最近,研究人员采用一种新的治疗方法,利用“分子剪刀"来编辑基因,产生设计的免疫细胞,对其进行编程,用来治疗耐药性的白血病。延伸阅读:基因编辑研究热潮引发伦理学争论。这种治疗方法,以前仅在实验室进行过测试,现在用于一岁的Layla,她患有复发性急性淋巴细胞白血病(ALL)。她现在战胜了癌症,而且表现很好。
这一突破来自于GOSH和UCL儿童健康研究所(ICH)的开创性研究团队,他们共同为一些非常罕见的儿童疾病,开发治疗方法。化疗可成功地治疗许多白血病患者,但对一些患者也可以是无效的,特别是侵袭性疾病,癌细胞可以保持隐蔽并对治疗药物发展出耐药性。最新的科技进步,已经促进了许多疗法的发展,在这些治疗策略中,研究人员从患者收集了免疫细胞(称为T细胞),并用基因疗法进行编程,来识别并杀死癌细胞。多个临床试验正在进行中,但白血病患者,或那些接受过几轮化疗的患者,往往没有足够多的健康T细胞供我们收集和修改,因此,这种类型的治疗对他们是不合适的。
现在,研究人员,用来自供体的修饰性T细胞,称为UCART19细胞,来治疗一名一岁大的侵袭性ALL患者,她接受过化疗但失败了,姑息治疗被认为是剩下的唯一选择。这种治疗方法,通过向健康的供体T细胞添加新的基因,将它们武装起来对抗白血病。利用分子工具(TALEN)——就像非常精确的剪刀,把特定的基因切断,以使T细胞表现在两种特定的方式。首先,细胞在一种强大的白血病药物面前变得不可见,这种药物通常会杀死它们,然后它们被重编程,只靶定和对抗白血病细胞。
研究人员,一直都在开发这些供体T细胞的“常备"细胞库,已被用于临床试验前的最后阶段测试。在听说了这个婴儿的情况之后,这个研究小组得到了特别的许可,提早尝试新的治疗方法。
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