Agios两款白血病新药有望近期上市

今日，位于马萨诸塞州的药明康德合作伙伴agios在一份报告中提到，其两款癌症在研新药ag-221与ag-120计划将分别在今年下半年和明年向fda递交nda申请。倘若获得批准，这两款新药也将于近几年内上市。这对于广大的癌症患者来说，是一个及时的好消息。

计划在今年递交nda申请的ag-221是一款针对急性骨髓性白血病（aml）的在研新药。这种口服药物选择性抑制的靶点是突变的idh2蛋白。idh2蛋白是一种酶，它在人体的三羧酸循环代谢中起到了重要的催化作用。现有研究表明突变的idh2蛋白与aml等疾病高度相关，因此，ag-221有望对aml患者带来新的治疗希望。

▲agios两款新药的作用机理（图片来源：agios官网）

目前，研究人员正在多项临床试验中检验ag-221的疗效。目前的一些早期临床试验结果进一步验证了idh2是一种重要的癌症靶点，而中后期的临床结果则表明ag-221有着持久的临床疗效——在一些长达18个月的临床研究中，疗效持续时间的中位数是6.8个月。安全性数据则表明，常见的主要副作用维持在轻微或中等水平。基于这些试验结果，agios的合作伙伴celgene计划在今年结束前递交nda申请。

而agios则计划在明年递交ag-120的nda申请。ag-120的靶点是突变的idh1蛋白。与idh2类似，idh1蛋白的突变也与癌症病发高度相关。对突变idh1蛋白的抑制也有望避免诸多癌症的发生。目前，它的安全性与疗效在早期的临床试验中得到了确认，中后期的临床试验也正在进行之中。

▲agios的在研产品线（图片来源：agios官网）

值得一提的是，ag-221与ag-120均获得了fda办法的孤儿药认定与快速通道资格。这也将在这两款新药的上市道路上起到推动。

我们祝贺agios在新药研发道路上取得的进展，并祝愿这两款新药能够顺利上市，为白血病患者们带来更多的治疗选择。

参考资料：

[1] breaking: celgene is squeezing the trigger on an early fda filing for key agios cancer drug

[2] agios官方网站