构建新的药物，甚至用于治疗IEIs以外的疾病。Beacon项目的目标是让联合研发中心开发出的平台型方法能够扩展应用于更多IEIs和其他罕见疾病，以及更多通过编辑单个特定基因就能治疗的常见疾病。

Urnov表示，CRISPR对公共卫生的影响必须迅速扩大，而不是仅限于生物技术行业目前正在推进的最初规模有限的疾病。CRISPR的独特性使其成为开发和部署CRISPR按需治疗平台型方式的理想选择。结合丹纳赫和IGI各自的优势，我们可以建立这样的平台，并首创CRISPR治疗方法，供希望治疗更多疾病的其他团队使用。

与来自加州大学旧金山分校和加州大学洛杉矶分校的IEI顶尖临床医生合作，IGI将提供独特的专业知识，支持 CRISPR 工程、先天性免疫缺陷的非临床模型、基因编辑细胞产品的制造、监管部门在这一疾病领域的工作，以及为患有这些严重疾病的患者设计和执行临床试验。

丹纳赫旗下的运营公司将提供仪器、试剂、资源和专业知识，简化临床前和临床开发，并制定新的安全性和有效性标准。其中，IDT将利用其新启用的治疗性寡核苷酸生产设施，在 CRISPR 核酸酶和向导 RNA 的合成、修饰、纯化和质量控制方面提供业界领先的能力。Aldevron 此前与 IGI 合作推进基于 CRISPR 的基因编辑技术在大脑中的应用。Cytiva、贝克曼库尔特生命科学、徕卡生物系统和徕卡显微系统等丹纳赫旗下运营公司将一同在此次合作中发挥关键作用。

关于创新基因组学研究所

创新基因组学研究所由美国旧金山湾区领先科研机构——加州大学伯克利分校、加州大学旧金山分校、加州大学戴维斯分校、劳伦斯伯克利国家实验室、劳伦斯利弗莫尔国家实验室、格拉德斯通研究所和其他机构共同构成。IGI 的多元化顶尖科学家团队拥有强大的跨学科专业知识。他们开展世界一流的研究，其驱动力是利用基因组工程治疗人类疾病、消除饥饿和应对气候变化。除了科学成就外，IGI 还致力于促进公众对基因组工程的理解，为广大社区提供资源，并指导技术使用合乎伦理。