基因治愈不治之症

    最近，研究人员采用一种新的治疗方法，利用“分子剪刀"来编辑基因，产生设计的免疫细胞，对其进行编程，用来治疗耐药性的白血病。延伸阅读：基因编辑研究热潮引发伦理学争论。这种治疗方法，以前仅在实验室进行过测试，现在用于一岁的Layla，她患有复发性急性淋巴细胞白血病（ALL）。她现在战胜了癌症，而且表现很好。

    这一突破来自于GOSH和UCL儿童健康研究所（ICH）的开创性研究团队，他们共同为一些非常罕见的儿童疾病，开发治疗方法。化疗可成功地治疗许多白血病患者，但对一些患者也可以是无效的，特别是侵袭性疾病，癌细胞可以保持隐蔽并对治疗药物发展出耐药性。最新的科技进步，已经促进了许多疗法的发展，在这些治疗策略中，研究人员从患者收集了免疫细胞（称为T细胞），并用基因疗法进行编程，来识别并杀死癌细胞。多个临床试验正在进行中，但白血病患者，或那些接受过几轮化疗的患者，往往没有足够多的健康T细胞供我们收集和修改，因此，这种类型的治疗对他们是不合适的。

    现在，研究人员，用来自供体的修饰性T细胞，称为UCART19细胞，来治疗一名一岁大的侵袭性ALL患者，她接受过化疗但失败了，姑息治疗被认为是剩下的唯一选择。这种治疗方法，通过向健康的供体T细胞添加新的基因，将它们武装起来对抗白血病。利用分子工具（TALEN）——就像非常精确的剪刀，把特定的基因切断，以使T细胞表现在两种特定的方式。首先，细胞在一种强大的白血病药物面前变得不可见，这种药物通常会杀死它们，然后它们被重编程，只靶定和对抗白血病细胞。

    研究人员，一直都在开发这些供体T细胞的“常备"细胞库，已被用于临床试验前的最后阶段测试。在听说了这个婴儿的情况之后，这个研究小组得到了特别的许可，提早尝试新的治疗方法。